Test af lægemidlet trabectedin til behandling af fremskreden brusk-kræft (kondrosarkom) hos patienter over 16 år

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en kræftform kaldet mesenchymal chondrosarkom, som er en sjælden type knoglekræft, der kan opstå i skeletter eller i blødt væv uden for knoglerne. Sygdommen karakteriseres ved tilstedeværelsen af en specifik genetisk forandring kaldet HEY1-NCOA2 fusion, som betyder, at to gener er blevet sammenkoblet på en unormal måde. Behandlingen, der undersøges, er medicinen trabectedin, som gives til patienter, der tidligere har fået kemoterapi med anthracyklin-baseret behandling, men hvor sygdommen er blevet værre eller er vendt tilbage.

Formålet med studiet er at undersøge, hvor effektivt trabectedin er til at behandle fremskreden mesenchymal chondrosarkom hos patienter fra 16 år og opefter. Studiet vil måle, hvor mange patienter der får mindre tumorer eller hvor tumorerne forsvinder helt efter behandling med medicinen. Under studiet vil patienterne få trabectedin som deres anden, tredje eller fjerde behandlingslinje, hvilket betyder, at de allerede har prøvet andre kræftbehandlinger før. Behandlingen gives i cyklusser, og læger vil regelmæssigt undersøge, hvordan tumorerne reagerer på medicinen ved hjælp af billedundersøgelser.

Udover at måle behandlingens effekt vil forskerne også undersøge patienternes sikkerhed under behandlingen og registrere eventuelle bivirkninger. De vil også tage blod- og vævsundersøgelser for at forstå bedre, hvorfor nogle patienter reagerer godt på behandlingen, mens andre ikke gør. Dette inkluderer at undersøge det genetiske materiale i tumorerne og måle specielle markører i blodet, som kan hjælpe med at forudsige, hvordan patienten vil reagere på behandlingen.

1 Indledende evaluering og forberedelser

Du vil gennemgå grundige undersøgelser for at bekræfte, at du opfylder kriterierne for studiet. Dette inkluderer bekræftelse af din diagnose af mesenchymal chondrosarkom (en sjælden form for knoglekræft) og tilstedeværelsen af en specifik genetisk forandring kaldet HEY1-NCOA2 fusion.

Der vil blive taget blodprøver for at kontrollere din knoglemarv og organfunktion. Dit hjerte vil blive undersøgt med et ekkokardiogram (hjerteultrascanning) for at måle din cardiac ejection fraction (hjertets pumpefunktion), som skal være mindst 50%.

Hvis du er en kvinde i den fertile alder, skal du have en negativ graviditetstest inden for 7 dage før behandlingen starter. Både mænd og kvinder i den fertile alder skal acceptere at bruge sikker prævention under studiet og derefter – kvinder i 3 måneder og mænd i 5 måneder efter behandlingens afslutning.

Din sygdoms udbredelse vil blive vurderet ved hjælp af RECIST v1.1 kriterier (standardiserede målinger af tumorer på scanninger) for at fastslå baseline og bekræfte sygdomsprogression inden for de seneste 6 måneder.

2 Behandlingsstart med trabectedin

Du vil modtage behandling med trabectedin (handelsnavnet Yondelis), som er et kemoterapi-lægemiddel, der gives som infusion direkte i en blodåre.

Lægemidlet vil blive tilberedt som en opløsning til infusion fra pulverform. Der findes doser på 0,25 mg og 1 mg, og din specifikke dosis vil blive beregnet baseret på din krops overfladeareal.

Behandlingen gives i cyklusser. Hver cyklus varer typisk 3 uger, hvor du får en infusion på dag 1, efterfulgt af en hvileperiode på cirka 2-3 uger.

Infusionen vil blive givet på hospitalet under medicinsk overvågning. Behandlingsvarigheden vil afhænge af, hvordan din kræft reagerer på medicinen, og hvordan du tolererer behandlingen.

3 Løbende overvågning under behandlingen

Før hver ny behandlingscyklus vil du få taget blodprøver for at kontrollere din knoglemarv og organfunktion. Dette sikrer, at det er sikkert for dig at fortsætte behandlingen.

