Dette studie undersøger myoton dystrofi type 1, også kendt som Steinerts sygdom, som er en arvelig muskelsygdom der påvirker forskellige dele af kroppen. Personer med denne tilstand oplever muskelsvaghed, muskelstivhed og problemer med at slappe af i musklerne efter sammentrækning. Sygdommen kan også påvirke hjertet, lungerne og andre organer. Formålet med studiet er at vurdere om medicinen metformin kan forbedre muskelfunktionen hos patienter med denne sygdom.
Studiet sammenligner metformin med placebo over en periode på 12 måneder for at se, om medicinen kan hjælpe med at forbedre muskelstyrke og funktion. Metformin er et lægemiddel, der normalt bruges til behandling af sukkersyge, men forskere undersøger nu, om det også kan være gavnligt for personer med muskelsygdomme. Deltagerne vil blive tildelt enten metformin eller placebo på en tilfældig måde, og hverken deltageren eller lægen vil vide, hvilken behandling der gives.
Under studiet vil deltagernes muskelfunktion blive målt ved hjælp af forskellige tests, herunder gå-test, gribstyrke og vejrtrækningsfunktion. Der vil være besøg ved start af studiet, efter 6 måneder og efter 12 måneder, hvor lægen vil vurdere, hvordan behandlingen virker, og om der er nogen bivirkninger. Studiet vil også undersøge behandlingens indvirkning på hjertets funktion og livskvalitet for at få et komplet billede af, hvordan metformin påvirker personer med myoton dystrofi type 1.



Frankrig

