Dette kliniske forsøg undersøger Leber Hereditær Optisk Neuropati, som er en arvelig sygdom der skyldes ændringer i det genetiske materiale i cellernes kraftcentre. Denne sygdom påvirker synsnerven og fører til synstab hos personer, der har en specifik ændring i genet kaldet ND4. I forsøget vil deltagerne modtage behandling med Lumevoq, som også kaldes GS010 eller lenadogene nolparvovec. Dette lægemiddel indeholder et viruslignende transportmiddel, der bringer en sund kopi af ND4-genet ind i øjets celler. Medicinen gives som en indsprøjtning direkte ind i glaslegemet, som er den gelélignende substans der fylder øjet. Forsøget vil teste to forskellige doser af medicinen for at finde ud af, hvilken mængde der virker bedst.
Formålet med forsøget er at undersøge, om behandling med GS010 givet i begge øjne kan forbedre synsstyrken og aktiviteten i nethinden hos personer med denne sygdom. Deltagerne vil blive tilfældigt inddelt i to grupper, hvor den ene gruppe får en højere dosis og den anden gruppe får en lavere dosis af medicinen. Forsøget er åbent, hvilket betyder at både deltagerne og lægerne ved, hvilken behandling der gives. Behandlingen gives som en enkelt indsprøjtning i hvert øje.
Forsøget vil følge deltagerne i halvandet år efter behandlingen for at måle ændringer i synsstyrken sammenlignet med situationen før behandlingen. Der vil blive foretaget regelmæssige undersøgelser af øjnene, herunder målinger af synsstyrken og forskellige scanninger af øjet for at vurdere, hvordan behandlingen virker. Forsøget vil også overvåge eventuelle bivirkninger, særligt betændelseslignende reaktioner i øjet og forhøjet tryk i øjet, som kan opstå efter behandlingen. Deltagerne skal være mindst 15 år gamle ved sygdommens start, og synstabet skal have varet fra seks måneder til halvandet år i det første øje, der blev ramt.
Frankrig 
