Test af ny kombinationsbehandling med VX-121 hos børn med cystisk fibrose i alderen 1-11 år

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger cystisk fibrose, som er en arvelig sygdom der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet. Sygdommen skyldes fejl i et gen kaldet CFTR, som får kroppen til at producere tykt, klæbrigt slim der kan blokere luftvejene og skade lungerne over tid. I dette studie testes en kombinationsbehandling bestående af tre lægemidler: VX-121, tezacaftor og deutivacaftor. Disse lægemidler tilhører en gruppe kaldet CFTR-modulatorer, som hjælper det defekte protein til at fungere bedre.

Formålet med studiet er at undersøge hvor sikkert og godt tolereret denne tredobbelte lægemiddelkombination er hos børn mellem 1 og 11 år med cystisk fibrose. Studiet vil også måle hvor meget af hvert lægemiddel der kommer ind i blodbanen, hvilket kaldes farmakokinetik. Studiet er opdelt i to dele: Del A varer omkring 3 uger og fokuserer på at måle lægemiddelkoncentrationerne i blodet samt sikkerheden. Del B varer 24 uger og fortsætter med at overvåge sikkerheden over en længere periode. Børnene vil blive delt ind i forskellige grupper baseret på deres alder, og de yngste deltagere vil få lægemidlerne i form af granulat, mens de ældre børn får tabletter.

Under studiet vil deltagerne blive overvåget nøje gennem regelmæssige lægeundersøgelser, blodprøver og andre tests for at sikre deres sikkerhed. For de ældre børn vil der også blive målt på deres lungefunktion og foretaget en svedtest, som er en test der måler mængden af salt i sveden og er vigtig for at vurdere effekten af behandlingen. Alle deltagere skal fortsætte med deres sædvanlige cystisk fibrose-medicin under studiet, bortset fra andre CFTR-modulatorer. Studiet overvåger også eventuelle bivirkninger og måler, hvordan børnene har det generelt under behandlingen.

1 del a – undersøgelse af lægemidlets optagelse

Du vil modtage en kombination af tre lægemidler kaldet VX-121/tezacaftor/deutivacaftor. Disse lægemidler arbejder sammen for at hjælpe dine lunger med at fungere bedre.

Medicinen gives som granulat eller filmovertrukne tabletter, afhængigt af din alder og vægt. Du skal tage medicinen gennem munden.

I løbet af denne del vil lægen følge, hvordan din krop optager og behandler medicinen ved at tage blodprøver på forskellige tidspunkter.

Denne del varer i 22 dage. Du vil have regelmæssige besøg på hospitalet, hvor lægen vil kontrollere dit helbred og tage prøver.

2 del b – længerevarende behandling og sikkerhed

Denne del varer i 24 uger og fokuserer på at se, om medicinen er sikker og virksom over en længere periode.

Du fortsætter med at tage den samme kombination af lægemidler: VX-121/tezacaftor/deutivacaftor.

Lægen vil måle ændringer i din svedtest, som viser, hvor godt dine celler transporterer salt. Dette er en vigtig måling for personer med cystisk fibrose.

Du vil have lungefunktionstest for at se, om din vejrtrækning forbedres. Dette kaldes spirometri og måler, hvor meget luft du kan puste ud på ét sekund.

Din vægt, højde og generelle vækst bliver målt regelmæssigt for at se, om behandlingen påvirker din udvikling.

3 opdeling efter alder

Hvis du er 6-11 år gammel: Du skal kunne sluge tabletter og have en lungefunktion på mindst 60% af det normale for din alder.

Hvis du er 2-5 år gammel: Du vil få medicinen som granulat, som kan blandes med mad eller væske.

Hvis du er 12-24 måneder gammel: Du vil også få granulat, og dine forældre eller værge vil hjælpe med at give dig medicinen.

Din vægt skal være inden for normale grænser for din alder baseret på vækstdiagrammer.

4 genetisk test og sygdomsstabilitet

Du skal have mindst én specifik genetisk mutation kaldet TCR-mutation (herunder F508del) i dit CFTR-gen. Dette er det gen, der påvirkes af cystisk fibrose.

