Undersøgelse af lægemidlet aficamten til voksne med fortykkelse af hjertemusklen uden blokering af blodgennemstrømning

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet symptomatisk non-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati, som er en tilstand hvor hjertemusklen bliver unormalt tyk, hvilket kan gøre det sværere for hjertet at pumpe blod effektivt. Denne form for sygdommen blokerer ikke blodstrømmen fra hjertet, men kan stadig forårsage symptomer som åndenød, brystsmerter og træthed. Studiet vil teste et lægemiddel kaldet aficamten med kodenavnet CK-3773274 sammenlignet med placebo for at se, om det kan forbedre patienternes helbred og træningskapacitet.

Formålet med studiet er at evaluere effekten af aficamten sammenlignet med placebo på deltagernes helbredsstatus og maksimale træningsevne. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage aficamten eller placebo i en periode på 36 uger. Under studiet vil der blive foretaget forskellige undersøgelser for at måle, hvordan godt hjertet fungerer, herunder ekkokardiografi som er en ultralydsskanning af hjertet, og cardiopulmonary exercise testing som måler, hvor godt kroppen kan bruge ilt under motion.

Læger vil også måle niveauer af NT-proBNP, som er et stof i blodet der kan vise, hvor hårdt hjertet arbejder, samt bruge forskellige spørgeskemaer til at vurdere symptomer og livskvalitet. Studiet vil følge deltagerne for at se, om behandlingen kan forbedre deres evne til at udføre daglige aktiviteter og reducere symptomer forbundet med deres hjertesygdom. Alle deltagere vil blive nøje overvåget for både positive effekter og eventuelle bivirkninger under hele studieperioden.

1 Screening og baseline undersøgelser

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at sikre, at du opfylder kravene til at deltage i studiet. Dette inkluderer blodprøver, hjerteultralydsscanning (ekkokardiografi) og en træningstest kaldet CPET (cardiopulmonary exercise test), som måler dit hjertes og dine lungers funktion under fysisk aktivitet.

Du vil udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet og symptomer, herunder KCCQ-CSS (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score), som vurderer, hvordan din hjertelidelse påvirker dit daglige liv.

Der vil blive målt din NT-proBNP (N-terminal prohormone brain natriuretic peptide), som er et protein i blodet, der stiger, når hjertet er under pres.

2 Randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage aficamten eller placebo (en inaktiv tablet, der ligner den rigtige medicin). Hverken du eller din læge vil vide, hvilken behandling du får.

Du vil starte med at tage én tablet dagligt. Behandlingen vil fortsætte i 36 uger.

Du vil modtage instruktioner om, hvordan og hvornår du skal tage tabletten hver dag.

3 Opfølgende besøg gennem 36 uger

Du vil have regelmæssige besøg på hospitalet/klinikken gennem de 36 uger af behandlingen.

Ved disse besøg vil der blive taget blodprøver for at overvåge din sikkerhed og medicinens virkning.

Du vil få foretaget hjerteultralydsscanning for at måle din hjertets funktion og struktur.

Du vil udfylde de samme spørgeskemaer om livskvalitet og symptomer ved flere af disse besøg.

Der vil blive spurgt om eventuelle bivirkninger eller ændringer i, hvordan du har det.

4 Uge 36 afsluttende vurdering

Ved uge 36 vil du gennemgå de samme undersøgelser som ved baseline for at måle eventuelle ændringer.

Du vil få foretaget en ny CPET træningstest for at vurdere forbedringer i din maksimale iltoptagelse (pVO2), som måler, hvor godt dit hjerte og dine lunger arbejder sammen under anstrengelse.

Der vil blive foretaget hjerteultralydsscanning for at måle LAVI (left atrial volume index), som er et mål for størrelsen af dit venstre forkammer.

Du vil udfylde KCCQ-CSS spørgeskemaet igen for at vurdere ændringer i din livskvalitet.

Der vil blive taget blodprøver til måling af NT-proBNP og andre sikkerhedsparametre.

5 Opfølgning efter behandlingsafslutning

Efter de 36 ugers behandling vil du blive fulgt i en periode for at overvåge din sikkerhed.

