Undersøgelse af lægemidlet carisbamate til behandling af anfald hos børn og voksne med Lennox-Gastaut syndrom

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger Lennox-Gastaut syndrom, som er en sjælden og alvorlig form for epilepsi, der typisk begynder i barndommen. Personer med denne tilstand oplever forskellige typer anfald, herunder såkaldte faldanfald, hvor personen kan falde eller slumpe sammen. Disse anfald kan være toniske anfald, hvor musklerne bliver stive, atoniske anfald, hvor musklerne pludselig mister spændkraft, eller tonisk-kloniske anfald, som involverer både muskelstivhed og rystelser. Tilstanden er ofte forbundet med udviklingsforsinkning og kan være vanskelig at behandle med almindelige epilepsimediciner.

Formålet med studiet er at undersøge, om medicinen carisbamate, også kendt som YKP509, kan hjælpe med at reducere antallet af faldanfald hos børn og voksne med Lennox-Gastaut syndrom. Medicinen vil blive givet som et supplement til de epilepsimediciner, som deltagerne allerede tager. Under studiet vil nogle deltagere modtage den aktive medicin, mens andre vil få placebo. Hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvem der får hvilken behandling, indtil studiet er færdigt.

Studiet er opdelt i flere faser, hvor deltagerne først vil blive observeret i en periode for at registrere deres anfald. Derefter vil de modtage enten carisbamate eller placebo i en periode, hvor deres anfald bliver nøje overvåget. Forældre eller plejere skal føre nøjagtige anfaldsdagbøger gennem hele studiet. Efter den første del af studiet er der mulighed for at deltage i en forlængelse, hvor alle deltagere kan få den aktive medicin. Lægerne vil vurdere, hvor godt medicinen virker ved at måle ændringer i antallet af faldanfald og andre typer anfald.

1 Baseline periode

Du skal føre en nøjagtig anfaldsdagbog i 4 uger før behandlingen starter.

I denne periode registrerer du alle drop-anfald (anfald der kan få dig til at falde eller miste balancen). Drop-anfald er anfald der påvirker hele kroppen, overkroppen eller hovedet og kan medføre fald, skade eller at du segner sammen i en stol.

Du skal have mindst 8 drop-anfald i løbet af disse 4 uger for at kunne fortsætte i studiet (mindst 4 anfald i de første to uger og 4 i de sidste to uger).

2 Randomisering og behandlingsstart

Du bliver tilfældigt tildelt enten carisbamate eller placebo (inaktiv behandling).

Hverken du eller lægen ved, hvilken behandling du får. Dette kaldes et dobbelt-blindet studie.

Du fortsætter med dine nuværende anfaldsmediciner i samme doser som før.

3 Dobbelt-blindet behandlingsperiode

Du tager studiemedicinen som en oral suspension (væske til indtagelse gennem munden).

Du skal fortsætte med at føre din anfaldsdagbog gennem hele behandlingsperioden.

Du har regelmæssige besøg hos lægen for at overvåge din tilstand og eventuelle bivirkninger.

Alle ændringer i dine anfald sammenlignes med baseline-perioden.

4 Evaluering af behandlingseffekt

Det primære mål er at måle procentvis ændring i antallet af drop-anfald sammenlignet med baseline-perioden.

Lægen vil også vurdere andre typer af anfald og din generelle tilstand.

Du eller din omsorgsperson bliver bedt om at vurdere den overordnede ændring i din tilstand på en skala.

5 Valgfri åben forlængelsesperiode

Efter den blindede periode kan du vælge at fortsætte i en åben forlængelse.

I denne fase ved både du og lægen, hvilken behandling du får.

Hvis du tidligere fik placebo, kan du nu få carisbamate.

Denne periode giver mulighed for længerevarende vurdering af behandlingens sikkerhed og effekt.

6 Opfølgning

Du skal fortsætte med at rapportere eventuelle bivirkninger.

Der vil være regelmæssige sikkerhedsvurderinger gennem hele studieforløbet.

Du skal informere lægen om alle ændringer i din tilstand eller andre mediciner du tager.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have en dokumenteret historie med Lennox-Gastaut syndrom (en sjælden form for epilepsi), som skal vises ved: mere end én type anfald, hvor mindst ét skal være et atonisk anfald (hvor musklerne pludselig slapper af) eller tonisk anfald (hvor musklerne stivner), en tidligere EEG-undersøgelse (hjernescan der måler elektrisk aktivitet) som viser typiske tegn på sygdommen, og en historie med forsinket udvikling
Du skal være mellem 4 og 55 år gammel på tidspunktet for samtykke til deltagelse
Du skal have været under 11 år gammel, da Lennox-Gastaut syndrom begyndte
Du skal have oplevet mindst 8 faldanfald (anfald der kan få dig til at falde) i løbet af de 4 uger før undersøgelsen starter – mindst 4 i de første to uger og 4 i de sidste to uger. Faldanfald er anfald der påvirker hele kroppen eller hovedet og som fører til eller kunne føre til fald eller skade
Du skal tage mellem 1 og 4 forskellige anfaldsmediciner (medicin mod epilepsi) i en stabil dosis i mindst 4 uger før undersøgelsen
Hvis du ikke tager Epidiolex, må du gerne tage andre godkendte cannabidiol-produkter (en type medicinsk cannabis). Hvis du tager andre cannabidiol-produkter end Epidiolex, skal lægen vurdere om det tæller som anfaldsmedicin
Hvis du følger en særlig diætbehandling eller har en nervesystemsstimulator (medicinsk udstyr der stimulerer nerverne), skal disse behandlinger have været stabile i 4 uger før undersøgelsen og forblive uændrede under hele undersøgelsen
Dine forældre eller omsorgspersoner skal kunne føre nøjagtige anfaldsdagbøger (optegnelser over anfald)
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention under undersøgelsen, i mindst 4 uger før undersøgelsen og i 2 uger efter den sidste dosis af studiemedicin
Du og/eller din omsorgsperson skal være villig til og i stand til at give informeret samtykke til deltagelse i undersøgelsen
Du og din omsorgsperson skal være villige til og i stand til at følge alle krav i undersøgelsen
Det er tilladt at have fået COVID-19-vaccination

