Dette kliniske forsøg undersøger akondroplasi, som er en genetisk tilstand der påvirker knoglevæksten hos spædbørn og små børn. I undersøgelsen anvendes lægemidlet infigratinib, som gives som tabletter gennem munden. Forsøget sammenligner infigratinib med placebo for at se, om medicinen er sikker og virker hos børn under 3 år med akondroplasi. Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden og virkningen af infigratinib hos spædbørn og små børn med denne tilstand.
Forsøget er opdelt i flere dele. Den første del undersøger forskellige doser af medicinen hos et lille antal børn for at finde den rette dosis. Den næste del bekræfter, at doserne er sikre og passende for forskellige aldersgrupper. Hovedundersøgelsen sammenligner derefter infigratinib med placebo hos børn under 3 år i en periode på 52 uger. Under forsøgslængde måles børnenes kropslængde, og der foretages regelmæssige undersøgelser af deres helbred, herunder blodprøver, fysiske undersøgninger, hjertemonitorering og øjenundersøgelser. Der tages også billeder af kraniet og hjernen ved hjælp af MRI-scanning samt røntgenbilleder af knoglerne. Børn der gennemfører undersøgelsen kan fortsætte i en forlængelsesdel indtil de når 3 års alderen.
Under forsøget følges børnenes udvikling nøje, herunder deres vækst, hovedomfang, kroppens proportioner og vigtige udviklingsstadier som sociale, følelsesmæssige, sproglige og bevægelsesmæssige færdigheder. Der holdes også øje med eventuelle behov for kirurgiske indgreb og søvnproblemer. Forældrene udfylder spørgeskemaer om børnenes livskvalitet. Undersøgelsen registrerer alle bivirkninger og sikkerhedsmæssige forhold løbende gennem hele forløbet.
Norge 
Spanien 
