Generaliseret Myasthenia Gravis er en sjælden autoimmun sygdom, hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber forbindelserne mellem nerver og muskler. Dette fører til muskelsvaghed og hurtig træthed af musklerne, især i ansigt, øjne, arme og ben. Sygdommen kan påvirke både daglige aktiviteter som at gå, tale og spise samt åndedræt i alvorlige tilfælde. Dette studie undersøger et nyt lægemiddel kaldet efgartigimod, som gives gennem en blodåre og har til formål at reducere de skadelige antistoffer, der forårsager sygdommen.
Formålet med studiet er at bekræfte den rette dosis af efgartigimod til børn og unge mellem 2 og 18 år og undersøge, hvordan medicinen virker hos denne aldersgruppe. Under studiet vil deltagerne få medicinen gennem infusion i en blodåre, og læger vil følge nøje med i, hvordan kroppen optager og behandler medicinen, samt hvordan den påvirker sygdomssymptomerne. Der vil blive taget blodprøver for at måle mængden af medicin i blodet og for at se, hvordan den påvirker de skadelige antistoffer kaldet anti-acetylcholinreceptor antistoffer, som forårsager muskelsvaghed.
Under studiet vil deltagerne fortsætte med deres sædvanlige behandling for generaliseret myasthenia gravis samtidig med, at de får den nye medicin. Læger vil overvåge deltagernes sikkerhed ved at holde øje med eventuelle bivirkninger, måle vitale tegn som blodtryk og hjerterytme og tage regelmæssige blodprøver. Deltagernes muskelstyrke og evne til at udføre daglige aktiviteter vil blive vurderet gennem forskellige tests og spørgeskemaer, der måler livskvalitet og træthed. Studiet vil også undersøge, om medicinen påvirker kroppens evne til at beskytte sig mod andre sygdomme ved at måle antistofniveauer fra eventuelle vaccinationer.
Belgien 
Frankrig 
Holland 
Italien 
Polen 
Spanien 
Tyskland