Dette studie undersøger en sygdom kaldet klassisk medfødt binyrebarkhyperplasi, som er en tilstand hvor binyrerne ikke producerer hormoner korrekt. Sygdommen behandles normalt med glukokortikoid medicin, som er en type hormonerstatning. I studiet vil deltagerne modtage forskellige doser af et lægemiddel kaldet atumelnant, som findes i tabletform i styrkerne 20 mg, 40 mg og 80 mg. Nogle deltagere vil også modtage tablet med placebo. Atumelnant virker ved at blokere en bestemt receptor i kroppen, som er involveret i hormonproduktionen. Formålet med studiet er at undersøge om atumelnant er sikkert og effektivt til behandling af børn med denne sygdom, og om medicinen kan hjælpe med at reducere den daglige dosis af glukokortikoid, som patienterne har brug for, samtidig med at hormonbalancen holdes normal.
Studiet er opdelt i tre dele, som kaldes del A, del B og del C. I del A vil læger undersøge sikkerheden af atumelnant og måle ændringer i niveauet af et hormon kaldet androstendion i blodet efter otte ugers behandling. Androstendion er et hormon som ofte er forhøjet hos personer med denne sygdom. I del B vil studiet undersøge om atumelnant kan hjælpe med at sænke den daglige mængde af glukokortikoid medicin, som deltagerne tager, mens hormonniveauet holdes normalt over en periode på 28 uger. Del C er en længerevarende forlængelse af studiet, hvor deltagere som har fuldført enten del A eller del B kan fortsætte behandlingen for at se på de langsigtede effekter af medicinen.
Under studiet vil deltagerne tage atumelnant tabletter gennem munden sammen med deres sædvanlige glukokortikoid behandling. Der vil blive taget blodprøver regelmæssigt for at måle forskellige hormonniveauer og for at kontrollere sikkerheden af behandlingen. Læger vil også måle mængden af atumelnant i blodet for at forstå hvordan kroppen optager og behandler medicinen. Deltagerne skal fortsætte med at tage deres normale mineralokortikoid medicin hvis de bruger denne type behandling. Studiet forventes at vare i flere år og vil følge deltagerne nøje gennem hele behandlingsperioden.
Belgien 
Frankrig 
Holland 
Italien 
Polen 
Tyskland 