Du vil blive kontaktet eller have besøg for at registrere eventuelle alvorlige hændelser som hjertedød, hjertetransplantation, hjertesvigt der kræver indlæggelse, eller hjerterytmeforstyrrelser.

Denne opfølgningsperiode er vigtig for at vurdere de langsigtede virkninger af behandlingen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 18 og 85 år gammel ved første undersøgelse
  • Dit BMI (body mass index – et mål for forholdet mellem vægt og højde) skal være under 40 kg/m²
  • Du skal have fået stillet diagnosen hypertrofisk kardiomyopati (en sygdom hvor hjertemusklen er unormalt fortykkede) uden blokering, og dit hjertescan skal vise:
  • Vægtykkelsen i dit venstre hjerte skal være mindst 15 mm i et eller flere områder, eller mindst 13 mm i et eller flere områder sammen med enten en kendt genmutation eller familiehistorie med denne hjertesygdom
  • Blodstrømmen gennem dit hjerte må ikke være for blokeret – målt til under 30 mmHg i hvile og under 50 mmHg under belastning
  • Din hjertefunktion (hvor godt hjertet pumper blod) skal være mindst 60%
  • Du må gerne have haft problemer med blokeret blodstrøm i hjertet tidligere
  • Du skal have New York Heart Association klasse II eller III – det betyder du har moderate til svære symptomer som åndenød ved daglige aktiviteter
  • Ved en konditionstest skal dit respiratoriske udvekslingsforhold (et mål for hvor hårdt du arbejder under testen) være mindst 1,00, og din maksimale iltoptagelse skal være højst 90% af det forventede for din alder og køn
  • Din score på KCCQ-CSS (et spørgeskema om livskvalitet ved hjerteproblemer) skal være 85 eller derunder
  • Dit blod skal indeholde mindst 300 pg/mL af NT-proBNP (et stof der viser hjertestress), eller mindst 900 pg/mL hvis du har uregelmæssig hjerterytme
  • Hvis du er sort, skal NT-proBNP-værdien være mindst 225 pg/mL, eller mindst 675 pg/mL ved uregelmæssig hjerterytme
  • Dit hæmoglobin (det stof i blodet der transporterer ilt) skal være mindst 10 g/dL

