Denne undersøgelse ser på en sygdom kaldet autosomal dominant optikusatrofi, som er en arvelig øjensygdom der påvirker synsnerven og kan føre til synsnedsættelse. Synsnerven er den nerve, der sender signaler fra øjet til hjernen, så man kan se. Når denne nerve bliver beskadiget, kan det resultere i nedsat syn eller synstab. Undersøgelsen tester et nyt lægemiddel kaldet STK-002, som er en type medicin kendt som et antisense oligonukleotid. Dette lægemiddel gives som en enkelt indsprøjtning direkte ind i øjet, hvilket kaldes en intravitreal injektion.
Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, hvor sikkert og godt tålt STK-002 er hos patienter med denne øjensygdom. Forskerne vil også måle, hvor meget af lægemidlet der kommer ind i blodet efter indsprøjtningen. Undersøgelsen er designet som en åben undersøgelse, hvilket betyder, at både patienter og læger ved, hvilken behandling der gives. Der arbejdes med stigende doser af medicinen for at finde den bedste og sikreste mængde at give.
Under undersøgelsen vil patienterne gennemgå forskellige tests for at overvåge deres øjne og syn. Dette inkluderer optisk kohærens tomografi, som er en scanning af øjet der kan måle tykkelsen af forskellige lag i nethinden. Nethinden er det lysfølsomme lag bag i øjet. Der vil også blive foretaget synsskarphedstest, kontrastfølsomhedstest og synsfeltsundersøgelser for at måle forskellige aspekter af synet. Derudover udfyldes spørgeskemaer om livskvalitet for at forstå, hvordan sygdommen påvirker patienternes hverdag. Undersøgelsen inkluderer både voksne og børn i forskellige aldersgrupper.
Danmark 
Italien 
Tyskland 
Østrig 