Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Emrusolmin

EMRUSOLMIN (TEV-56286) er et nyt lægemiddel, som undersøges i kliniske forsøg til behandling af Multiple System Atrofi (MSA). MSA er en sjælden neurologisk sygdom, der påvirker bevægelse, balance og andre kroppsfunktioner. Forskere tester nu, om EMRUSOLMIN kan hjælpe patienter med denne sygdom. Der pågår flere forskellige undersøgelser for at finde ud af, hvordan medicinen virker, om den er sikker, og om den kan lindre symptomerne hos MSA-patienter.

Indholdsfortegnelse

Hvad er EMRUSOLMIN?

EMRUSOLMIN, også kendt som TEV-56286 eller anle138b, er et nyt lægemiddel under udvikling til behandling af neurologiske sygdomme[1][2]. Medicinen tages som kapsler gennem munden, typisk én gang dagligt[3][4]. EMRUSOLMIN er designet til at behandle Multiple System Atrofi (MSA), en sjælden og alvorlig hjernesygdom[3][4][4].

Lægemidlet er klassificeret som en orphan drug (forældreløs medicin) af de europæiske myndigheder, hvilket betyder, at det er udviklet til behandling af en sjælden sygdom[4]. Dette giver særlige incitamenter til udvikling, da der er få patienter med sygdommen.

Multiple System Atrofi – Sygdommen der behandles

Multiple System Atrofi (MSA) er en sjælden neurologisk sygdom, hvor hjernen langsomt bryder ned[3][4][4]. Sygdommen påvirker flere forskellige systemer i kroppen, deraf navnet “multiple system”. MSA rammer typisk voksne på 30 år eller ældre[4].

For at deltage i forsøgene skal patienter være diagnosticeret som enten “klinisk mulig” eller “klinisk sandsynlig” MSA ifølge Gilman-kriterierne, som er den internationale standard for MSA-diagnose[4][4]. Patienter skal også kunne gå mindst 10 meter uden hjælp fra andre personer, selvom brug af stok er tilladt[4][4].

Aktuelle kliniske forsøg

Der pågår i øjeblikket flere forskellige typer kliniske forsøg med EMRUSOLMIN:

  • Fase 2 effektivitetsforsøg – Det primære forsøg der tester, om medicinen virker mod MSA[4][4]
  • Opfølgningsforsøg – Langvarige sikkerhedsstudier[3]
  • Bioequivalence studier – Test af forskellige produktioner af medicinen[1]
  • Massbalance studier – Undersøgelse af hvordan kroppen håndterer medicinen[2]

Forsøgene foregår på flere kontinenter, herunder USA, Israel, Italien, Spanien, Tyskland, Frankrig og Japan[4]. Den samlede varighed af forsøgsprogrammet forventes at være omkring 27 måneder[4].

Hovedforsøg om effektivitet

Det vigtigste forsøg med EMRUSOLMIN er et fase 2 studie, som undersøger om medicinen kan hjælpe MSA-patienter[4][4]. Dette forsøg er:

  • Dobbeltblindt – Hverken patienter eller læger ved, hvem der får rigtig medicin[4][4]
  • Randomiseret – Patienterne fordeles tilfældigt til behandling eller placebo[4][4]
  • Placebokontrolleret – Nogle får rigtig medicin, andre får efterligning[4][4]

Forsøgsperioden varer 56 uger per deltager, inkluderende en screeningsperiode på op til 4 uger, en 48 ugers behandlingsperiode, og et opfølgningsbesøg 4 uger efter behandlingens afslutning[4].

Det primære mål er at måle ændringer i UMSARS skalaen, som er den standard læger bruger til at vurdere MSA-symptomer[4][4]. Der er forskellige versioner af denne måling for EU og ikke-EU lande[4].

Opfølgningsstudier

Efter det primære forsøg kan deltagere fortsætte i et åbent opfølgningsstudie, hvor alle får EMRUSOLMIN (ikke placebo)[3]. Dette forsøg varer op til 100 uger og har som primært formål at beskrive langtidssikkerheden af medicinen[3].

