Undersøgelse af medicinen satralizumab til behandling af børn med NMOSD (en sjælden nervesygdom)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger neuromyelitis optica spektrum lidelse, som er en sjælden sygdom, der påvirker centralnervesystemet, særligt synsnerven og rygmarven. Sygdommen forårsager betændelse og skader på disse områder, hvilket kan føre til synsnedsættelse, lammelser og andre neurologiske problemer. Studiet fokuserer på patienter, der har en bestemt type antistoffer kaldet AQP4 antistoffer i blodet, som er forbundet med denne sygdom.

Behandlingen, der undersøges, hedder satralizumab, som er et lægemiddel, der gives som indsprøjtning under huden. Dette lægemiddel er designet til at reducere betændelsen i nervesystemet og forhindre nye anfald af sygdommen. Formålet med studiet er at undersøge, hvordan lægemidlet virker hos børn mellem 2 og 11 år, herunder hvor godt kroppen optager og nedbryder medicinen, hvor effektivt det er til at forhindre nye anfald, og hvor sikkert det er at bruge.

Under studiet vil deltagerne få satralizumab indsprøjtninger regelmæssigt og blive fulgt tæt af læger over en periode på 48 uger. Læger vil overvåge, hvor mange anfald patienterne oplever, hvordan deres neurologiske tilstand udvikler sig, og om der opstår bivirkninger. Der vil blive taget blodprøver for at måle mængden af medicin i kroppen, og deltagerne vil gennemgå forskellige undersøgelser for at vurdere deres syn, smerteoplevelse og generelle livskvalitet. Studiet er åbent, hvilket betyder, at både læger og patienter ved, hvilken behandling der gives.

1 første besøg og baseline evaluering

Du gennemgår en grundig medicinsk undersøgelse for at bekræfte, at du opfylder alle krav til deltagelse i studiet.

Lægen vil evaluere din neurologiske tilstand og sikre sig, at du har været stabil i mindst 30 dage.

Der tages blodprøver for at bekræfte tilstedeværelsen af AQP4 antistoffer (aquaporin-4 antistoffer), som er specielle proteiner i dit blod, der er vigtige for diagnosen.

Din EDSS score (Expanded Disability Status Scale) bliver målt – dette er en skala, der vurderer, hvor meget din sygdom påvirker din daglige funktionsevne.

Din synsstyrke bliver testet ved hjælp af særlige synstavler.

Du bliver bedt om at vurdere eventuelle smerter ved hjælp af FACES smerteskala, hvor du vælger ansigtsudtryk, der bedst beskriver din smerte.

Der gennemføres en livskvalitetsvurdering ved hjælp af EuroQol spørgeskema.

Dine vitale tegn (puls, blodtryk, temperatur) bliver målt og vægt og højde registreres.

Der tages et EKG (hjerterytmeundersøgelse) for at kontrollere dit hjerte.

2 start på satralizumab behandling

Du får din første injektion med satralizumab, som gives under huden (subkutant).

Doseringen beregnes baseret på din kropsvægt – du får 120 mg, hvis du vejer 40 kg eller mere, eller 1,4 mg per kg kropsvægt, hvis du vejer mindre end 40 kg.

Medicinen gives som en injektion under huden, typisk i låret, overarmen eller maven.

Efter injektionen bliver du observeret for eventuelle umiddelbare reaktioner.

3 anden satralizumab injektion

Efter 2 uger får du din anden injektion med satralizumab i samme dosis som første gang.

Sundhedspersonalet kontrollerer dit velbefindende og spørger til eventuelle bivirkninger siden sidste besøg.

Der tages blodprøver for at overvåge medicinens niveau i dit blod og kontrollere din generelle helbredstilstand.

4 tredje satralizumab injektion

Efter yderligere 2 uger (4 uger fra start) får du din tredje injektion med satralizumab.

Fra nu af vil injektionerne blive givet hver 4. uge i stedet for hver 2. uge.

Der fortsættes med overvågning af dit velbefindende og eventuelle bivirkninger.

5 månedlige satralizumab injektioner

Du fortsætter med at få satralizumab injektioner hver 4. uge gennem hele studieperioden.

Ved hvert besøg bliver dit velbefindende vurderet og eventuelle bivirkninger registreres.

Der tages regelmæssigt blodprøver for at måle medicinens niveau i dit blod og overvåge din generelle helbredstilstand.

Lægen kontrollerer for tegn på tilbagefald (forværring af dine NMOSD symptomer).

6 uge 24 evaluering

Efter 24 uger i studiet gennemgås en omfattende evaluering af din tilstand.

Din EDSS score bliver målt igen for at se, om der er sket ændringer i din funktionsevne.

Din synsstyrke bliver testet igen ved hjælp af de samme synstavler som ved start.

Du vurderer eventuelle smerter igen ved hjælp af FACES smerteskala.

Livskvalitetsvurderingen gentages med EuroQol spørgeskemaet.

