Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af lægemidlet inebilizumab til behandling af børn og unge med Devic’s syndrom (NMOSD)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Neuromyelitis optica spectrum disorder er en sjælden sygdom, der påvirker centralnervesystemet, særligt synsnerven og rygmarven. Sygdommen kan forårsage inflammation og skade på disse områder, hvilket kan føre til synstab, lammelse og andre neurologiske symptomer. Denne undersøgelse fokuserer på børn og unge mellem 2 og 18 år, som har denne tilstand. Behandlingen, der undersøges, er inebilizumab, som er et lægemiddel designet til at målrette specifikke celler i immunsystemet kaldet B-celler, der menes at spille en rolle i sygdommen.

Formålet med undersøgelsen er at forstå, hvordan inebilizumab fungerer i kroppen hos børn og unge med neuromyelitis optica spectrum disorder, samt at vurdere lægemidlets sikkerhed. Under undersøgelsen vil deltagerne modtage inebilizumab gennem en infusion i en blodåre. Forskerne vil tage blodprøver på forskellige tidspunkter for at måle, hvordan lægemidlet optages og forarbejdes i kroppen. De vil også overvåge antallet af CD20-positive B-celler, som er de specifikke immunceller, som lægemidlet påvirker. Derudover vil forskerne holde øje med eventuelle bivirkninger og foretage regelmæssige kontroller af deltagernes generelle helbred.

Undersøgelsen vil også se på, om behandlingen kan hjælpe med at forhindre eller reducere sygdomsanfald, som kaldes relapser. Disse anfald kan medføre forværring af symptomer som synsproblemer eller bevægelsesvanskeligheder. Forskerne vil måle, hvor mange deltagere forbliver fri for anfald, og hvor ofte anfaldene opstår. De vil også vurdere ændringer i deltagernes livskvalitet og andre vigtige aspekter af deres helbred gennem forskellige tests og spørgeskemaer. Hele forløbet indebærer regelmæssige besøg over en periode, hvor deltagernes tilstand overvåges nøje.

1 første behandlingsbesøg og baseline undersøgelser

På dag 1 modtager du den første dosis inebilizumab via intravenøs infusion. Inebilizumab er et lægemiddel, der påvirker dit immunsystem ved at målrette specifikke celler kaldet B-celler.

Før behandlingen tages blodprøver for at måle niveauet af CD20-positive B-celler i dit blod. Disse celler er en type hvide blodlegemer, som lægemidlet påvirker.

Der tages også andre blodprøver for at kontrollere din generelle sundhedstilstand og måle, hvordan lægemidlet fordeler sig i din krop.

Dit blodtryk, puls og temperatur måles både før og efter behandlingen for at sikre, at du reagerer godt på medicinen.

2 første opfølgningsbesøg

På dag 8 kommer du til kontrol uden at modtage behandling.

Der tages blodprøver for at måle CD20-positive B-celler og se, hvordan lægemidlet påvirker dit immunsystem.

Lægen vil spørge dig om eventuelle bivirkninger eller ændringer i, hvordan du har det siden den første behandling.

3 anden opfølgning

På dag 15 kommer du igen til kontrol.

Der tages nye blodprøver for at fortsætte med at følge, hvordan lægemidlet virker i din krop.

Lægen vil undersøge dig og spørge til dit velbefindende.

4 second behandling

På dag 29 modtager du den anden dosis inebilizumab via intravenøs infusion.

Før behandlingen måles dit blodtryk, puls og temperatur.

Der tages blodprøver for at måle CD20-positive B-celler og lægemidlets koncentration i dit blod.

Efter infusionen overvåges du for eventuelle reaktioner.

5 opfølgning efter anden behandling

På dag 57 kommer du til kontrol.

Der tages blodprøver for at måle CD20-positive B-celler og se, hvordan dit immunsystem reagerer.

Lægen vil vurdere, om du har oplevet nogen bivirkninger eller ændringer i dine symptomer.

6 mellemlang opfølgning

På dag 85 fortsætter kontrolbesøgene.

Der tages blodprøver for at følge CD20-positive B-celler og lægemidlets virkning.

Din generelle sundhedstilstand vurderes gennem undersøgelser og samtale med lægen.

7 fortsat overvågning

På dag 113 kommer du til yderligere kontrol.

Blodprøver tages for at måle CD20-positive B-celler.

Lægen vil undersøge dig for eventuelle tegn på sygdomsaktivitet eller bivirkninger.

8 sen opfølgning

På dag 155 fortsætter overvågningen af din tilstand.

Der tages blodprøver for at måle CD20-positive B-celler og vurdere lægemidlets vedvarende effekt.