I opfølgningsperioden måles:

  • Antallet af deltagere der oplever bivirkninger[3]
  • Antallet der må stoppe på grund af problemer[3]
  • Vitale tegn som blodtryk og puls[3]
  • Laboratorieprøver af blod og andre væsker[3]
  • Hjerterytme gennem EKG-målinger[3]

Bioequivalence og massbalance studier

Udover effektivitetsforsøgene pågår der tekniske studier for at forstå medicinen bedre:

Bioequivalence studier

Disse undersøger om forskellige produktioner af EMRUSOLMIN kapsler virker ens i kroppen[1]. Raske frivillige får forskellige versioner af medicinen, og forskerne måler:

  • Maksimal koncentration (Cmax) – Det højeste niveau af medicin i blodet[1]
  • Total eksponering (AUC) – Hvor meget medicin kroppen optager over tid[1]

Forsøget varer omkring 70 dage per deltager, inkluderet 45 dages screening[1].

Massbalance studier

I massbalance studier bruger forskerne radioaktivt mærkede versioner af EMRUSOLMIN til at følge, hvad der sker med medicinen i kroppen[2]. Dette fortæller:

  • Hvor meget medicin der optages[2]
  • Hvordan medicinen metaboliseres (omdannes)[2]
  • Hvordan medicinen udskilles fra kroppen[2]
  • Medicinens halveringstid – hvor hurtigt kroppen fjerner den[2]

Dette studie varer 59 dage og inkluderer kun raske mandlige deltagere[2].

Sikkerhed og bivirkninger

Sikkerhed er en vigtig del af alle EMRUSOLMIN forsøg. I hvert studie overvåges deltagerne nøje for behandlingsrelaterede bivirkninger[1][2][3][4].

Forskerne måler specifikt:

  • Antal deltagere med mindst én bivirkning[1][2][3][4]
  • Antal der må stoppe behandling på grund af problemer[1][2][3][4]
  • Ændringer i vitale tegn som blodtryk og puls[3][4]
  • Unormale laboratorieresultater i blod- og urinprøver[3][4]
  • Ændringer i hjerterytme målt ved EKG[3][4]

Da EMRUSOLMIN stadig er under udvikling, er de endelige resultater om bivirkninger endnu ikke offentliggjort.

Målemetoder i forsøgene

Forsøgene bruger flere forskellige metoder til at måle, om EMRUSOLMIN virker:

UMSARS skala

Unified Multiple System Atrophy Rating Scale er hovedmålet i effektivitetsforsøget[4][4]. Skalaen har flere dele:

  • Del I – Vurdering af symptomer og funktionsnedsættelse[4][4]
  • Del II – Motorisk undersøgelse af bevægelse[4][4]
  • Del IV – Global funktionsvurdering[4]

Hver del scores fra 0 (ingen problemer) til 3-4 (alvorlige problemer)[4][4].

Hjernescanning

Forsøgene bruger MRI-scanninger til at måle ændringer i hjernens struktur[4]. Specifikt måles:

  • Lateral ventrikel volumen – Størrelsen af hulrum i hjernen[4]
  • Pons volumen – Størrelsen af hjernestammen[4]
  • Cerebellum volumen – Størrelsen af lillehjernen[4]

Biomarkører

I forsøgene måles Neurofilament Light Chain (NfL) i rygmarvsvæske[4]. Dette protein stiger, når nerveceller skades, så det bruges som markør for sygdomsaktivitet.

Livskvalitet og funktionsmål

Forsøgene inkluderer flere spørgeskemaer:

  • MSA-QoL – Multiple System Atrophy Quality of Life skala med 40 spørgsmål[4]
  • CGI-S – Clinical Global Impression-Severity hvor lægen vurderer patientens tilstand[4]
  • PGI-S – Patient Global Impression-Severity hvor patienten selv vurderer sværhedsgraden[4]
  • To-minutters gangtest – Praktisk test af mobilitet[4]

Alle disse målinger tages ved behandlingsstart og efter 48 ugers behandling for at se, om der er sket forbedringer[4].

