Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Vanzacaftor

Kliniske forsøg med Vanzacaftor undersøger behandling til personer med cystisk fibrose. Artiklen beskriver, hvad forsøgene vil vurdere, især sikkerhed, tolerabilitet og effekt, samt hvilke aldersgrupper der deltager. Fokus er på fase 3-studier hos børn og voksne med cystisk fibrose.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøgene

De beskrevne kliniske forsøg undersøger Vanzacaftor i behandling af cystisk fibrose.[1][2][3] Alle tre studier er fase 3-forsøg og er markeret som autoriserede.[1][2][3]

Studierne ser især på langtidssikkerhed og tolerabilitet, og ét af studierne undersøger også farmakokinetik.[1][2][3]

Hvem deltager i studierne

Et af studierne er lavet til personer med cystisk fibrose, som er 1 år eller ældre.[1] Et andet studie omfatter personer med cystisk fibrose og har en større deltagergruppe.[2] Det tredje studie er målrettet børn med cystisk fibrose i alderen 1 til 11 år.[3]

  • 1 år og ældre: Dette studie ser på langtidssikkerhed og effekt hos en bred aldersgruppe.[1]

  • Børn 1-11 år: Dette studie er særligt tilpasset yngre børn og undersøger både farmakokinetik og sikkerhed.[3]

  • Større gruppe af patienter: Ét studie har 844 deltagere og undersøger behandling i en stor patientgruppe med cystisk fibrose.[2]

Hvad forskerne måler

Det vigtigste mål i studierne er sikkerhed og tolerabilitet, som vurderes ved hjælp af bivirkninger, laboratorieprøver, EKG, vitale tegn og iltmætning.[1][2][3]

I det studie, der omfatter børn fra 1 til 11 år, måler forskerne også PK, som står for farmakokinetik.[3] Det betyder, at de ser på, hvordan stoffet og dets metabolitter opfører sig i kroppen.[3]

  • Bivirkninger: Forskerne registrerer, om deltagerne får uønskede reaktioner under behandlingen.[1][2][3]

  • Laboratorieværdier: Blod- og andre prøver bruges til at følge kroppens reaktion på behandlingen.[1][2][3]

  • EKG: En hjertetest, som hjælper forskerne med at følge sikkerheden.[1][2][3]

  • Vitale tegn og iltmætning: Disse mål viser, hvordan kroppen har det under behandlingen.[1][2][3]

Studiedesign og faser

Alle tre forsøg er interventionsstudier, hvilket betyder, at deltagerne får en behandling, og forskerne undersøger resultatet.[1][2][3] Alle er i fase 3, som normalt bruges til at undersøge behandling i større patientgrupper.[1][2][3]

Fase 3-studierne har forskellige deltagerantal: 134 i ét studie, 844 i et andet og 122 i det tredje.[1][2][3]

De enkelte forsøg

Det første studie hedder Evaluation of Long-Term Safety and Efficacy of Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor in Cystic Fibrosis Subjects 1 Year of Age and Older.[1] Det har 134 deltagere og fokuserer på langtidssikkerhed og tolerabilitet ved VNZ/TEZ/D-IVA.[1]

Det andet studie hedder A Phase 3 Study of VX-121 Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis.[2] Det har 844 deltagere og undersøger langtidssikkerhed og tolerabilitet ved VX-121/TEZ/D-IVA.[2]

Det tredje studie hedder Evaluation of VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor in Cystic Fibrosis Subjects 1 Through 11 Years of Age.[3] Det har 122 deltagere og ser både på PK og sikkerhed i to dele, hvor del B følger sikkerheden til uge 24.[3]

  • Studie 1: Langtidsopfølgning hos personer fra 1 år og opefter med cystisk fibrose.[1]

  • Studie 2: Stor fase 3-undersøgelse af kombinationsbehandling hos personer med cystisk fibrose.[2]

  • Studie 3: Børnestudie, som også måler hvordan behandlingen opfører sig i kroppen.[3]

Vigtige begreber forklaret

Langtidssikkerhed betyder, at forskerne følger deltagerne over tid for at se, om behandlingen fortsat ser sikker ud.[1][2]

Tolerabilitet handler om, hvor godt patienterne kan tåle behandlingen i hverdagen.[1][2][3]