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er under 4 år gammel eller over 55 år gammel
Du har ikke fået stillet diagnosen Lennox-Gastaut syndrom, som er en særlig type epilepsi med forskellige anfald
Du har ikke drop anfald, som er anfald hvor du pludselig falder eller mister muskelkontrol
Du tager ikke allerede andre mediciner mod epilepsi, da dette studie undersøger tilføjelse af ny medicin til eksisterende behandling
Du er gravid eller ammer
Du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
Du har hjerteproblemer eller uregelmæssig hjerterytme
Du har tidligere haft alvorlige allergiske reaktioner over for epilepsimedicin
Du har andre alvorlige medicinske tilstande som kan påvirke studiet
Du har problemer med at synke tabletter eller andre former for medicin
Du deltager allerede i et andet medicinsk forsøg
Du har haft problemer med misbrug af medicin eller alkohol
Du har psykiske lidelser der ikke er velbehandlede
Du har haft alvorlige bivirkninger fra lignende epilepsimedicin tidligere

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Centro Hospitalar Universitario Sao Joao E.P.E.	Porto	Portugal
Unidade Local De Saúde De Santa Maria, E.P.E.	Lissabon	Portugal

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus	Madrid	Spanien
ASST Fatebenefratelli Sacco	Milan	Italien
IRCCS Istituto Giannina Gaslini	Genova	Italien
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS	Firenze	Italien
Centrum Medyczne Plejady Magdalena Celinska Loewenhoff Michal Zolnowski sp.k.	Krakow	Polen
Epilepsiezentrum Kleinwachau gGmbH	Radeberg	Tyskland
Universita’ Degli Studi Di Verona	Verona	Italien
Hospital Ruber Internacional	Madrid	Spanien
Semmelweis University	Budapest	Ungarn
Universitaetsklinikum Erlangen AöR	Erlangen	Tyskland
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta	Milan	Italien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu	Poznań	Polen
University Of Pecs	Pécs	Ungarn
Irfa Gaxrl	Filothei	Grækenland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Grækenland	rekrutterer ikke	28.04.2022
Italien	rekrutterer	28.04.2022
Polen	rekrutterer	28.04.2022
Portugal	rekrutterer	28.04.2022
Spanien	rekrutterer	28.04.2022
Tyskland	rekrutterer	28.04.2022
Ungarn	rekrutterer	28.04.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Carisbamate

Carisbamate (YKP509) er et lægemiddel, der bruges som en ekstra behandling til patienter med Lennox-Gastaut syndrom. Dette lægemiddel virker ved at stabilisere elektrisk aktivitet i hjernen for at hjælpe med at reducere antallet af anfald. Carisbamate gives sammen med patientens nuværende anfaldsmedicin for at give bedre kontrol over anfaldene. I dette studie undersøges lægemidlets evne til specifikt at mindske “drop seizures” (anfald hvor personen falder sammen), som er særligt almindelige ved Lennox-Gastaut syndrom. Lægemidlet er designet til at fungere som et supplement til eksisterende behandlinger snarere end at erstatte dem helt.

Undersøgte sygdomme:

Lennox-Gastauts syndrom

Lennox-Gastaut syndrom – Lennox-Gastaut syndrom er en alvorlig form for epilepsi, der typisk begynder i barndommen mellem 3-5 års alderen. Tilstanden er karakteriseret ved flere forskellige anfaldtyper, herunder toniske anfald (muskelstivhed), atoniske anfald (pludselig tab af muskelspænding) og tonisk-kloniske anfald (kombineret stivhed og rystelser). Disse anfald forekommer hyppigt og kan føre til fald, hvilket gør dem særligt farlige. Syndromet påvirker den kognitive udvikling og fører ofte til intellektuelle funktionsnedsættelser. Tilstanden er modstandsdygtig over for behandling og har tendens til at fortsætte ind i voksenalderen. EEG-undersøgelser viser karakteristiske abnorme hjerneaktivitetsmønstre, der hjælper med at identificere tilstanden.

Forsøgs-ID:

2023-506616-41-00

Protokolkode:

YKP509C003

NCT ID:

NCT05219617

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlet carisbamate til behandling af anfald hos børn og voksne med Lennox-Gastaut syndrom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?