Din cystisk fibrose skal være stabil ved starten af behandlingen, hvilket betyder, at din tilstand ikke må være forværret for nylig.

Du skal være villig til at fortsætte med dine sædvanlige mediciner mod cystisk fibrose (undtagen andre CFTR-modulatorer) gennem hele studieperioden.

5 regelmæssige kontrolbesøg

Du vil have regelmæssige besøg på hospitalet gennem hele studiet for at kontrollere dit helbred.

Ved hvert besøg vil lægen tage blodprøver for at kontrollere, hvordan medicinen påvirker din krop.

Du vil få lavet hjerterytmeundersøgelser (EKG) for at sikre, at dit hjerte fungerer normalt.

Din puls, blodtryk og iltmætning i blodet vil blive målt ved hvert besøg.

Lægen vil spørge dig og dine forældre om eventuelle bivirkninger eller ændringer i dit helbred.

6 evaluering af behandlingseffekt

Lægen vil måle, om antallet af lungeinfektioner og hospitalsindlæggelser ændres under behandlingen.

Du vil udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet sammen med dine forældre for at se, om du føler dig bedre.

Din BMI (kropsmasseindeks) vil blive overvåget for at se, om behandlingen hjælper dig med at tage på vægt på en sund måde.

Lægen vil måle, om din svedtest viser forbedringer. Målet er at få værdier under 60 eller endda under 30 mmol/L, hvilket ville være meget positivt.

7 opfølgning efter behandling

Efter at du har afsluttet behandlingsperioden, vil der være et sikkerhedsopfølgningsbesøg.

Ved dette besøg vil lægen kontrollere, om du har det godt efter at have stoppet med at tage studiemedicinen.

Dette besøg hjælper med at sikre, at der ikke opstår forsinkede bivirkninger efter behandlingen.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du eller din værge skal kunne forstå og følge studieprotokollen, restriktioner og instruktioner, og være i stand til at gennemføre studiet som planlagt
Du skal have en bekræftet diagnose af cystisk fibrose (en genetisk sygdom der påvirker lungerne og fordøjelsen)
Du skal have mindst én TCR-mutation (en specifik genetisk forandring) i CFTR-genet, herunder F508del-mutationen
Din genotype (dit genetiske mønster) skal bekræftes ved screening-besøget
Du skal have stabil cystisk fibrose-sygdom ved studiestart, som vurderet af lægen
Du skal være villig til at fortsætte med den samme behandling for cystisk fibrose (undtagen CFTR-modulatorer – medicin der påvirker det defekte protein) gennem hele studieperioden
For deltagere 6-11 år: Du skal være mellem 6 og 11 år gammel på tidspunktet for informeret samtykke
For deltagere 6-11 år: Din vægt (uden sko) skal være mellem 5. og 95. percentil for din alder ifølge CDC’s vækstdiagrammer
For deltagere 6-11 år: Du skal kunne synke tabletter
For deltagere 6-11 år: Dit FEV1 (mål for lungefunktion – hvor meget luft du kan puste ud på ét sekund) skal være mindst 60% af det forventede normale for din alder, køn og højde
For deltagere 6-11 år, kvinder: Hvis du er i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest ved screening-besøget
For deltagere 6-11 år: Hvis du er seksuelt aktiv og i den fødedygtige alder, skal du opfylde studiens krav til prævention
For deltagere 2-5 år: Du skal være mellem 2 og 5 år gammel ved første behandlingsdag
For deltagere 2-5 år: Din vægt (uden sko) skal være mindst på 5. percentil for din alder ifølge CDC’s vækstdiagrammer
For deltagere 12-24 måneder: Du skal være mellem 12 og under 24 måneder gammel ved første behandlingsdag
For deltagere 12-24 måneder: Din vægt (kun i tør ble eller tørt undertøj) skal være mindst på 5. percentil for din alder ifølge CDC’s vækstdiagrammer
Din værge skal underskrive og datere en informeret samtykkeformular
For deltagere 6-11 år skal både du og din værge underskrive samtykkeformularen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er under 18 år eller over 65 år gammel
Du har ikke cystisk fibrose (en arvelig sygdom der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet) med de rigtige genetiske ændringer
Du har alvorlige leverproblemer eller din lever fungerer ikke normalt
Du har nyreproblemer eller dine nyrer fungerer ikke normalt
Du har en alvorlig lungesygdom ud over cystisk fibrose
Du har haft en lungefunktionstest (test der måler hvor godt dine lunger arbejder) som viser meget dårlige resultater
Du har haft en lungeinfektion inden for de sidste 4 uger før studiet starter
Du har fået antibiotika (medicin der bekæmper bakterier) gennem en vene inden for de sidste 2 uger
Du tager medicin som kan påvirke hvordan din krop nedbryder andre lægemidler
Du er gravid eller ammer
Du har en historie med misbrug af alkohol eller stoffer
Du har deltaget i et andet lægemiddelstudie inden for de sidste 30 dage
Du har en alvorlig sygdom som ikke er relateret til cystisk fibrose
Du er allergisk over for nogen af de lægemidler der bruges i studiet
Du har haft en organtransplantation (operation hvor et organ fra en anden person sættes ind i din krop)

