Denne undersøgelse handler om akondroplasi, som er en genetisk tilstand, der påvirker knoglevækst og er den mest almindelige årsag til kortvoksethed hos børn. Børn med akondroplasi har kortere arme og ben i forhold til deres krop, og de kan opleve forskellige sundhedsproblemer som øreinfektioner, søvnapnø og bevægelsesudfordringer. Undersøgelsen tester et lægemiddel kaldet infigratinib, som er en særlig type medicin, der blokerer specifikke signaler i kroppen, som påvirker knoglevækst. Formålet med denne undersøgelse er at vurdere, om langtidsbehandling med infigratinib er sikker og kan hjælpe børn med akondroplasi med at vokse mere.
Undersøgelsen er designet som en forlængelsesundersøgelse, hvilket betyder, at den er beregnet til børn, der enten allerede har deltaget i tidligere studier med infigratinib, eller som er nye deltagere. Deltagerne vil modtage infigratinib som tabletter, der skal tages gennem munden hver dag over en længere periode. Under undersøgelsen vil læger måle børnenes højde regelmæssigt og sammenligne det med, hvad der er normalt for børn med akondroplasi. De vil også overvåge andre vigtige aspekter som kropsproportioner, vægt og generel sundhed.
Forskerne vil holde øje med eventuelle bivirkninger og undersøge, om medicinen hjælper med at forbedre børnenes livskvalitet og daglige funktioner. De vil også se på, om behandlingen kan hjælpe med at reducere nogle af de almindelige problemer, som børn med akondroplasi ofte oplever, såsom øreinfektioner og søvnproblemer. Undersøgelsen vil spore ændringer i bevægelighed og fysiske evner samt måle, hvordan børnene og deres familier vurderer behandlingens fordele over tid.
Frankrig 
Italien 
Norge 
Spanien 
