Sammenligning af behandling med binyrebarkhormon alene versus kombineret med fotofærese hos patienter med hud-GVH efter stamcelletransplantation

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af akut graft-versus-host sygdom hos patienter, der har modtaget en allogeneisk stamcelletransplantation. Akut graft-versus-host sygdom er en tilstand, hvor de transplanterede stamceller angriber patientens egne væv, hvilket kan påvirke huden og fordøjelsessystemet. Stamcelletransplantation er en procedure, hvor sunde stamceller fra en donor transplanteres til patienten for at behandle forskellige blodsygdomme. Studiet sammenligner to forskellige behandlingsmetoder: den sædvanlige behandling med kortikosteroider alene mod en kombination af kortikosteroider og ekstrakorporeal fotofærese. Kortikosteroider er lægemidler, der dæmper immunsystemets aktivitet, mens ekstrakorporeal fotofærese er en behandling, hvor patientens hvide blodlegemer behandles med lys uden for kroppen og derefter returneres til patienten.

Formålet med studiet er at sammenligne, hvor mange patienter der ikke oplever behandlingssvigt seks måneder efter påbegyndelse af behandlingen mellem de to behandlingsgrupper. Deltagerne vil tilfældigt blive tildelt en af de to behandlinger. De patienter, der får ekstrakorporeal fotofærese, vil modtage denne behandling sammen med kortikosteroider ugentligt i tre måneder. Under behandlingsforløbet vil patienterne blive nøje overvåget med regelmæssige blodprøver og undersøgelser for at vurdere behandlingens effektivitet og eventuelle bivirkninger.

Studiet vil også undersøge andre vigtige aspekter såsom forekomsten af infektioner, blodpropper, udvikling af kronisk graft-versus-host sygdom, overlevelse og livskvalitet. Kronisk graft-versus-host sygdom er en langvarig form af tilstanden, der kan udvikle sig senere i forløbet. Deltagerne vil blive fulgt i op til tolv måneder for at indsamle information om disse forskellige målinger og for at vurdere den langsigtede effekt af behandlingerne.

1 randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tildelt til en af to behandlingsgrupper gennem et tilfældigt udvælgelsessystem. Den ene gruppe får kortikosteroider alene, mens den anden gruppe får kortikosteroider kombineret med ekstrakorporeal fotofærese.

Behandlingen skal påbegyndes inden for 3 dage efter randomiseringen. Dit lægehold vil informere dig om, hvilken gruppe du er blevet tildelt.

2 kortikosteroidbehandling – alle patienter

Alle patienter i studiet vil modtage kortikosteroider, som er lægemidler der dæmper immunsystemet og reducerer betændelse.

Du kan få methylprednisolon hemisuccinat (SOLUMEDROL 500 mg) som pulver til injektionsvæske, der gives direkte i blodåren.

Alternativt kan du få prednisolon (CORTANCYL 20 mg) som tabletter, der kan deles og tages gennem munden.

Dosering, hyppighed og varighed af kortikosteroidbehandlingen vil blive bestemt af dit lægehold baseret på dit specifikke behov.

3 ekstrakorporeal fotofærese – kun eksperimentel gruppe

Hvis du er blevet tildelt den eksperimentelle gruppe, vil du også modtage ekstrakorporeal fotofærese. Dette er en procedure, hvor dit blod behandles uden for kroppen.

Under denne behandling vil du få methoxsalen (Uvadex 20 mikrogram/ml), som er en opløsning til modification af blodcomponenter.

Behandlingen kræver adgang til dine blodårer gennem enten en perifer venøs adgang (i armen) eller en central venøs adgang (større slange placeret i en større blodåre).

Du skal have ekstrakorporeal fotofærese-sessioner ugentligt i 3 måneder efter randomiseringen.

4 forebyggende behandling mod svampeinfektioner

Du vil modtage posaconazol (Noxafil 40 mg/mL) som mundlig suspension for at forebygge svampeinfektioner.

Dette lægemiddel indtages gennem munden og hjælper med at beskytte dig mod svampeinfektioner, mens dit immunsystem er svækket af behandlingen.

5 regelmæssige blodprøver og undersøgelser

Du skal have taget regelmæssige blodprøver for at overvåge dit helbred og behandlingens effekt.

Dit lægehold vil kontrollere dine leukocytter (hvide blodlegemer), blodplader og hæmatokrit (andel af røde blodlegemer).

Der vil blive taget blodprøver for at måle dit immunsystem, herunder forskellige typer af T-celler, B-celler og NK-celler ved 3, 6 og 12 måneder.

