Langtidsundersøgelse af behandling med GLM101 hos patienter med PMM2-CDG sygdom

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

PMM2-CDG er en sjælden genetisk sygdom, der påvirker kroppens evne til at producere vigtige proteiner korrekt. Denne sygdom opstår på grund af fejl i et gen, som resulterer i problemer med koordination, bevægelse og andre kropslige funktioner. Dette studie undersøger et lægemiddel kaldet GLM101, som gives direkte i blodbanen gennem en intravenøs infusion. Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og effekten af GLM101 hos patienter med PMM2-CDG, der tidligere har modtaget dette lægemiddel i andre kliniske undersøgelser.

Studiet er designet som en forlængelse af tidligere undersøgelser, hvilket betyder, at det kun omfatter deltagere, som allerede har fået GLM101 behandling og har gennemført en tidligere behandlingsperiode succesfuldt. Under studiet vil deltagerne fortsætte med at modtage GLM101 over en længere periode, mens læger nøje overvåger deres helbred og eventuelle bivirkninger. GLM101 indeholder Mannose-1-Phosphat, som er et sukker indkapslet i små fedtbobler, der hjælper med at levere behandlingen til cellerne.

Under studiet vil deltagernes sikkerhed blive overvåget gennem regelmæssige blodprøver, urinprøver, hjerteundersøgelser og fysiske undersøgelser. Læger vil også bruge en særlig skala kaldet International Co-operative Ataxia Rating Scale for at måle eventuelle ændringer i koordination og bevægelsesproblemer. Denne skala hjælper med at vurdere, hvordan sygdommen påvirker patientens daglige aktiviteter og bevægelsesevne. Alle målinger sammenlignes med patientens tilstand før behandlingen begyndte for at se, om GLM101 har en positiv effekt på sygdommen.

1 Baseline evaluering

Du vil gennemgå en grundig baseline evaluering for at fastslå dit udgangspunkt før behandlingen begynder. Dette omfatter blodprøver, urinprøver og forskellige undersøgelser.

Der tages blodprøver for at måle forskellige værdier i dit blod, samt urinprøver for at kontrollere din nyrefunktion.

Du får taget et EKG, som er en undersøgelse der måler dit hjertes elektriske aktivitet ved at placere små elektroder på din bryst.

Dine vitale tegn bliver målt, hvilket betyder dit blodtryk, din puls og din kropstemperatur.

Du gennemgår en fysisk undersøgelse, hvor lægen undersøger din krop for at vurdere din generelle helbredstilstand.

Du evalueres med ICARS-skalaen, som er en test der måler koordination og balance ved at teste forskellige bevægelser og reflekser.

2 Start af behandling med GLM101

Du begynder at modtage behandling med GLM101, som er et lægemiddel der indeholder alfa-d-mannopyranosyl phosphat dipotassium.

Medicinen gives som en intravenøs infusion, hvilket betyder at den indsprøjtes direkte i din blodåre gennem et drop.

Behandlingen foregår i et behandlingscenter eller hospital under lægeligt opsyn.

Under hver infusion bliver du overvåget for eventuelle bivirkninger eller uønskede reaktioner.

3 Løbende overvågning og kontroller

Du skal møde til regelmæssige kontrolbesøg for at overvåge din tilstand og sikkerhed under behandlingen.

Ved hvert besøg bliver dine vitale tegn målt igen, hvilket omfatter blodtryk, puls og kropstemperatur.

Der tages løbende blod- og urinprøver for at overvåge, hvordan din krop reagerer på medicinen.

Du får taget nye EKG’er for at sikre, at dit hjerte fungerer normalt under behandlingen.

Du gennemgår fysiske undersøgelser for at spore eventuelle ændringer i din helbredstilstand.

Lægen vil spørge dig om eventuelle bivirkninger eller nye symptomer, du måtte opleve.

4 ICARS evaluering hver 3-6 måned

Hver 3-6 måned gennemgår du en evaluering med ICARS-skalaen for at måle ændringer i din koordination og balance.

Denne test sammenligner dine nuværende færdigheder med dine baseline-værdier fra før behandlingen startede.

ICARS-testen hjælper med at vurdere, om behandlingen har en positiv effekt på dine symptomer.

5 Speciel blodprøve efter 6 måneder

Efter 6 måneder af behandling tages en særlig blodprøve for at måle mængden af Mannose-1-Phosphat i dit blod.

Mannose-1-Phosphat er det sukker der er indeholdt i GLM101-medicinen.

Denne måling hjælper lægen med at forstå, hvordan din krop optager og behandler medicinen.

6 Langvarig behandling og opfølgning

Da dette er en langtidsundersøgelse, fortsætter du med at modtage GLM101-behandling over en længere periode.

Du fortsætter med regelmæssige kontrolbesøg og overvågning gennem hele behandlingsforløbet.

