Tabel over indhold

• Overblik over Infigratinib-trials
• Hvem kan deltage
• Hvad forskerne måler
• Hvordan studierne er bygget op
• De vigtigste studier i data
• Forklaring af vigtige ord

Overblik over Infigratinib-trials

De indsendte data viser fem kliniske studier af Infigratinib hos børn med vækstrelaterede tilstande.^[1] Studierne undersøger især achondroplasia og hypochondroplasia, som begge er tilstande, der kan give kort højde hos børn.^{[1][2][3][4][5]}

Formålet i studierne er især at vurdere sikkerhed og effekt, altså om behandlingen ser ud til at hjælpe, og om den kan bruges på en tryg måde i børn over tid.^{[1][2][3][4][5]}

Hvem kan deltage

Studierne er lavet til pædiatriske deltagere, som betyder børn og unge.^{[1][2][3][4][5] Aldersgrupperne varierer mellem studierne: nogle inkluderer børn fra 3 til under 18 år, andre fokuserer på 5 til 11 år, og et studie ser på spædbørn og små børn under 3 år.[1][2][4]}

Flere studier nævner også, at deltagerne skal have potentiale til at vokse, hvilket betyder, at de stadig er i en alder, hvor der kan måles ændringer i højde eller kropslængde over tid.^[1][2][4]

Hvad forskerne måler

De vigtigste mål i studierne er knyttet til vækst og sikkerhed.^{[1][2][3][4][5] Et centralt mål er height velocity, som betyder, hvor hurtigt et barn vokser i højde over en bestemt periode.[2]}

Andre mål er AHV og body length Z-score eller height Z-score.^{[1][2][3][4][5] En Z-score er en måde at sammenligne et barns højde eller kropslængde med andre børn på samme alder og køn.[3][5]}

Studierne ser også på uønskede hændelser og alvorlige uønskede hændelser, som er medicinske problemer, der opstår under et studie.^{[3][5] Nogle studier måler også ændringer i vitale tegn, laboratorieprøver, øjenundersøgelser, tandudvikling og billeddiagnostik.[3][5]}

Hvordan studierne er bygget op

Der er både double-blind og open-label studier i data.^[1][2][4][5] I et double-blind studie ved hverken deltagerne eller forskerne, hvem der får aktiv behandling eller placebo, mens et open-label studie betyder, at alle ved, hvilken behandling der gives.^[1][2]

Et af studierne er placebo-kontrolleret, hvilket betyder, at Infigratinib sammenlignes med en inaktiv behandling, så forskerne kan se forskellen mere tydeligt.^{[1][4] Studierne er i Phase 2, Phase 3 og Phase 4, som er forskellige trin i klinisk forskning.[1][2][3][4][5]}

Et studie bruger også en single ascending dose-del, som betyder, at man prøver stigende enkeltdoser for at hjælpe med at vælge de doser, der skal bruges senere i studiet.^[4]

De vigtigste studier i data

Det største færdige studie i data er et Phase 3-studie i børn med achondroplasia, hvor man sammenlignede Infigratinib med placebo og målte ændring i AHV efter 52 uger.^[1] Studiet var interventionalt og omfattede 110 deltagere.^[1]

Et andet vigtigt studie er et Phase 2-studie i børn med achondroplasia, som undersøger langtidsbehandling med oral Infigratinib.^[3] Her ser forskerne blandt andet på forekomst af behandling-opståede bivirkninger og ændringer i height Z-score over tid.^[3]

Der er også et Phase 2-studie i spædbørn og små børn med achondroplasia, hvor forskerne undersøger sikkerhed, farmakokinetik og vækst.^[4] Farmakokinetik betyder, hvordan kroppen optager og håndterer lægemidlet.^[4] Dette studie har flere dele, herunder en fase med enkelt stigende dosis, en fase til dosisbekræftelse og en forlængelse for børn, som fortsætter behandlingen.^[4]

For hypochondroplasia findes et Phase 4-studie i børn, som starter åbent og derefter bliver double-blind og placebo-kontrolleret.^[2] Det undersøger både tidlig effekt og sikkerhed hos børn med kort højde.^[2]

Der findes også et langtids Phase 2-forlængelsesstudie i børn med hypochondroplasia, hvor man følger sikkerhed og ændringer i standing height Z-score over tid.^[5]

Forklaring af vigtige ord

Interventionalt studie betyder, at forskerne giver en behandling og følger resultaterne.^{[1][2][3][4][5]}

Enrollment betyder, hvor mange deltagere studiet planlægger eller har inkluderet.^{[1][2][3][4][5]}

Primary outcome er det vigtigste mål i studiet.^{[1][2][3][4][5]}

TEAE betyder treatment-emergent adverse events, altså bivirkninger eller uønskede hændelser, som opstår under behandling.^[3][5]

SAE betyder serious adverse event, altså en alvorlig uønsket hændelse.^[3][5]

ECG er et elektrokardiogram, en undersøgelse af hjertets elektriske aktivitet.^[4][5]

DXA-scanning er en scanning, der kan bruges til at se på knogler.^[5]

Oftalmisk vurdering betyder øjenundersøgelse.^[5]

Dental vurdering betyder tandundersøgelse.^[5]