Dette studie undersøger den langsigtede sikkerhed og virkning af en genbehandling kaldet lovocel hos patienter med seglcelleanæmi. Seglcelleanæmi er en arvelig blodsygdom, hvor de røde blodlegemer får en unormal seglformet struktur, hvilket kan forårsage smertefulde kriser og andre alvorlige komplikationer. Behandlingen, som også går under navnene lovotibeglogene autotemcel eller bb1111, er en form for genterapi, hvor patientens egne stamceller fra knoglemarven tages ud af kroppen, behandles med et særligt virus kaldet en lentiviral vektor, og derefter gives tilbage til patienten.
Formålet med studiet er at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af behandlingen med bb1111 hos patienter med seglcelleanæmi. Studiet følger patienter, som tidligere har modtaget denne genbehandling i andre kliniske forsøg, for at undersøge hvordan behandlingen virker over en længere periode. Deltagerne vil blive fulgt i op til 15 år efter at have fået behandlingen for at overvåge eventuelle bivirkninger og måle behandlingens fortsatte effekt på deres sygdom.
Under opfølgningsperioden vil forskerne undersøge flere vigtige områder, herunder forekomsten af immunrelaterede bivirkninger, nye eller forværrede blodsygdomme, neurologiske forstyrrelser og kræfttilfælde. De vil også måle antallet og sværhedsgraden af vaso-okklusive episoder, som er smertefulde kriser der opstår, når seglformede blodlegemer blokerer blodkarrene. Derudover vil de overvåge forskellige blodværdier, herunder hæmoglobin-niveauer og forskellige typer hæmoglobin, samt markører for blodlegemeødelæggelse og jernlagre i kroppen.
Frankrig 
