Dette studie undersøger en sygdom kaldet myotonisk dystrofi type 1, som er en arvelig lidelse, der påvirker musklerne og får dem til at have svært ved at slappe af efter sammentrækning. Personer med denne sygdom oplever ofte muskelstivhed, svaghed og problemer med at frigive grebet om ting. Studiet tester en ny medicin kaldet VX-670, som gives som tablet eller kapsel, og som sammenlignes med placebo for at se, om den kan hjælpe med at forbedre muskelproblemer hos voksne med denne tilstand.
Formålet med studiet er at undersøge, om VX-670 er sikker og veltålt af patienter med myotonisk dystrofi type 1. Studiet er opdelt i to dele, hvor den første del (Del A) tester forskellige doser af medicinen givet én gang for at finde den rigtige mængde. Den anden del (Del B) tester medicinen givet over flere dage for at se, hvordan kroppen reagerer på gentagne doser. Under hele studiet vil læger overvåge deltagernes helbred nøje gennem blodprøver, hjerteundersøgelser og andre sundhedstjek.
I løbet af studiet vil deltagerne få enten den aktive medicin VX-670 eller placebo, men hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvilken behandling der gives, indtil studiet er færdigt. Dette hjælper med at sikre, at resultaterne er pålidelige. For nogle deltagere i Del B vil der blive taget små muskelvævsprøver fra benet for at se, hvordan medicinen påvirker musklerne på celleniveau. Studiet følger deltagerne tæt for at registrere eventuelle bivirkninger og måle, hvordan medicinen virker i kroppen.
Belgien 
Frankrig 
Holland 
Italien 
Spanien 
Tyskland 