Aspekt Detaljer
Lægemiddelnavn EMRUSOLMIN (TEV-56286, anle138b)
Sygdom Multiple System Atrofi (MSA)
Administration Kapsler taget gennem munden, typisk én gang dagligt
Forsøgstyper Fase 2 effektivitetsforsøg, bioequivalence studier, massbalance undersøgelser
Behandlingsvarighed 48 uger i hovedforsøg, op til 100 uger i opfølgningsforsøg
Primære mål Evaluere effektivitet på MSA-symptomer og sikkerhed
Målemetoder UMSARS skala, MRI-scanninger, livskvalitetsmål, sikkerhedsovervågning
Status Under klinisk udvikling og test

FAQ

  • Hvad er EMRUSOLMIN? EMRUSOLMIN er et nyt lægemiddel, også kendt som TEV-56286 eller anle138b, som tages som kapsler gennem munden. Det undersøges i kliniske forsøg til behandling af Multiple System Atrofi, en sjælden hjernesygdom der påvirker bevægelse og balance.
  • Hvilken sygdom behandles med EMRUSOLMIN? EMRUSOLMIN undersøges til behandling af Multiple System Atrofi (MSA). MSA er en sjælden neurologisk sygdom, hvor hjernen langsomt bryder ned, hvilket påvirker patientens bevægelse, balance og andre kropsfunktioner.
  • Hvordan tages EMRUSOLMIN? EMRUSOLMIN tages som kapsler gennem munden, typisk én gang dagligt. Den nøjagtige dosis og behandlingsvarighed afhænger af det specifikke forsøg og patientens tilstand.
  • Hvor længe varer behandlingen med EMRUSOLMIN? Behandlingsvarigheden varierer mellem forskellige forsøg. I hovedforsøget varer behandlingen 48 uger, mens opfølgningsforsøget kan vare op til 100 uger for at undersøge langtidseffekter og sikkerhed.
  • Hvilke bivirkninger kan EMRUSOLMIN have? Da EMRUSOLMIN stadig er under udvikling, overvåges alle deltagere nøje for bivirkninger. Forsøgene måler, hvor mange der oplever bivirkninger, og om nogen må stoppe behandlingen på grund af problemer. De endelige resultater om bivirkninger er endnu ikke offentliggjort.

Igangværende kliniske forsøg for Emrusolmin

  • Et forsøg med emrusolmin til voksne patienter med multipel systematrofi for at undersøge langtidssikkerhed og virkning af behandlingen

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien Spanien

  • Afprøvning af ny medicin (TEV-56286) til behandling af multipel systematrofi – en sjælden neurologisk sygdom

    Rekrutterer

    1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien Spanien

Ordliste

  • Multiple System Atrofi (MSA): En sjælden neurologisk sygdom hvor hjernen langsomt bryder ned. Det påvirker bevægelse, balance, blodtryk og andre kropsfunktioner. Sygdommen forværres gradvist over tid.
  • UMSARS: Unified Multiple System Atrophy Rating Scale – en skala læger bruger til at måle, hvor alvorlige MSA-symptomerne er. Den vurderer forskellige områder som bevægelse, balance og daglige aktiviteter.
  • Placebokontrolleret forsøg: En type undersøgelse hvor nogle deltagere får den rigtige medicin, mens andre får en efterligning uden aktiv ingrediens (placebo). Dette hjælper med at vise, om medicinen virker bedre end ingen behandling.
  • Dobbeltblindt forsøg: Et forsøg hvor hverken patienten eller lægen ved, om patienten får den rigtige medicin eller placebo. Dette sikrer, at resultaterne ikke påvirkes af forventninger.
  • Bioequivalence: Undersøgelse af om forskellige former af samme medicin optages på samme måde i kroppen. Det sikrer, at forskellige produktioner af medicinen virker ens.
  • Farmakokinetik: Studiet af hvordan kroppen optager, fordeler og udskiller medicin. Det fortæller, hvor hurtigt medicinen virker og hvor længe den bliver i kroppen.
  • Neurofilament Light Chain (NfL): Et protein der kan måles i rygmarvsvæske. Når nerveceller skades, frigives mere NfL, så det bruges som markør for hjerneskade ved MSA.
  • MRI-scanning: Magnetisk resonans billeddannelse – en skanningsmetode der kan vise hjernens struktur. Bruges til at måle, om behandlingen påvirker hjernens størrelse og udseende.
  • CGI-S: Clinical Global Impression-Severity – en skala hvor lægen vurderer, hvor syg patienten er samlet set på en skala fra normal til ekstremt syg.
  • MSA-QoL: Multiple System Atrophy Quality of Life – et spørgeskema der måler, hvordan MSA påvirker patientens livskvalitet inden for bevægelse, følelser og sociale forhold.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06911567
  2. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06627231
  3. https://clinicaltrials.gov/study/NCT07197866
  4. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/afprovning-af-ny-medicin-tev-56286-til-behandling-af-multipel-systematrofi-en-sjaelden-neurologisk-sygdom/