Dette studie undersøger en sygdom kaldet akondroplasi, som er den mest almindelige form for dværgvækst. Akondroplasi påvirker knoglevæksten og kan føre til forskellige komplikationer som vejrtrækningsproblemer, øreinfektioner, høretab og smerte i muskler og knogler. Det medicinske præparat, der undersøges, hedder TransCon CNP og gives som ugentlige indsprøjtninger under huden. Nogle spædbørn vil modtage det aktive lægemiddel, mens andre vil få placebo.
Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og virkningen af TransCon CNP hos spædbørn med akondroplasi. Studiet vil vare i 52 uger, hvor hverken forældre eller læger ved, om barnet får det aktive lægemiddel eller placebo. Efter disse 52 uger kan alle deltagere fortsætte i en forlængelsesperiode, hvor alle får det aktive lægemiddel. Under studiet vil børnenes vækst blive målt regelmæssigt, og der vil blive taget forskellige scanninger som MRI og røntgenbilleder for at se, hvordan knoglerne udvikler sig.
Lægemidlet gives som ugentlige indsprøjtninger under huden, som forældrene lærer at give hjemme. Under hele studiet vil læger overvåge børnenes helbred nøje og holde øje med eventuelle bivirkninger. Studiet inkluderer også tests for at måle børnenes motoriske og sproglige udvikling samt undersøgelser af rygmarven og andre vigtige områder, der kan påvirkes af akondroplasi. Alle deltagende børn skal tage daglig D-vitamintilskud som en del af behandlingen.
Danmark 
Finland 
Frankrig 
Irland 
Italien 
Norge 
Portugal 
Spanien 
Sverige 
Tyskland 
Østrig