Der tages omfattende blodprøver for at analysere medicinens virkning og sikkerhed.

Dine vitale tegn måles, og vægt og højde registreres.

Der tages et nyt EKG for at kontrollere dit hjerte.

7 fortsættelse af behandling til uge 48

Du fortsætter med at få satralizumab injektioner hver 4. uge frem til uge 48.

Ved hvert månedligt besøg overvåges dit velbefindende og eventuelle bivirkninger.

Der tages jævnligt blodprøver for at følge medicinens niveau og virkning.

Lægen holder øje med eventuelle tegn på tilbagefald af din sygdom.

8 uge 48 afsluttende evaluering

Ved afslutningen af studiet efter 48 uger gennemgås en sidste omfattende evaluering.

Alle de samme tests og målinger fra uge 24 gentages: EDSS score, synsstyrketest, smertevurdering og livskvalitetsspørgeskema.

Der tages afsluttende blodprøver for at vurdere medicinens langsigtede virkning og sikkerhed.

Dine vitale tegn måles en sidste gang, og vægt og højde registreres.

Der tages et afsluttende EKG.

Lægen vurderer din samlede respons på behandlingen og registrerer eventuelle tilbagefald, der er sket under studiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 2 og 11 år gammel på tidspunktet for undersøgelsen
  • Du skal veje mindst 10 kg ved undersøgelsen
  • Hvis du er en pige, der har fået din første menstruation, skal du enten ikke have sex eller bruge sikker prævention
  • Du skal være diagnosticeret med NMOSD (en sjælden sygdom, der påvirker rygmarv og øjne) og have positive AQP4 antistoffer (særlige proteiner i blodet) ifølge bestemte medicinske kriterier fra 2015
  • Dit nervesystem skal have været stabilt i mindst 30 dage før både den første undersøgelse og før behandlingen starter
  • Din neurologiske tilstand skal være normal eller unormal som målt på en skala kaldet EDSS (en måde at vurdere, hvor meget sygdommen påvirker dig) med en score mellem 0 og 6,5

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået behandling med satralizumab (et bestemt lægemiddel) inden for de sidste 24 uger før studiet starter
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået behandling med rituximab (et lægemiddel der påvirker immunsystemet) inden for de sidste 24 uger
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået andre monoklonale antistoffer (særlige lægemidler lavet i laboratoriet) inden for de sidste 12 uger
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået plasma exchange (en behandling hvor blodet renses) eller intravenøs immunoglobulin (IVIG – antistoffer givet direkte i blodåren) inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv, alvorlig infektion som kræver behandling med antibiotika givet direkte i blodåren
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft tuberkulose (en lungesygdom) inden for det sidste år, eller hvis lægen mistænker aktiv tuberkulose
  • Du kan ikke deltage, hvis du har tegn på aktiv hepatitis B eller hepatitis C (leverbetændelse)
  • Du kan ikke deltage, hvis du er smittet med HIV (et virus der svækker immunsystemet)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået levende vacciner inden for de sidste 4 uger før studiet starter
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige problemer med hjerte, lunger, lever eller nyrer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en historie med alvorlige allergiske reaktioner
  • Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre medicinske studier samtidig

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Pavia Italien
Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka Warszawa Polen
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Hopital Beaujon Clichy Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
28.06.2024
Italien Italien
rekrutterer
28.06.2024
Polen Polen
rekrutterer
28.06.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Satralizumab er et lægemiddel, der gives som en indsprøjtning under huden. Det er designet til at hjælpe med at behandle en sjælden sygdom i nervesystemet kaldet neuromyelitis optica spektrum disorder (NMOSD). Dette lægemiddel virker ved at blokere et bestemt protein i kroppen, der forårsager betændelse i rygmarven og øjnene. Satralizumab hjælper med at forhindre sygdomsanfald og reducere skaden på nervesystemet hos børn med denne tilstand.

Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) – Dette er en sjælden autoimmun sygdom, der primært påvirker det centrale nervesystem, især synsnerven og rygmarven. Sygdommen opstår, når kroppens immunsystem fejlagtigt angriber bestemte celler i nervesystemet, hvilket fører til betændelse og skade. NMOSD er karakteriseret ved tilbagevendende anfald, der kan påvirke synet, førligheden og andre neurologiske funktioner. Mellem anfaldene kan patienterne opleve perioder med bedring, men sygdommen har tendens til at forværres over tid. Symptomerne kan omfatte synstab, lammelse, følelsesløshed, smerter og problemer med blære- og tarmfunktion. Sygdommen rammer oftere kvinder end mænd og kan udvikle sig i alle aldre.

Forsøgs-ID:
2023-507817-85-00
Protokolkode:
WN41733
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Afprøvning af lægemidlet imlifidase til behandling af akut betændelse hos personer med Devics sygdom (NMOSD)

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Holland
  • Test af lægemidlet ravulizumab til behandling af børn og unge med NMOSD (neuromyelitis optica)

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Italien Spanien