Undersøgelse af høj dosis D-vitamin til børn med cystisk fibrose: Kan det styrke knogler og muskler?

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger cystisk fibrose, en arvelig sygdom der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet. Børn med cystisk fibrose har ofte problemer med knoglestofskiftet, knogletætheden og muskelstyrken. Studiet tester to forskellige doser af cholecalciferol, som er en form for D-vitamin. Den ene gruppe børn vil få 6000 IE (internationale enheder) cholecalciferol dagligt, mens den anden gruppe vil få 1000 IE cholecalciferol dagligt over en periode på to år.

Formålet med studiet er at undersøge, om den højere dosis D-vitamin er bedre til at normalisere knoglestofskiftet og forbedre knogletætheden samt muskelstyrken hos børn med cystisk fibrose. Knoglestofskiftet refererer til den naturlige proces, hvor kroppen nedbryder gammelt knoglevæv og opbygger nyt, mens knogletæthed beskriver, hvor tætte og stærke knoglerne er.

Under studiet vil deltagerne få regelmæssige undersøgelser, hvor læger måler niveauet af D-vitamin og parathyreoideahormon i blodet. Parathyreoideahormon er et hormon, der hjælper med at regulere kalciumniveauet i kroppen og påvirker knoglernes sundhed. Der vil også blive foretaget scanninger for at måle knogletætheden i lænderyggen samt tests af muskelstyrke og muskelkraft. Studiet er randomiseret og dobbeltblindt, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvilken dosis hver deltager får, før studiet er afsluttet.

1 Start af behandling

Du vil begynde at tage colecalciferol (vitamin D) i form af Vigantol perorelle dråber.

Du vil få enten 6000 internationale enheder (IU) eller 1000 internationale enheder (IU) dagligt. Dosis afhænger af, hvilken gruppe du bliver tilfældigt tildelt.

Behandlingen starter efter, at du er blevet inkluderet i undersøgelsen.

2 Daglig medicinindtagelse

Du skal tage dine vitamin D-dråber hver dag gennem hele undersøgelsesperioden.

Dråberne tages gennem munden som anvist af lægen.

Det er vigtigt, at du tager medicinen regelmæssigt som foreskrevet.

3 Besøg V3 – første kontrol

Du vil komme til et kontrolbesøg på hospitalet.

Der vil blive taget blodprøver for at måle 25-OH vitamin D (viser dit vitamin D-niveau) og parathormone (hormon der regulerer kalk i kroppen).

Disse målinger hjælper med at vurdere, hvordan din knogle-stofskifte fungerer.

4 Besøg V4 – anden kontrol

Du vil igen komme til kontrolbesøg.

Der tages nye blodprøver for at måle 25-OH vitamin D og parathormone.

Lægen vil vurdere, hvordan behandlingen virker.

5 Besøg V5 – tredje kontrol

Endnu et kontrolbesøg finder sted.

Blodprøver for 25-OH vitamin D og parathormone tages igen.

Lægen fortsætter med at følge din behandling.

6 Besøg V6 – fjerde kontrol

Du kommer til det næstsidste kontrolbesøg.

Der tages blodprøver for at måle 25-OH vitamin D og parathormone.

Lægen vurderer fortsat behandlingens effekt.

7 Besøg V7 – afsluttende undersøgelser

Dette er det sidste og mest omfattende besøg i undersøgelsen.

Der tages blodprøver for 25-OH vitamin D og parathormone for sidste gang.

Du får lavet en knoglescanningundersøgelse af lænderyggen (aBMD) for at måle din knogletæthed.

Du får udført tests af din muskelelastighed og muskelkraft for at vurdere, hvor stærke dine muskler er.

8 Afslutning af behandling

Efter to års behandling er undersøgelsen færdig.

Du stopper med at tage vitamin D-dråberne som del af undersøgelsen.

Lægen vil informere dig om resultaterne og eventuel videre behandling.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have en diagnose af cystisk fibrose, som er en arvelig sygdom der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet
  • Du skal være mellem 6 og 16 år gammel (begge aldre inkluderet)
  • Dine forældre eller værge skal være villige til at underskrive et samtykke og tillade dig at deltage i undersøgelsen
  • Hvis du er en pige i den fødedygtige alder, skal du følge passende præventionsmetoder som beskrevet i retningslinjerne

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er under 6 år eller over 18 år gammel
  • Du har ikke cystisk fibrose (en arvelig sygdom der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet)
  • Du tager allerede mere end 1000 IU D-vitamin (et vitamin der hjælper kroppen med at optage kalk) dagligt
  • Du har alvorlige nyreproblemer
  • Du har for højt kalkniveau i blodet (hyperkalcæmi)
  • Du har sarkoidose (en sjælden betændelsessygdom der kan påvirke forskellige organer)
  • Du har problemer med skjoldbruskkirtlen (en kirtel i halsen der producerer hormoner) der ikke er under kontrol
  • Du tager medicin der påvirker dit D-vitamin niveau
  • Du er gravid eller ammer
  • Du har andre alvorlige sygdomme der kan påvirke dine knogler
  • Du kan ikke eller vil ikke tage de medicinske præparater der kræves i undersøgelsen
  • Du kan ikke møde op til de planlagte undersøgelser i løbet af de to år
  • Dine forældre eller værge har ikke givet samtykke til din deltagelse

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Fmgyipqi nimpheend Mnonj a Hptijsf Prag Tjekkiet

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer
29.11.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Cholecalciferol er en form for D-vitamin, som hjælper kroppen med at optage calcium og bygge stærke knogler. I denne undersøgelse får børn med cystisk fibrose cholecalciferol for at se, om det kan forbedre deres knogler og muskler. D-vitamin er vigtigt for børn med cystisk fibrose, fordi deres sygdom kan gøre det svært for kroppen at optage vitaminer fra maden. Ved at give ekstra D-vitamin håber forskerne at kunne hjælpe med at gøre børnenes knogler stærkere og forbedre deres muskelfunktion.

Undersøgte sygdomme:

Cystisk fibrose – En arvelig sygdom der påvirker kirtler i kroppen, som producerer slim og sved. Sygdommen forårsager produktion af tykt, klistret slim, der ophobes i lungerne og fordøjelsessystemet. I lungerne blokerer slimet luftvejene og fanger bakterier, hvilket fører til tilbagevendende infektioner og betændelse. I bugspytkirtlen blokerer slimet de kanaler, der transporterer fordøjelsesenzymer, hvilket forstyrrer nedbrydningen af mad. Over tid kan sygdommen føre til progressiv lungeskade og problemer med næringsstofoptagelse. Mange patienter udvikler også komplikationer relateret til knoglestofskiftet og muskelfunktion.

Forsøgs-ID:
2024-517886-18-00
Protokolkode:
COAM-CFD-01
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af sikkerheden og effekten af RCT2100 og ivacaftor til behandling af patienter med cystisk fibrose

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Holland
  • Hvordan optages antibiotika i lungerne hos patienter med KOL eller cystisk fibrose? En sammenligning af tre målemetoder

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Østrig