Afprøvning af ny medicin (TEV-56286) til behandling af multipel systematrofi – en sjælden neurologisk sygdom

1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af multipel systematrofi, som er en sjælden neurologisk sygdom, der påvirker nervesystemet og forårsager problemer med bevægelse, balance og andre kropslige funktioner. Sygdommen får nerveceller i hjernen til at bryde ned over tid, hvilket kan føre til symptomer som stivhed, langsomme bevægelser, balanceproblemer og vanskeligheder med koordination. Studiet tester et lægemiddel kaldet TEV-56286, som gives som tabletter gennem munden, mod placebo for at se, om det kan hjælpe med at behandle denne tilstand.

Formålet med studiet er at vurdere, hvor godt TEV-56286 virker til behandling af voksne patienter med multipel systematrofi. Studiet er opbygget som et dobbeltblindet, randomiseret studie, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får det aktive lægemiddel og hvem der får placebo. Deltagerne bliver tilfældigt inddelt i grupper og vil modtage enten TEV-56286 eller placebo i en periode på 48 uger.

Under studiet vil deltagernes tilstand blive målt ved hjælp af forskellige skalaer, der vurderer symptomer og livskvalitet. Disse inkluderer målinger af bevægelsesproblemer, daglige aktiviteter og overordnet helbredstilstand. Læger vil også overvåge deltagernes sikkerhed gennem hele studieperioden ved at kontrollere for bivirkninger, måle vitale tegn som blodtryk og puls, tage blodprøver og lave hjerterytmeundersøgelser kaldet EKG.

1 Baseline evaluering

Du vil gennemgå en grundig baseline evaluering, hvor dit nuværende helbred og symptomer dokumenteres.

Der vil blive foretaget forskellige målinger og tests, som danner grundlag for at vurdere, hvordan behandlingen virker senere i forløbet.

Denne evaluering inkluderer UMSARS (Unified Multiple System Atrophy Rating Scale), som er en skala til vurdering af dine symptomer ved multipel systematrofi.

2 Randomisering og start på behandling

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage det aktive lægemiddel TEV-56286 eller en placebo (uvirksomme kapsler).

Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken behandling du får. Dette kaldes et dobbeltblindet studie.

Du vil modtage kapsler, som du skal tage gennem munden i henhold til de givne instruktioner.

3 Løbende behandling og overvågning

Du vil fortsætte med at tage den tildelte behandling gennem hele studieperioden.

Der vil blive foretaget regelmæssige opfølgninger for at overvåge din tilstand og registrere eventuelle bivirkninger.

Dit behandlingsteam vil overvåge dine vitale tegn, tage blodprøver og foretage EKG (elektrokardiogram) for at kontrollere dit hjerte.

4 Uge 48 evaluering

Efter 48 uger vil du gennemgå en omfattende evaluering for at måle, hvordan behandlingen har påvirket dine symptomer.

Der vil blive foretaget den samme type målinger som ved baseline, herunder modificeret UMSARS del I (hvor punkt 11 er udeladt og scoringen er justeret).

Andre målinger inkluderer total UMSARS score, CGI-S (Clinical Global Impression-Severity) og MSA-QoL (Multiple System Atrophy Quality of Life skala).

5 Sikkerhedsevaluering

Gennem hele studiet vil der blive registreret alle bivirkninger, som du oplever.

Dit behandlingsteam vil overvåge, om der opstår klinisk betydningsfulde ændringer i dine blodprøver, vitale tegn eller hjertets funktion.

Hvis du oplever alvorlige bivirkninger, kan det blive nødvendigt at stoppe behandlingen.

6 Afslutning af studiet

Ved afslutningen af de 48 uger vil din deltagelse i studiet være færdig.

Du vil få en afsluttende evaluering, hvor dit helbred og eventuelle ændringer i din tilstand dokumenteres.

Alle data fra dit forløb vil blive analyseret sammen med data fra andre deltagere for at vurdere behandlingens effekt og sikkerhed.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mand eller kvinde på 30 år eller ældre på tidspunktet for undersøgelsen
  • Du skal have en diagnose af Multiple System Atrophy (MSA), som er en sjælden nervesygdom, der påvirker kroppens automatiske funktioner som blodtryk og bevægelse. Din læge skal vurdere, at du enten har “klinisk mulig” eller “klinisk sandsynlig” MSA baseret på Gilman-kriterierne, som er standardretningslinjer, læger bruger til at diagnosticere denne sygdom
  • Du skal kunne gå mindst 10 meter uden hjælp fra en anden person. Du må gerne bruge en stok som hjælpemiddel, men ikke en rollator eller gangstativ