Studiet er planlagt til at fortsætte indtil marts 2029, men din individuelle deltagelse kan variere afhængigt af din respons på behandlingen.

Lægen vil løbende vurdere fordele og risici ved at fortsætte behandlingen.

7 Særlige forholdsregler under studiet

Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du fortsætte med at bruge sikker prævention under hele studiet og i 50 dage efter din sidste infusion.

Hvis du er en mand, skal du bruge sikker prævention og må ikke donere sæd under studiet og i 50 dage efter din sidste infusion.

Du skal straks informere lægen om eventuelle ændringer i din helbredstilstand eller hvis du oplever nye symptomer.

Det er vigtigt, at du følger alle aftaler og instruktioner for at sikre din sikkerhed og studiets validitet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være villig og i stand til at give dit samtykke til at deltage i undersøgelsen, enten selv eller gennem en lovlig repræsentant
Du skal have gennemført behandlingsperioden med GLM101 i en tidligere klinisk undersøgelse med succes
Du skal være mellem 2 og 65 år gammel på tidspunktet for underskrivelse af samtykkeerklæringen
Du skal have en bekræftet diagnose af PMM2-CDG gennem molekylære tests. Dette betyder, at der er fundet genetiske ændringer i begge kopier af PMM2-genet, eller at der er påvist nedsat aktivitet af enzymet phosphomannomutase-2 som er forenelig med diagnosen
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du ikke være gravid, bruge sikker prævention og fortsætte med dette i 50 dage efter den sidste behandling med GLM101
Hvis du er en kvinde uden for den fødedygtige alder, skal du enten ikke være nået puberteten endnu, være operativt steriliseret eller have overgangsalder bekræftet ved blodprøver
Hvis du er en seksuelt aktiv mand med kvindelige partnere, skal du bruge sikker prævention og fortsætte med dette i 50 dage efter den sidste behandling med GLM101
Hvis du er mand, skal du ikke donere sæd under undersøgelsen og i 50 dage efter den sidste behandling med GLM101
Du skal være villig og i stand til at følge protokollen for undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du er under 18 år eller over 65 år
Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyresygdomme som kan påvirke din sundhed under studiet
Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv infektion (når kroppen kæmper mod bakterier eller virus)
Du kan ikke deltage hvis du har kræft som ikke er blevet behandlet eller som er kommet tilbage
Du kan ikke deltage hvis du tager medicin som kan påvirke dit immunsystem (kroppens forsvarssystem mod sygdomme)
Du kan ikke deltage hvis du har haft en allergisk reaktion over for GLM101 medicinen tidligere
Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i et andet medicinsk forsøg inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage hvis du har psykiske sygdomme som gør det svært for dig at forstå og følge instruktionerne i studiet
Du kan ikke deltage hvis du har problemer med at synke medicin eller har sygdomme i maven eller tarmene som påvirker optagelsen af medicin
Du kan ikke deltage hvis lægen vurderer at din helbredstilstand er for dårlig til at deltage sikkert

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona	Esplugues de Llobregat	Spanien
Centro Hospitalar Universitario De Santo Antonio E.P.E.	Porto	Portugal

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Portugal	rekrutterer endnu ikke	30.09.2024
Spanien	rekrutterer	30.09.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

M1P Dipotassium Salt

GLM101 er et eksperimentelt lægemiddel, der gives direkte i blodbanen gennem en vene (intravenøst). Dette lægemiddel er specielt udviklet til at behandle patienter med PMM2-CDG, som er en sjælden genetisk sygdom, der påvirker kroppens evne til at producere visse vigtige proteiner korrekt. GLM101 er designet til at hjælpe med at rette op på de underliggende problemer, der forårsages af denne genetiske tilstand, og dermed forbedre patienternes symptomer og generelle helbred.

PMM2-CDG – PMM2-CDG er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker kroppens evne til at producere vigtige sukkerstrukturer, som er nødvendige for normal cellefunktion. Sygdommen opstår på grund af fejl i et enzym kaldet phosphomannomutase 2, som er afgørende for at danne korrekte sukkerstrukturer på proteiner. Patienter med PMM2-CDG kan opleve neurologiske problemer som koordinationsvanskeligheder, balance-problemer og bevægelsesforstyrelser. Sygdommen kan også påvirke andre organer og systemer i kroppen, herunder lever, hjerte og fordøjelsessystem. Symptomerne varierer fra person til person, men kan omfatte udviklingsforsinkelser, muskelsvaghed og gangproblemer. PMM2-CDG er en progressiv tilstand, hvilket betyder at symptomerne typisk forværres over tid, selvom hastigheden af forværring kan variere betydeligt mellem patienter.

Forsøgs-ID:

2024-512171-12-00

Protokolkode:

GLM101-007

NCT ID:

NCT06657859

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Langtidsundersøgelse af behandling med GLM101 hos patienter med PMM2-CDG sygdom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?