Undersøgelse af lavere dosis dexamethason til gravide med medfødt binyrebarkskadedefekt (CAH)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette kliniske studie undersøger medfødt binyrebarksvæv-mangel, som er en genetisk sygdom hvor binyrerne ikke producerer nok af visse hormoner. Når kvindelige fostre har denne sygdom, kan de udvikle mandlige kønsorganer på grund af for høje niveauer af mandlige hormoner. Studiet tester to forskellige doser af medicinen dexamethason, som gives til gravide kvinder for at forhindre denne udvikling af mandlige kønsorganer hos kvindelige fostre.

Formålet med studiet er at finde ud af, om en lavere dosis dexamethason virker lige så godt som den højere dosis, der normalt bruges, til at forhindre udviklingen af mandlige kønsorganer hos kvindelige fostre med medfødt binyrebarksvæv-mangel. Studiet vil også undersøge, hvordan de forskellige doser påvirker moderens vægtøgning under graviditeten. Gravide kvinder, hvis fostre har risiko for at have denne genetiske sygdom, kan deltage i studiet. De får enten en høj eller lav dosis af medicinen gennem hele graviditeten.

Under studiet vil forskerne følge både moderen og barnet nøje for at se, hvor godt behandlingen virker og for at holde øje med eventuelle bivirkninger. De vil måle, hvor meget moderen tager på i vægt, og efter fødslen vil de undersøge barnets kønsorganer og generelle sundhed. Studiet vil også følge barnets udvikling og moderens trivsel for at sikre, at behandlingen er sikker for både mor og barn.

1 Indledende undersøgelse og randomisering

Du vil blive undersøgt for at bekræfte, at du opfylder kriterierne for deltagelse i studiet. Dette skal ske før uge 8+0 i graviditeten (regnet fra sidste menstruation).

Hvis du opfylder kriterierne, vil du blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper. Den ene gruppe får standarddosis dexamethason, og den anden gruppe får en reduceret dosis.

Dexamethason er et kunstigt hormon, der ligner kroppens eget stresshormon kortisol. Det bruges til at forhindre mandlige kønskarakteristika hos kvindelige fostre med medfødt binyrebarkdefekt.

2 Daglig medicinindtagelse

Du vil få udleveret hårde kapsler med dexamethason, som du skal tage dagligt under graviditeten.

Afhængigt af hvilken gruppe du er placeret i, vil du få en af følgende doser: 0,5 mg, 0,41 mg, 0,21 mg eller 0,15 mg dexamethason.

Medicinen skal tages hver dag som foreskrevet af studieprotokollen.

3 Løbende overvågning under graviditeten

Under graviditeten vil din vægtøgning blive nøje overvåget og registreret.

Du vil blive observeret for eventuelle bivirkninger eller negative reaktioner på medicinen.

Din livskvalitet, mentale sundhed og søvnmønster vil blive vurderet gennem spørgeskemaer eller samtaler.

4 Fødsel og umiddelbare undersøgelser

Ved fødslen vil forskellige målinger blive foretaget af dit barn, herunder fødselsvægt og -længde.

Graviditetsugen, hvor fødslen finder sted, vil blive registreret.

Hvis dit barn er en pige, vil graden af virilisering (udvikling af mandlige kønskarakteristika) blive vurderet ved hjælp af Prader-skalaen, som måler lukning af kønsorganerne.

5 Opfølgning efter fødslen

Dit barns nervesystemudvikling vil blive evalueret i tiden efter fødslen.

Eventuelle medfødte misdannelser hos barnet vil blive registreret og dokumenteret.

Både du og dit barn vil blive overvåget for eventuelle alvorlige bivirkninger eller uventede hændelser relateret til behandlingen.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være en voksen gravid kvinde
Du skal have risiko for at få et barn med klassisk medfødt binyrebarkshyperplasi (en tilstand hvor barnets binyrer producerer for meget af visse hormoner). Dette betyder, at både du og barnets far skal bære genetiske forandringer, der kan forårsage denne tilstand
Du skal give skriftligt informeret samtykke, hvilket betyder, at du skal underskrive et dokument, der viser, at du forstår undersøgelsen og frivilligt ønsker at deltage
Der skal også gives samtykke på vegne af dit ufødte barn
Du skal være mindre end 8 uger henne i graviditeten, regnet fra din sidste menstruation

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er ikke gravid med et barn, der har medfødt binyrebarkshyperplasi (en arvelig sygdom, hvor binyrerne ikke producerer nok af visse hormoner)
Dit barn er ikke en pige med den klassiske form af medfødt binyrebarkshyperplasi
Du har tidligere deltaget i dette studie med en anden graviditet
Du er allergisk over for dexamethason (et steroidhormon, der bruges som medicin) eller andre bestanddele i medicinen
Du har diabetes (sukkersyge) eller problemer med blodsukkeret, som ikke er vellykket behandlet
Du har alvorlige hjerteproblemer eller højt blodtryk, som ikke er under kontrol
Du har aktive infektioner eller immunsystemproblemer (når kroppens forsvarssystem ikke fungerer normalt)
Du tager medicin, som kan påvirke hvordan dexamethason virker i kroppen
Du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
Du har psykiske lidelser, som ikke er stabilt behandlet
Du kan ikke følge studiets krav eller forstå informationen på grund af sprogbarrierer
Du planlægger at flytte væk fra området under graviditeten
Du har andre medicinske tilstande, som lægen vurderer kan gøre det usikkert for dig at deltage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland
Kavpakab dhi Usxiwciqjdiw Moanrxri Afp	München	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Tyskland	rekrutterer	15.01.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Dexamethasone

Dexamethason er et kunstigt fremstillet steroidhormon, der ligner cortisol, som kroppen normalt producerer. I dette studie gives det til gravide kvinder for at forhindre, at kvindelige fostre med medfødt binyrebarkhyperplasi udvikler maskuline kønskarakteristika. Medicinen virker ved at reducere produktionen af mandlige kønshormoner i fosteret under graviditeten. Dexamethason kan passere gennem moderkagen og påvirke fosterets hormonbalance.

Medfødt binyrebarkshyperplasi – Dette er en arvelig hormonforstyrrelse, der påvirker binyrerne, som er små kirtler placeret oven på nyrerne. Tilstanden opstår, når kroppen ikke kan producere tilstrækkelige mængder af hormonet kortisol på grund af mangel på specifikke enzymer. Hos piger kan denne sygdom føre til maskulinisering af de ydre kønsorganer allerede under fosterudviklingen, hvilket betyder at kønsorganerne kan udvikle sig mere maskulint end normalt. Tilstanden påvirker også kroppens evne til at regulere salt- og væskebalancen. Sygdommen er til stede fra fødslen og kræver livslang hormonbehandling for at erstatte de manglende hormoner. Uden behandling kan tilstanden føre til alvorlige komplikationer relateret til hormonmangel og elektrolytforstyrrelser.

Forsøgs-ID:

2024-511702-23-00

Protokolkode:

KKS-292

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lavere dosis dexamethason til gravide med medfødt binyrebarkskadedefekt (CAH)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?