Europas førende søgning efter kliniske forsøg

M1P Dipotassium Salt

Denne artikel handler om kliniske studier, der undersøger ALFA-D-MANNOSE 1-PHOSPHATE DIPOTASSIUM. Studierne ser på GLM101 hos personer med PMM2-CDG for at vurdere effekt og sikkerhed. Fokus er især på patienter, der deltager i fase 2-studier.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over studierne

De tilgængelige data beskriver to interventionsstudier, hvor deltagerne får en aktiv behandling eller en sammenligning med placebo, som er en uvirksom væske brugt som kontrol i et forsøg.[1][2]

Begge studier undersøger personer med PMM2-CDG og er i fase 2.[1][2] Begge er også markeret som Authorised, hvilket betyder, at de er godkendt til at køre ifølge de angivne data.[1][2]

Studie 1: Effekt og sikkerhed over 24 uger

Det første studie har titlen “A Study to Assess the Efficacy and Safety of Weekly Doses of GLM101 in Participants with PMM2-CDG”.[1] Det omfatter 50 deltagere og undersøger, om ugentlige doser af GLM101 kan ændre ataksi efter 24 uger sammenlignet med placebo.[1]

Ataksi betyder problemer med balance og koordination, og studiet bruger ICARS til at måle ændringen fra start til uge 24.[1] ICARS er en vurderingsskala, som hjælper forskerne med at se, om symptomerne bliver bedre eller værre.[1]

Studiet er et fase 2-forsøg, og det er et kontrolleret studie, fordi det sammenligner GLM101 med 0,9% natriumklorid intravenøs infusion, som i dataene bruges som placebo.[1]

Studie 2: Langtidsopfølgning

Det andet studie har titlen “A Long-Term Study with GLM101 in Patients with PMM2-CDG”.[2] Det har planlagt 80 deltagere og følger patienter, som tidligere har fået GLM101.[2]

Hovedformålet er at indsamle sikkerhedsoplysninger over længere tid.[2] Det betyder, at forskerne ser på bivirkninger, dødsfald og om nogen stopper studiet på grund af bivirkninger.[2]

Studiet ser også på blod- og urinprøver, EKG, vitalparametre og fysiske undersøgelser for at sammenligne med værdierne før behandling med GLM101.[2]

Hvad måles i studierne?

Et endepunkt er det vigtigste resultat, som forskerne vil måle i et studie.[1][2]

  • I studie 1 er det vigtigste endepunkt ændring i ICARS fra start til uge 24.[1] Det bruges til at se, om ataksien ændrer sig over tid.

  • I studie 2 er de vigtigste sikkerhedsdata antal bivirkninger, dødsfald og stop af studiet på grund af bivirkninger.[2]

  • Studie 2 måler også ændringer i blodprøver, urinprøver, EKG, vitalparametre og fysisk undersøgelse.[2]

Hvem er studierne for?

Begge studier er for personer med PMM2-CDG.[1][2] Det langvarige studie er især for patienter, som tidligere har fået GLM101.[2]

De præcise inklusions- og eksklusionskrav er ikke beskrevet i de givne data, så kun den brede målgruppe kan nævnes her.[1][2]

Vigtige begreber

Intravenøs betyder, at behandlingen gives direkte i en blodåre.[1][2] I disse studier gives GLM101 og sammenligningsbehandlingen på denne måde.[1][2]

Placebo er en behandling uden aktivt stof, som bruges til at sammenligne effekten af forsøgsbehandlingen.[1]

Langtidsstudie betyder, at deltagerne følges over længere tid for at samle flere oplysninger om sikkerhed og ændringer i helbredet.[2]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
2024-520109-37-00 Phase 2 PMM2-CDG Authorised 50
NCT06657859 Phase 2 PMM2-CDG Authorised 80

FAQ

  • Hvad undersøger studierne med ALFA-D-MANNOSE 1-PHOSPHATE DIPOTASSIUM? Studierne undersøger GLM101 hos personer med PMM2-CDG. Det ene studie ser på, om behandlingen kan ændre ataksi, som er problemer med koordination og balance. Det andet studie ser på langtidssikkerhed hos patienter, der tidligere har fået GLM101.
  • Hvem kan deltage i disse studier? Studierne er for personer med PMM2-CDG. Det langvarige studie omfatter patienter, som tidligere har fået GLM101. De konkrete krav til deltagelse er ikke beskrevet i de givne data.
  • Hvilke faser er studierne i? Begge studier er i fase 2. Det betyder, at de undersøger både effekt og sikkerhed hos en mindre gruppe deltagere.
  • Hvilke mål bliver målt i studierne? Det ene studie måler ændring i ICARS efter 24 uger. ICARS er en skala, der bruges til at vurdere ataksi. Det andet studie måler sikkerhed, bivirkninger, blod- og urinprøver, EKG, vitalparametre og fysiske undersøgelser.
  • Hvor mange deltagere er der planlagt i studierne? Det første studie har planlagt 50 deltagere. Det langvarige studie har planlagt 80 deltagere.

Igangværende kliniske forsøg for M1P Dipotassium Salt

  • Langtidsundersøgelse af behandling med GLM101 hos patienter med PMM2-CDG sygdom

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Portugal Spanien

  • Afprøvning af lægemidlet GLM101 til behandling af den sjældne sygdom PMM2-CDG

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Tjekkiet Frankrig Tyskland Italien Polen +2

Ordliste

  • PMM2-CDG: En sjælden sygdom, som er nævnt som den tilstand, studierne undersøger. Dataene angiver ikke flere detaljer om sygdommen.
  • GLM101: Det forsøgspræparat, som undersøges i begge studier.
  • Fase 2: En del af et klinisk forsøg, hvor man ser nærmere på både effekt og sikkerhed hos en mindre gruppe patienter.
  • Ataksi: Problemer med balance og koordination. Det er et vigtigt symptom, som det ene studie måler.
  • ICARS: En skala, der bruges til at måle sværhedsgraden af ataksi.
  • Bivirkninger: Uønskede virkninger, som kan opstå under behandling. Det langvarige studie samler oplysninger om dette.
  • EKG: En undersøgelse af hjertets elektriske aktivitet, også kaldet et hjertetracing.
  • Vitalparametre: Målinger som blodtryk, puls og kropstemperatur.
  • Hæmatologi: Blodprøver, der kan vise oplysninger om blodets celler og funktion.
  • Urinanalyse: Undersøgelse af urin, som kan give information om kroppens tilstand.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2024-520109-37-00
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/langtidsundersogelse-af-behandling-med-glm101-hos-patienter-med-pmm2-cdg-sygdom/