Luspatercept er et lægemiddel, der hjælper kroppen med at producere flere og sundere røde blodlegemer. Det virker ved at blokere bestemte proteiner, der normalt forhindrer dannelsen af modne røde blodlegemer. Dette lægemiddel bruges til at behandle patienter med visse typer blodmangel, hvor kroppen ikke producerer nok røde blodlegemer eller producerer unormale røde blodlegemer. I dette studie gives luspatercept til patienter, der allerede har deltaget i andre kliniske forsøg med samme medicin, for at undersøge den langsigtede sikkerhed ved fortsat behandling. Lægemidlet gives som en indsprøjtning under huden og kan hjælpe med at reducere behovet for blodtransfusioner hos nogle patienter.

Myelodysplastisk syndrom (MDS) – En gruppe blodsygdomme, hvor knoglemarven ikke producerer normale, sunde blodceller. Knoglemarven producerer unormale blodceller, der ikke fungerer korrekt og ofte dør, før de forlader knoglemarven. Dette fører til mangel på normale røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader i blodet. Sygdommen udvikler sig gradvist og kan blive værre over tid. Abnormale celler kan ophobes i knoglemarven og forstyrre produktionen af normale blodceller.

Beta-thalassæmi – En arvelig blodsygdom, der påvirker kroppens evne til at producere hæmoglobin, proteinet i røde blodlegemer, der bærer ilt. Sygdommen skyldes fejl i generne, der kontrollerer produktionen af beta-globin, en vigtig del af hæmoglobin. De røde blodlegemer bliver små, blege og kan ikke bære ilt effektivt rundt i kroppen. Alvorligheden af sygdommen varierer afhængigt af, hvilke specifikke genmutationer personen har arvet. Nogle personer har milde symptomer, mens andre udvikler alvorlig blodmangel.

Myelofibrose – En sjælden blodsygdom, hvor knoglemarven gradvist erstattes af arvæv. Dette arvæv forhindrer knoglemarven i at producere normale blodceller effektivt. Som sygdommen udvikler sig, kan milten og leveren begynde at producere blodceller for at kompensere for den reducerede produktion i knoglemarven. Dette kan få disse organer til at blive forstørrede. Sygdommen udvikler sig langsomt over måneder eller år og påvirker produktionen af alle typer blodceller.

Akut myeloid leukæmi – En kræftform, der påvirker blodet og knoglemarven, hvor abnormale hvide blodlegemer vokser hurtigt og ukontrolleret. Disse abnormale celler, kaldet blaster, ophobes i knoglemarven og forhindrer produktionen af normale blodceller. Sygdommen udvikler sig hurtigt og spreder sig gennem blodbanen til andre dele af kroppen. De abnormale celler kan ikke bekæmpe infektioner som normale hvide blodlegemer. Antallet af røde blodlegemer og blodplader falder også markant.