Dit lægehold vil også overvåge for tegn på infektioner, herunder bakterielle, svampe- og virusinfektioner.

6 overvågning af bivirkninger

Du vil blive nøje overvåget for tegn på blodpropper i de første 3 måneder. Hvis du får symptomer, kan du få foretaget en Doppler-ultralydsundersøgelse eller CT-scanning.

Dit lægehold vil holde øje med udvikling af kronisk graft-versus-host sygdom, som kan opstå på et senere tidspunkt.

Der vil blive holdt øje med, om din oprindelige sygdom kommer tilbage (relapse).

7 vurdering af livskvalitet

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet ved hjælp af FACT-BMT skalaen.

Disse spørgeskemaer skal udfyldes ved 3, 6 og 12 måneder efter transplantationen for at vurdere, hvordan behandlingen påvirker dit daglige liv og velbefindende.

8 opfølgning på kort sigt – første 6 måneder

I de første 6 måneder vil dit lægehold vurdere, om behandlingen virker effektivt.

Der vil blive holdt øje med, om du har brug for yderligere behandling for graft-versus-host sygdom.

Din samlede kortikosteroid-dosis vil blive registreret månedligt for at følge dit behandlingsforløb.

9 langtidsopfølgning – op til 12 måneder

Opfølgningen fortsætter op til 12 måneder efter randomiseringen.

Dit lægehold vil fortsætte med at overvåge dit helbred, herunder risiko for infektioner, udvikling af kronisk graft-versus-host sygdom og tilbagekomst af din oprindelige sygdom.

Der vil blive foretaget regelmæssige vurderinger af dit immunsystems genopretning og din overordnede sundhedstilstand.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være over 18 år gammel
  • Du skal have modtaget en allogen stamcelletransplantation – dette betyder, at du har fået stamceller fra en donor til behandling af din sygdom
  • Du skal have akut grad II graft-versus-host sygdom – dette er en tilstand hvor de donerede celler angriber din krop, specifikt din hud og eventuelt din øvre fordøjelseskanal
  • Din graft-versus-host sygdom skal være opstået inden for 3 måneder efter din stamcelletransplantation
  • Du skal have brug for første gangs behandling af din akut graft-versus-host sygdom
  • Du skal kunne starte ECP-behandling (en særlig blodbehandling) inden for 3 dage efter at være blevet tildelt en behandlingsgruppe
  • Du skal have adgang til blodårerne gennem enten en perifer eller central venekatheter – dette er små rør der giver adgang til dine blodårer for behandlingen
  • Du skal kunne gennemføre ugentlige ECP-behandlinger i 3 måneder
  • Dit antal hvide blodlegemer skal være over 1,5 milliarder per liter ifølge dine seneste blodprøver
  • Dit antal blodplader skal være over 30 milliarder per liter ifølge dine seneste blodprøver
  • Din hæmatokrit (mål for røde blodlegemer) skal være over 27% ifølge dine seneste blodprøver – blodtransfusioner er tilladt
  • Du skal have modtaget fuld information om hvordan undersøgelsen gennemføres
  • Du skal have underskrevet et informeret samtykke
  • Du skal have gennemgået den nødvendige lægeundersøgelse
  • Du skal være tilknyttet det sociale sikringssystem

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er under 18 år gammel
  • Du har ikke fået en allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (stamceller fra en donor)
  • Du har ikke grad II akut GVH (graft-versus-host sygdom, hvor donorens celler angriber din krop) med påvirkning af huden og/eller den øvre del af fordøjelsessystemet
  • Din akutte GVH påvirker andre organer end huden og den øvre del af fordøjelsessystemet
  • Du behandles ikke på et af de hospitalsafdelinger for blodsygdomme, der deltager i dette studie

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hopitaux Universitaires Pitie Salpetriere Paris Frankrig
Institut De Cancerologie Strasbourg Europe Strasbourg Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
University Of Strasbourg Strasbourg Frankrig
Cuaz Dg Ntogp Vandoeuvre lès Nancy Frankrig
Bocuxyqb Ubfoemtgoj Hiaajdwc Cppdmu Besançon Frankrig
Apbmhahxob Ptvrnjej Hpuvceby Dm Pmoie Paris Frankrig
Ibopwmsi df Cauogzkwyyoh Hczeunykpkd Uarfntjkqzjys dg Skfju Eqxxnir (wyuopjf Saint-Priest-en-Jarez Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
01.03.2024

Forsøgssteder

Kortikosteroider er kraftige lægemidler, der ligner hormoner, som kroppen naturligt producerer. Disse lægemidler hjælper med at reducere betændelse og dæmpe immunsystemet. I denne undersøgelse bruges kortikosteroider til at behandle graft-versus-host sygdom, som opstår når de transplanterede stamceller angriber patientens egen krop efter en stamcelletransplantation.