Du vil blive spurgt om dit velbefindende og eventuelle ændringer i dine symptomer.

9 afsluttende vurdering

På dag 197 er det sidste planlagte besøg i studiet.

Der tages de sidste blodprøver for at måle CD20-positive B-celler.

Lægen vil foretage en samlet vurdering af, hvordan behandlingen har påvirket dig.

Du vil blive spurgt om din livskvalitet og eventuelle ændringer i dit syn eller andre symptomer.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Skriftligt samtykke skal være givet af barnets forældre eller værge, og barnet skal også give sit samtykke hvis det er gammelt nok
  • Barnet skal være mellem 2 og 18 år gammelt og veje mindst 15 kg
  • Barnet skal have en positiv blodprøve for anti-AQP4-IgG antistoffer (særlige proteiner i blodet som viser sygdommen) og være diagnosticeret med NMOSD (en sygdom der påvirker øjne og rygmarv)
  • Barnet skal have haft mindst ét akut tilbagefald (pludseligt forværring af symptomer) af NMOSD inden for det sidste år, eller mindst 2 akutte tilbagefald inden for de sidste 2 år
  • Piger som kan blive gravide og er seksuelt aktive med en mand skal bruge sikker prævention (svangerskabsforebyggelse) fra undersøgelsen starter til 6 måneder efter den sidste medicindosis
  • Drenge som er seksuelt aktive med piger der kan blive gravide skal bruge kondom fra første behandlingsdag til 3 måneder efter den sidste medicindosis

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er 18 år eller ældre
  • Du har ikke en bekræftet diagnose af NMOSD (en sygdom der påvirker synsnerverne og rygmarven)
  • Du har tidligere haft alvorlige allergiske reaktioner over for lægemidlet inebilizumab eller lignende medicin
  • Du har en aktiv infektion, som kræver behandling med antibiotika
  • Du har immundefekt (dit immunsystem fungerer ikke korrekt)
  • Du har fået levende vacciner inden for de sidste 6 uger
  • Du er gravid eller ammer
  • Du har alvorlig lever- eller nyresygdom
  • Du har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du bruger andre lægemidler, der påvirker immunsystemet
  • Du har hepatitis B eller hepatitis C (infektioner i leveren)
  • Du har tidligere haft tuberkulose eller andre alvorlige infektioner
  • Du kan ikke eller vil ikke følge undersøgelsesplanen
  • Dine forældre eller værge kan ikke give samtykke til din deltagelse

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
Karolinska University Hospital Žilina Sverige
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Uuwauoygutwbut Cdxyxnu Kligdxuhx Gdańsk Polen
Eycbmgd Uxxklpcoozbn Mrytwjl Ckgisee Rzifuhijg (ijgabav Mqe Rotterdam Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
20.06.2023
Holland Holland
rekrutterer
20.06.2023
Polen Polen
rekrutterer
20.06.2023
Spanien Spanien
rekrutterer
20.06.2023
Sverige Sverige
rekrutterer
20.06.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Inebilizumab er et lægemiddel, der gives som en indsprøjtning i en blodåre. Det er designet til at hjælpe med at behandle en sjælden sygdom kaldet neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD), som påvirker nervesystemet. Dette lægemiddel virker ved at målrette specielle celler i immunsystemet, der forårsager betændelse og skade på nerver. I dette studie vil forskerne undersøge, hvor godt inebilizumab virker hos børn og unge med NMOSD, og om det er sikkert for dem at bruge.

Undersøgte sygdomme:

Neuromyelitis optica spectrum disorder – Dette er en sjælden autoimmun sygdom, der primært påvirker det centrale nervesystem, især synsnerverne og rygmarven. Sygdommen opstår, når kroppens immunsystem fejlagtigt angriber sunde nerveceller, hvilket fører til betændelse og skade. Personer med denne tilstand oplever typisk anfald eller tilbagefald, hvor symptomerne pludselig forværres. Under et anfald kan der opstå synstab, lammelse, følelsesløshed eller smerter i arme og ben. Sygdommen har en tilbøjelighed til at komme i bølger, hvor perioder med forværring veksler med perioder med stabilitet. Over tid kan gentagne anfald føre til ophobning af neurologiske symptomer og funktionsnedsættelse.

Forsøgs-ID:
2023-510007-22-00
Protokolkode:
VIB0551.P2.S2.NMO
NCT ID:
NCT05549258
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af medicinen satralizumab til behandling af børn med NMOSD (en sjælden nervesygdom)

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Italien Polen

  • Afprøvning af lægemidlet imlifidase til behandling af akut betændelse hos personer med Devics sygdom (NMOSD)

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Holland