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hopital Necker Enfants Malades	Paris	Frankrig
Medizinische Hochschule Hannover	Hannover	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Femme Mere Enfant	Bron	Frankrig
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland
Karolinska University Hospital	Žilina	Sverige
Uctnbusurpldrynwseahb Ecboi And	Essen	Tyskland
Epetvtp Uhzpriitigso Mwkcbfb Czanbha Renhbmoib (euxvtsi Mcj	Rotterdam	Holland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer	01.02.2023
Holland	rekrutterer	01.02.2023
Sverige	rekrutterer	01.02.2023
Tyskland	rekrutterer	01.02.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

VX-121 er et nyt eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en del af en trippelkombination til behandling af cystisk fibrose. Dette lægemiddel arbejder sammen med de andre lægemidler i kombinationen for at hjælpe med at forbedre lungefunktionen hos børn med cystisk fibrose. VX-121 er stadig under udvikling og testes for at se, hvor sikkert og effektivt det er.

Tezacaftor er et lægemiddel, der hjælper med at reparere defekte proteiner i cellerne hos personer med cystisk fibrose. Dette protein er vigtigt for at regulere salt og vand i cellerne, især i lungerne. Ved at forbedre funktionen af dette protein kan tezacaftor hjælpe med at reducere de tykke, klistrede sekreter, der opbygges i lungerne ved cystisk fibrose.

Deutivacaftor er et lægemiddel, der arbejder sammen med tezacaftor for at øge aktiviteten af det defekte protein i cellerne. Det hjælper med at åbne kanaler i cellemembranen, så salt og vand kan bevæge sig mere normalt. Dette kan føre til tyndere sekret i lungerne, som er lettere at hoste op, og dermed forbedre vejrtrækningen.

Undersøgte sygdomme:

Cystisk fibrose

Cystisk fibrose – En arvelig sygdom der påvirker flere organsystemer i kroppen, særligt lungerne og fordøjelsessystemet. Sygdommen opstår på grund af defekte gener, som forårsager produktion af tykt og klistret slim i lungerne og bugspytkirtlen. Det tykke slim blokerer luftvejene og gør det vanskeligt at trække vejret, samtidig med at det skaber grobund for bakterieinfektioner. I lungerne fører tilstanden til tilbagevendende lungebetændelser og gradvis forringelse af lungefunktionen. Fordøjelsessystemet påvirkes også, da det tykke slim blokerer kanalerne fra bugspytkirtlen, hvilket gør det svært for kroppen at nedbryde og optage næringsstoffer fra maden. Over tid kan sygdommen også påvirke leveren og andre organer i kroppen.

Forsøgs-ID:

2024-513754-29-00

Protokolkode:

VX21-121-105

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af ny kombinationsbehandling med VX-121 hos børn med cystisk fibrose i alderen 1-11 år

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?