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er under 18 år gammel
  • Du har obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (en tilstand hvor hjertemusklen er fortykket og blokerer blodstrømmen)
  • Du har gennemgået septal myektomi (en operation hvor dele af den fortykkede hjertevæg fjernes) eller alkohol septal ablation (en procedure hvor alkohol bruges til at ødelægge dele af hjertemusklen)
  • Du har fået implanteret en pacemaker (en enhed der hjælper hjertet med at slå regelmæssigt) eller ICD (en enhed der kan give hjertet elektriske stød hvis det slår uregelmæssigt)
  • Du har atrieflimren (en tilstand hvor hjertets øverste kamre slår uregelmæssigt) som ikke er kontrolleret med medicin
  • Du tager visse hjertemediciner som verapamil, diltiazem eller disopyramid
  • Du har alvorlige nyreproblemer
  • Du har alvorlige leverproblemer
  • Du er gravid eller ammer
  • Du har planer om at blive gravid i løbet af studieperioden
  • Du har haft et hjerteinfarkt (blodprop i hjertet) inden for de sidste 6 måneder
  • Du har ustabil angina (brystsmerter der kommer pludseligt og er svære at forudsige)
  • Du har andre alvorlige hjertesygdomme som kan påvirke studieresultaterne
  • Du deltager i andre medicinske studier eller har gjort det inden for de sidste 30 dage
  • Du har kendt allergi over for studiemedikamentet eller lignende stoffer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Firenze Italien
Hospital Clinico San Carlos Madrid Spanien
Bispebjerg Hospital København Danmark
University Hospital Jena KöR Jena Tyskland
Universitaetsmedizin Goettingen Göttingen Tyskland
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli Napoli Italien
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
University Hospital Maastricht Maastricht Holland
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spanien
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR Heidelberg Tyskland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina Trieste Italien
Unidade Local De Saude De Sao Jose E.P.E. Lissabon Portugal
Landspitali Reykjavik Island
Fondazione Toscana Gabriele Monasterio Pisa Italien
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spanien
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda Majadahonda Spanien
Hospital Cuf Descobertas S.A. Lissabon Portugal
Onassis Cardiac Surgery Center Kallithea Grækenland
Kardio Brynow Sp. z o.o. Katowice Polen
Hospital Universitario Virgen Macarena Sevilla Spanien
Hospital Clinic De Barcelona Barcelona Spanien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca Murcia Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Centro Hospitalar Do Baixo Vouga E.P.E. (CHBV E.P.E.) Aveiro Portugal
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Semmelweis University Budapest Ungarn
Hospital Da Luz S.A. Lissabon Portugal
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda Milan Italien
IRCCS Policlinico San Donato San Donato Milanese Italien
Hospital Alvaro Cunqueiro Vigo Spanien
Rigshospitalet København Danmark
Odense University Hospital Odense Danmark
Hippokration Hospital Athen Grækenland
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Evangelismos S.A. Athen Grækenland
University Of Szeged Szeged Ungarn
Hospital Universitario Virgen De La Victoria Malaga Spanien
Aajusoteyw Pdqfvpzm Hitnenov Dc Mxjhwhmpy Marseille Frankrig
Cifbtbfq Dv Mbxjcbdmmy Montpellier Frankrig
Atxpyeoze Uwg Amsterdam Holland
Abybgg Upzgfwgnqy Hycpqwxq Aarhus Danmark
Eumjnfm Uxpiiruapezr Msvpntw Ckruxgz Rrywkgpxp (kudlxsu Msj Rotterdam Holland
Hykqxmcp Dn Lz Sgvuf Cyse I Sjda Pgk Barcelona Spanien
Huoxgefq Upiinyakuiwsy dj A Carptk A Coruña Spanien
Udrqcngddg Gomjhty Hyywemwt Actnciy Athen Grækenland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Danmark Danmark
rekrutterer ikke
30.04.2024
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
30.04.2024
Grækenland Grækenland
rekrutterer ikke
30.04.2024
Holland Holland
rekrutterer ikke
30.04.2024
Island Island
rekrutterer ikke
30.04.2024
Italien Italien
rekrutterer ikke
30.04.2024
Polen Polen
rekrutterer ikke
30.04.2024
Portugal Portugal
rekrutterer ikke
30.04.2024
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
30.04.2024
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
30.04.2024
Ungarn Ungarn
rekrutterer ikke
30.04.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Aficamten er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for patienter med hypertrofisk kardiomyopati. Dette lægemiddel virker ved at påvirke hjertemusklens sammentrækning og kan potentielt hjælpe med at forbedre hjertets funktion hos patienter med denne tilstand. Aficamten er designet til at reducere symptomerne og forbedre patienternes evne til at udføre fysisk aktivitet. Dette lægemiddel er stadig under udvikling og er ikke endnu godkendt til almindelig brug.

Undersøgte sygdomme:

Symptomatisk ikke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati – Dette er en hjertesygdom, hvor hjertemusklen bliver unormalt fortykket, især i venstre hjertekammer. Sygdommen er karakteriseret ved, at den fortykkede muskel ikke blokerer blodstrømmen ud af hjertet, hvilket adskiller den fra den obstruktive form. Patienter med denne tilstand oplever symptomer som åndenød, brystsmerter og træthed, især under fysisk aktivitet. Hjertemusklen bliver stiv og har svært ved at slappe af mellem hjerteslag, hvilket påvirker hjertets evne til at fyldes med blod. Over tid kan sygdommen føre til hjertearytmier og andre komplikationer. Tilstanden kan være medfødt eller udvikle sig senere i livet.

Forsøgs-ID:
2023-505797-15-00
Protokolkode:
CY 6033
NCT ID:
NCT06081894
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af ninerafaxstat hos patienter med symptomatisk ikke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati

    Rekrutterer

    Østrig Belgien Frankrig Tyskland Italien Holland +3
  • Undersøgelse af hydrochlorthiazid sammenlignet med valsartan til behandling af forhøjet blodtryk hos patienter med hypertrofisk obstruktiv kardiomyopati

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig