Afprøvning af medicinen metformin til behandling af Steinerts sygdom (myoton dystrofi type 1)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger myoton dystrofi type 1, også kendt som Steinerts sygdom, som er en arvelig muskelsygdom der påvirker forskellige dele af kroppen. Personer med denne tilstand oplever muskelsvaghed, muskelstivhed og problemer med at slappe af i musklerne efter sammentrækning. Sygdommen kan også påvirke hjertet, lungerne og andre organer. Formålet med studiet er at vurdere om medicinen metformin kan forbedre muskelfunktionen hos patienter med denne sygdom.

Studiet sammenligner metformin med placebo over en periode på 12 måneder for at se, om medicinen kan hjælpe med at forbedre muskelstyrke og funktion. Metformin er et lægemiddel, der normalt bruges til behandling af sukkersyge, men forskere undersøger nu, om det også kan være gavnligt for personer med muskelsygdomme. Deltagerne vil blive tildelt enten metformin eller placebo på en tilfældig måde, og hverken deltageren eller lægen vil vide, hvilken behandling der gives.

Under studiet vil deltagernes muskelfunktion blive målt ved hjælp af forskellige tests, herunder gå-test, gribstyrke og vejrtrækningsfunktion. Der vil være besøg ved start af studiet, efter 6 måneder og efter 12 måneder, hvor lægen vil vurdere, hvordan behandlingen virker, og om der er nogen bivirkninger. Studiet vil også undersøge behandlingens indvirkning på hjertets funktion og livskvalitet for at få et komplet billede af, hvordan metformin påvirker personer med myoton dystrofi type 1.

1 Start af behandling

Du vil modtage enten metformin eller placebo (inaktiv tablet uden medicin). Ingen – hverken du eller dit behandlingsteam – ved, hvilken type du får, da dette er et blindet studie.

Du skal tage METFORMINE VIATRIS 500 mg som dispergible tabletter. Disse tabletter kan opløses i vand før indtagelse.

Behandlingen vil fortsætte i 12 måneder fra start.

2 Baseline besøg og første vurdering

Ved studiestart vil din muskelfunktion blive målt med MFM-32 skalaen (Motor Function Measure). Denne skala vurderer din evne til at udføre forskellige bevægelser og aktiviteter.

Du vil gennemgå en seks minutters gangtest for at måle din gangfunktion og udholdenhed.

Din grebsstyrke vil blive testet med MyoGrip, som måler, hvor hårdt du kan klemme med hele hånden.

Din tommelfinger-pegefinger klemkraft vil blive målt med MyoPinch.

Der vil blive foretaget undersøgelser af din hjerte- og lungefunktion, herunder måling af din venstre ventrikels ejektionsfraktion (hjertets pumpefunktion) og din liggende vitalkapacitet (lungekapacitet).

Din livskvalitet vil blive vurderet gennem QoLgNMD spørgeskemaet, som fokuserer på livskvalitet ved neuromuskulære sygdomme.

3 6 måneders opfølgning

Efter 6 måneder vil du vende tilbage for en mellemvurdering.

Din muskelfunktion vil igen blive målt med MFM-32 skalaen for at se eventuelle ændringer sammenlignet med studiestart.

Du vil igen gennemgå seks minutters gangtesten, MyoGrip grebsstyrketest og MyoPinch klemkraftstest.

Din lungefunktion vil blive kontrolleret igen ved måling af liggende vitalkapacitet.

Du vil udfylde QoLgNMD spørgeskemaet igen for at vurdere ændringer i livskvalitet.

Eventuelle bivirkninger eller sikkerhedsproblemer vil blive registreret og vurderet.

4 12 måneders afsluttende besøg

Ved studieafslutning efter 12 måneder vil alle de samme tests blive gentaget en sidste gang.

Dette omfatter MFM-32 muskelfunktionsskala, seks minutters gangtest, MyoGrip og MyoPinch styrketests.

Din hjerteFunktion vil igen blive undersøgt for at måle venstre ventrikels ejektionsfraktion.

Lungefunktionen vil blive kontrolleret med liggende vitalkapacitetstest.

Du vil for sidste gang udfylde QoLgNMD livskvalitetsspørgeskemaet.

Alle alvorlige bivirkninger gennem de 12 måneders behandlingsperiode vil blive dokumenteret som en del af sikkerhedsvurderingen.

5 Behandlingsafslutning

Efter 12 måneders behandling vil du stoppe med at tage studiemedicinen.

Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du fortsætte med at bruge sikker prævention i op til 2 dage efter den sidste dosis af studiemedicinen.

