Dette studie undersøger behandling af arvelig angioødem, som er en sjælden genetisk sygdom, hvor kroppen mangler eller har for lidt af et protein kaldet C1-esterase inhibitor. Personer med denne sygdom oplever pludselige og alvorlige hævelser, ofte i ansigtet, halsen, hænderne eller andre dele af kroppen, som kan være smertefulde og potentielt farlige. Studiet tester et lægemiddel kaldet OCTA-C1-INH, som er fremstillet af humant blodplasma og indeholder det protein, som kroppen mangler. Dette lægemiddel gives som en indsprøjtning direkte i en blodåre og sammenlignes med placebo for at se, hvor godt det fungerer til at behandle akutte anfald.
Formålet med studiet er at bekræfte, om OCTA-C1-INH er bedre end placebo til at lindre symptomerne ved akutte anfald af arvelig angioødem. Deltagerne vil modtage enten det aktive lægemiddel eller placebo på en måde, hvor hverken deltageren eller lægen ved, hvilket der gives. Studiet følger deltagerne i op til fire timer efter indsprøjtningen for at måle, hvor hurtigt symptomerne begynder at blive bedre. Deltagerne bliver bedt om at vurdere deres symptomer hvert kvarter og rapportere, hvornår de begynder at mærke en klar forbedring af hævelse eller smerte på det sted, hvor anfaldet er værst.
Udover at teste lægemidlets virkning på akutte anfald, undersøger studiet også, om det kan forhindre anfald, når det gives før medicinske procedurer. Forskerne overvåger deltagernes sikkerhed nøje ved at kontrollere for bivirkninger, måle vitale tegn og tage blodprøver for at se, hvordan lægemidlet påvirker kroppens funktioner. Studiet måler også, hvor længe det tager for symptomerne at forsvinde helt, og hvordan lægemidlet påvirker deltagernes livskvalitet over tid.
Bulgarien 
Rumænien 
