Hunter syndrom er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker kroppen på mange måder og kan forårsage kognitive problemer, hvilket betyder vanskeligheder med at tænke, huske og lære. Denne undersøgelse ser på to forskellige behandlinger, der gives sammen. Den ene behandling er idursulfase-IT, som gives direkte ind i væsken omkring rygmarven og hjernen gennem en procedure kaldet intratekal administration. Den anden behandling er Elaprase, som gives gennem en vene som intravenøs behandling. Begge behandlinger er former for enzymbehandling, som hjælper kroppen med at nedbryde stoffer, der ellers ophobes og forårsager problemer.
Formålet med denne undersøgelse er at indsamle langtidsdata om sikkerheden ved at bruge idursulfase-IT sammen med Elaprase hos personer med Hunter syndrom og kognitive problemer. Denne undersøgelse er en forlængelse af tidligere undersøgelser, hvilket betyder, at deltagere, som allerede har været med i andre undersøgelser og har haft gavn af behandlingen, kan fortsætte med at modtage den samme behandling.
Under undersøgelsen vil deltagere fortsætte med at modtage begge behandlinger regelmæssigt. Læger vil overvåge deltagernes helbred og holde øje med eventuelle bivirkninger eller problemer, der kan opstå ved behandlingen. Dette gøres for at sikre, at behandlingen er sikker over længere tid og for at forstå, hvordan kroppen reagerer på den fortsatte behandling.



Frankrig