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerteproblemer eller hjertearytmier (uregelmæssig hjerterytme)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlig leversygdom eller kraftigt forhøjede levertal
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlig nyresygdom eller dårlig nyrefunktion
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre neurologiske sygdomme (sygdomme i nervesystemet) end MSA (multipel systematrofi)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har Parkinsons sygdom (en anden hjernesygdom som kan ligne MSA)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år, undtagen hudkræft der er blevet behandlet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlig depression eller selvmordstanker
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alkohol- eller stofmisbrug
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke studiet eller være farlig sammen med studiemedicinen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i et andet lægemiddelstudie inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller følge studiets instruktioner
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en pacemaker (hjertestimulator) eller andre metalgenstande i kroppen, der ikke er kompatible med MR-skanning
  • Du kan ikke deltage, hvis du har svær klaustrofobi (angst for lukkede rum) og ikke kan gennemføre MR-skanninger

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Technische Universitaet Dresden Dresden Tyskland
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
Universitaet Leipzig Leipzig Tyskland
Hospital Universitario De Navarra Pamplona Spanien
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania Catania Italien
Kliniken Beelitz GmbH Beelitz Tyskland
Asst Centro Specialistico Ortopedico Traumatologico Gaetano Pini Cto Milan Italien
Paracelsus-Kliniken Deutschland GmbH & Co. KGaA Kassel Tyskland
Azienda Ospedaliera Universitaria San Giovanni Di Dio E Ruggi d’Aragona Salerno Italien
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italien
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
Hospital General Universitario De Elche Elche Spanien
Ospedale San Raffaele S.r.l. Milan Italien
Hospital Clinic De Barcelona Barcelona Spanien
Philipps-Universitaet Marburg Marburg Tyskland
Hospital Universitario De Cruces Barakaldo Spanien
Irccs San Raffaele Roma S.r.l. Rom Italien
Medical Center – University Of Freiburg Freiburg im Breisgau Tyskland
Hospital Universitario 12 De Octubre Madrid Spanien
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH Ulm Tyskland
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna Bologna Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Caen Normandie Caen Frankrig
Hpcsxmdz Upkusjtorfeth Dc Lj Phppslvz Madrid Spanien
Axsgyogjzt Piypnghu Haywuhab Dj Msqlqyemv Marseille Frankrig
Kgczgtuv dzl Udqpugcqkpfi Mztqblkx Ail München Tyskland
Hdrkrfqi Do Ls Shvzf Ceqj I Suih Peg Barcelona Spanien
Ujiaqffpectusqdxgaxkz Myxzbpix Anv Münster Tyskland
Uhqsjcwynepswagbvhrdm Djlyyamkknj Aja Düsseldorf Tyskland
Hhpxiipn Vawh dhqnxmjx Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
01.10.2024
Italien Italien
rekrutterer
01.10.2024
Spanien Spanien
rekrutterer
01.10.2024
Tyskland Tyskland
rekrutterer
01.10.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

TEV-56286 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for multipel systematrofi (MSA). Dette mundtlige lægemiddel er udviklet specifikt til at hjælpe patienter med denne sjældne neurologiske sygdom, som påvirker bevægelse, balance og andre kroppsfunktioner. I dette studie vil forskerne teste, om TEV-56286 kan forbedre symptomerne hos voksne patienter med MSA og undersøge, hvor godt lægemidlet virker sammenlignet med en placebo (et inaktivt stof uden medicinsk virkning).

Undersøgte sygdomme:

Multipel Systematrofi – Multipel systematrofi er en sjælden, progressiv neurologisk sygdom, der påvirker det autonome nervesystem og bevægelseskontrol. Sygdommen opstår når nerveceller i bestemte områder af hjernen og rygmarven gradvist degenererer og dør. Dette fører til problemer med blodtrykskontrol, blærefunktion, fordøjelse og andre automatiske kropsprocesser. Personer med denne tilstand udvikler også bevægelsesvanskeligheder, der kan ligne Parkinsons sygdom, herunder langsomme bevægelser, stivhed og balanceproblemer. Sygdommen forværres over tid, og symptomerne bliver mere alvorlige og omfattende. Den påvirker typisk voksne og er mere almindelig hos mennesker over 50 år.

Forsøgs-ID:
2023-505320-54-00
Protokolkode:
TV56286-NDG-20039
NCT ID:
NCT06568237
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Et forsøg med emrusolmin til voksne patienter med multipel systematrofi for at undersøge langtidssikkerhed og virkning af behandlingen

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien Spanien
  • Åben forlængelsesstudie med ATH434-DP2 hos patienter med multipel systematrofi

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Frankrig