Farmakokinetik er et teknisk ord for, hvordan et stof bliver optaget, fordelt og nedbrudt i kroppen.[3]

Metabolitter er de stoffer, kroppen danner, når den nedbryder et lægemiddel.[3]

Pulse oximetry betyder måling af iltmætning i blodet.[1][2][3]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
2022-503081-74-00 Phase 3 Cystic Fibrosis Authorised 134
2024-514173-22-00 Phase 3 Cystic Fibrosis Authorised 844
2024-513754-29-00 Phase 3 Cystic Fibrosis Authorised 122

FAQ

  • Hvad undersøger forsøgene med Vanzacaftor? Forsøgene undersøger Vanzacaftor i kombinationer til personer med cystisk fibrose. De ser især på langtidssikkerhed, tolerabilitet og nogle mål for, hvordan behandlingen virker.
  • Hvem kan deltage i disse studier? Studierne omfatter personer med cystisk fibrose fra 1 år og opefter. Ét studie fokuserer på børn fra 1 til 11 år, mens andre også omfatter ældre børn, unge og voksne.
  • Hvilke faser er forsøgene i? Alle de beskrevne studier er i fase 3. Det betyder, at de tester behandlingen i større grupper af patienter for at vurdere sikkerhed og effekt.
  • Hvilke sygdomme bliver undersøgt? Alle forsøgene handler om cystisk fibrose. Det er den eneste sygdom, der er nævnt i materialet.
  • Hvad måler forskerne i studierne? De måler blandt andet bivirkninger, blodprøver, hjerteundersøgelser med EKG, vitale tegn og iltmætning. I ét studie måles også farmakokinetik, som er, hvordan stoffet og dets nedbrydningsprodukter opfører sig i kroppen.

Igangværende kliniske forsøg for Vanzacaftor

  • Test af ny kombinationsbehandling med VX-121 hos børn med cystisk fibrose i alderen 1-11 år

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Holland Sverige

  • Langtidsstudie af ny kombinationsbehandling med tre lægemidler til personer med cystisk fibrose fra 1-årsalderen

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Holland Sverige

  • Sikkerhed og effekt af VX-828, Deutivacaftor og Tezacaftor hos voksne (≥18) med cystisk fibrose

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Tjekkiet Danmark Frankrig Tyskland Irland +5

  • Langtidsundersøgelse af ny kombinationsbehandling (VX-121) til patienter med cystisk fibrose

    Rekrutterer ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Tjekkiet Danmark Frankrig Tyskland +10

Ordliste

  • Cystisk fibrose: En arvelig sygdom, som påvirker især lunger og fordøjelse. I disse studier er det den sygdom, behandlingen testes mod.
  • Fase 3: En sen fase i kliniske forsøg, hvor behandlingen testes i større grupper af patienter for at se nærmere på sikkerhed og effekt.
  • Interventionsstudie: Et studie, hvor deltagerne får en behandling, og forskerne måler, hvad der sker.
  • Sikkerhed: Om behandlingen kan bruges uden uacceptable problemer. I forsøgene vurderes det blandt andet med bivirkninger og testresultater.
  • Tolerabilitet: Hvor godt patienterne kan tåle behandlingen. Det handler om, hvor belastende behandlingen er for kroppen.
  • Bivirkninger: Uønskede virkninger, som kan opstå under behandling. Forsøgene registrerer, om deltagerne oplever dem.
  • Blodprøver: Prøver af blod, som kan vise, hvordan kroppen reagerer på behandlingen.
  • EKG: En undersøgelse af hjertets elektriske aktivitet. Den bruges i forsøgene til at følge sikkerheden.
  • Vitale tegn: Vigtige mål som puls, blodtryk og vejrtrækning, som viser en persons generelle tilstand.
  • Iltmætning: Et mål for, hvor meget ilt blodet transporterer. Det kan hjælpe med at vurdere, hvordan kroppen har det.
  • Farmakokinetik: Hvordan et stof optages, fordeles og nedbrydes i kroppen. I ét studie måles dette for VX-121, TEZ, D-IVA og metabolitter.
  • Metabolitter: Stoffer, som kroppen danner, når den nedbryder et lægemiddel.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2022-503081-74-00
  2. https://clinicaltrials.gov/study/2024-514173-22-00
  3. https://clinicaltrials.gov/study/2024-513754-29-00