Ekstrakorporeal fotofærese (ECP) er en behandlingsmetode, hvor patientens blod tages ud af kroppen og behandles med lys og et særligt kemikalie, før det føres tilbage til patienten. Denne behandling hjælper med at træne immunsystemet til bedre at acceptere de transplanterede celler og reducere angreb på patientens egne væv. ECP bruges sammen med kortikosteroider i den eksperimentelle behandlingsgruppe.

Akut graft-versus-host-sygdom – En tilstand der opstår efter knoglemarvstransplantation, hvor de transplanterede immunceller angriber modtagerens egen væv. Sygdommen udvikler sig typisk inden for de første 100 dage efter transplantationen. De donerede T-celler genkender modtagerens væv som fremmed og starter et immunrespons mod det. Dette fører til betændelse og skade på forskellige organer, især hud, lever og tarmkanal. Sygdommen kan påvirke huden med udslæt og blærer, samt forårsage mave-tarm-problemer som diarré og kvalme.

Kronisk graft-versus-host-sygdom – En langvarig komplikation efter stamcelletransplantation, hvor transplanterede immunceller fortsætter med at angribe modtagerens væv over længere tid. Denne tilstand udvikler sig normalt efter de første 100 dage post-transplantation og kan vare måneder eller år. Sygdommen ligner autoimmune tilstande og påvirker multiple organsystemer samtidig. Den kan forårsage hudforandringer, tørre øjne og mund, leverproblemer og lungefibrosis. Tilstanden udvikler sig gradvist og kan føre til kronisk inflammation i de berørte organer.

Bakteriæmi – En tilstand hvor bakterier er til stede i blodbanen. Bakterierne kan komme fra forskellige infektionskilder i kroppen og spredes gennem blodkredsløbet. Dette kan ske når bakterier fra lokale infektioner, såsom lungebetændelse eller urinvejsinfektioner, trænger ind i blodstrømmen. Tilstanden kan udvikle sig hurtigt og påvirke hele kroppen gennem den systemiske cirkulation.

Sepsis – En alvorlig systemisk inflammatorisk respons på infektion, hvor kroppens immunsystem reagerer overdrevent på tilstedeværelsen af bakterier eller andre mikroorganismer. Tilstanden opstår når infektionen spreder sig gennem blodbanen og trigger en omfattende immunreaktion. Dette fører til udbredt betændelse i hele kroppen og påvirker multiple organsystemer samtidig. Sygdommen kan udvikle sig fra en lokal infektion til en systemisk tilstand relativt hurtigt.

Svampeinfektion – Infektioner forårsaget af forskellige svampearter, der kan påvirke forskellige dele af kroppen. Disse infektioner opstår når svampe formerer sig ukontrolleret i vævet. De kan være overfladiske og påvirke hud, negle eller slimhinder, eller de kan være dybe og invasive. Systemiske svampeinfektioner kan sprede sig gennem blodbanen og påvirke indre organer som lunger, lever eller hjerne.

Virusreaktivering – En proces hvor tidligere inaktive virus i kroppen bliver aktive igen og begynder at formere sig. Dette sker typisk når immunsystemet er svækket og ikke længere kan holde virusset under kontrol. Almindelige virus der kan reaktiveres inkluderer herpesvirus, cytomegalovirus og Epstein-Barr virus. Reaktiveringen kan føre til symptomer og komplikationer afhængigt af hvilken type virus der er involveret.

Tromboemboliske komplikationer – Tilstande hvor blodpropper dannes i blodkarrene og kan blokere for blodcirkulationen. Disse komplikationer opstår når blodets koagulationsbalance forstyrres, hvilket fører til øget tendens til proppdannelse. Blodpropperne kan dannes i venerne eller arterierne og kan løsrive sig og rejse til andre dele af kroppen. Dette kan resultere i blokering af blodtilførslen til vitale organer som lunger, hjerte eller hjerne.

Forsøgs-ID:
2023-508614-41-00
Protokolkode:
2023-0038
NCT ID:
NCT06133192
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Test af MC0518 stamceller til behandling af transplantat-mod-vært sygdom hos patienter, der ikke reagerer på steroidbehandling efter knoglemarvstransplantation

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Frankrig Tyskland Polen Spanien
  • Undersøgelse af RLS-0071 til behandling af steroid-resistent akut graft-versus-host sygdom hos hospitaliserede patienter

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Tyskland Spanien