Alle indsamlede data fra dine tests vil blive analyseret for at sammenligne virkningen af metformin med placebo på muskelfunktion, hjerte- og lungefunktion samt livskvalitet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have myotonisk dystrofi type 1 (DM1) bekræftet gennem en genetisk test. Dette er en arvelig muskelsygdom, der påvirker musklernes evne til at slappe af efter sammentrækning
  • Du skal være mellem 18 og 70 år gammel, uanset om du er mand eller kvinde
  • Du skal kunne gå, selvom det er acceptabelt at bruge stok som hjælpemiddel
  • Din muskelfunktion skal være på niveau 3 eller 4 på MIRS-skalaen. Dette er en skala, der måler hvor meget dine muskler er påvirket af sygdommen
  • Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du bruge sikker prævention under behandlingen og i 2 dage efter behandlingen er afsluttet
  • Du skal kunne give dit skriftlige samtykke til at deltage i undersøgelsen
  • Du skal kunne forstå fransk sprog, eller have en pårørende eller medlem af det medicinske team, der kan hjælpe dig med at forstå undersøgelsen
  • Du skal være tilknyttet det sociale sikringssystem i dit land

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du har type 1 diabetes – en sygdom hvor kroppen ikke kan producere insulin
  • Du kan ikke deltage hvis du har type 2 diabetes og allerede tager medicin for det
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige nyreproblemer – når nyrerne ikke fungerer godt nok til at rense blodet
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige leverproblemer – når leveren ikke kan udføre sine normale funktioner
  • Du kan ikke deltage hvis du har hjertesvigt – når hjertet ikke pumper blod godt nok rundt i kroppen
  • Du kan ikke deltage hvis du har haft en alvorlig reaktion over for metformin før – medicinen der undersøges i studiet
  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid under studieperioden
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan eller vil bruge sikker prævention under studiet
  • Du kan ikke deltage hvis du tager andre lægemidler der kan påvirke resultatet af studiet
  • Du kan ikke deltage hvis du har laktatacidose – en farlig tilstand hvor der ophober sig for meget syre i blodet
  • Du kan ikke deltage hvis du har problemer med at drikke alkohol regelmæssigt
  • Du kan ikke deltage hvis du skal have en røntgenundersøgelse med kontrast – særlig væske der hjælper med at se organer tydeligere
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan forstå eller følge instruktionerne i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest Brest Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Cfqf Df Nmfxv Vandoeuvre lès Nancy Frankrig
Cyrsma Hwpemaevasl Ec Ulrxlsufejbza Dx Lxhztlq Limoges Frankrig
Cmigtg Hqsmfvjtdsy Rwbvmcko Dxuzqnojhdojjy Angers Frankrig
Hykzmjch Uzwculpcmbixhu Shsvmnimhk &xiblvl Htdjosz dy Hegbmbtgekm Strasbourg Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
01.09.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Metformin er et lægemiddel, der oprindeligt blev udviklet til behandling af type 2-diabetes. Det hjælper med at kontrollere blodsukkerniveauet ved at forbedre kroppens måde at bruge insulin på og reducere den mængde sukker, som leveren producerer. I dette studie undersøges det, om metformin også kan hjælpe med at forbedre muskelfunktionen hos patienter med myotonisk dystrofi type 1 (Steinerts sygdom). Forskerne vil se, om metformin kan styrke musklerne og forbedre den måde, de fungerer på hos personer med denne genetiske muskelsygdom.

Myotonisk dystrofi type 1 – Dette er en arvelig muskelsygdom der påvirker flere organsystemer i kroppen. Sygdommen skyldes en genetisk defekt der medfører ophobning af abnorme RNA-molekyler i cellerne. De primære symptomer omfatter muskelsvaghed, myotoni (forsinket muskelafslapning efter kontraktion), og progressiv muskelnedbrydning. Sygdommen påvirker ofte ansigtsmusklerne først, hvilket kan give et karakteristisk udtryk med hængende øjenlåg og svag kæbemuskulatur. Med tiden udvikler patienterne svaghed i hænder og underarme, efterfulgt af svagheder i andre muskelgrupper. Myotonisk dystrofi type 1 kan også påvirke hjertet, åndedrætsmusklerne og andre organer, hvilket gør det til en multisystemsygdom.

Forsøgs-ID:
2023-507660-39-00
Protokolkode:
APHP220832
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Et forsøg med DYNE-101 til behandling af patienter med myotonisk dystrofi type 1: Undersøgelse af sikkerhed, virkning og hvordan lægemidlet optages i kroppen

    Rekrutterer

    Undersøgte sygdomme:
    Frankrig Tyskland Italien Holland
  • Et langsigtet studie af sikkerheden og effekten af AOC 1001 givet intravenøst til patienter med myotonisk dystrofi type 1

    Rekrutterer

    1 1 1
    Danmark Frankrig Tyskland Italien Holland Spanien