Du vil have regelmæssige scanninger for at vurdere, hvordan din kræft reagerer på behandlingen. Disse scanninger vil blive analyseret ved hjælp af RECIST v1.1 kriterier og Choi kriterier (to forskellige metoder til at måle tumorrespons).

Der vil blive taget yderligere blodprøver til forskningsformål, herunder analyse af liquid biopsy (påvisning af genetisk materiale fra tumoren i blodet) for at overvåge din respons på behandlingen.

Dit velbefindende vil blive vurderet ved hjælp af ECOG Performance Status skalaen (en måde at vurdere, hvor godt du kan udføre daglige aktiviteter).

4 Vurdering af behandlingsrespons

Det primære mål med studiet er at måle samlet tumorresponsrate, hvilket betyder procentdelen af patienter, hvis tumorer krymper eller forsvinder delvist eller helt som følge af behandlingen.

Din respons på behandlingen vil blive klassificeret som enten fuldstændig respons (tumoren forsvinder helt), delvis respons (tumoren krymper betydeligt), stabil sygdom (tumoren hverken vokser eller krymper meget), eller progressiv sygdom (tumoren vokser).

Forskerne vil også måle progressionsfri overlevelse (hvor længe din kræft forbliver stabil eller forbedres) og samlet overlevelse (hvor længe du lever efter behandlingsstart).

Der vil blive målt klinisk nytterate, som inkluderer patienter med fuldstændig respons, delvis respons eller stabil sygdom i mindst en bestemt periode.

5 Forskningsanalyser og biomarkører

Tumorprøver fra din tidligere biopsi eller operation vil blive analyseret for at forstå genetiske og molekylære mønstre, der kan forudsige respons på trabectedin.

Forskerne vil sammenligne transkriptomiske og genomiske profiler (RNA og DNA mønstre) mellem tumorer, der reagerer godt på behandlingen, og dem der ikke gør.

Der vil blive udført liquid biopsy analyser på dine blodprøver for at måle mængden af HEY1-NCOA2 fusion materiale i dit blod og se, om dette kan forudsige behandlingsrespons eller progression.

Disse forskningsresultater vil blive brugt til at validere, hvordan HEY1-NCOA2 fusion påvirker responsen på trabectedin gennem laboratorieforsøg.

6 Opfølgning og sikkerhedsovervågning

Du vil blive overvåget nøje for bivirkninger og komplikationer under hele behandlingsforløbet. Dette inkluderer regelmæssige blodprøver, fysiske undersøgelser og vurdering af symptomer.

Alle bivirkninger vil blive registreret og klassificeret efter sværhedsgrad. Hvis der opstår alvorlige bivirkninger, kan behandlingen blive justeret, udsat eller stoppet.

Efter at behandlingen er afsluttet, vil du fortsætte med at blive fulgt op for at vurdere langsigtede resultater, herunder hvor længe eventuelle positive effekter varer ved.

Studiet vil fortsætte indtil september 2027 for at indsamle langsigtede data om effektivitet og sikkerhed.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 16 år gammel
  • Kvinder, som kan blive gravide, skal have en negativ graviditetstest inden for 7 dage før hver behandlingsrunde begynder. Kvinder efter overgangsalderen skal ikke have haft menstruation i mindst 12 måneder. Både mænd og kvinder i den fødedygtige alder skal bruge sikker prævention under hele undersøgelsen og i 3 måneder efter (kvinder) eller 5 måneder efter (mænd)
  • Dit hjerte skal pumpe normalt med en ejektionsfraktion på mindst 50%, målt med en ekkokardiografi (hjerteultralyd)
  • Du må ikke have haft blodpropper i blodårerne inden for de sidste 12 måneder
  • Du eller din værge skal kunne læse og forstå informationen om undersøgelsen og være villig til at underskrive et informeret samtykke
  • Du skal have en bekræftet diagnose af mesenkymalt kondrosarkom (en type kræft i brusk eller væv) med tilstedeværelse af en specifik genetisk forandring kaldet HEY1-NCOA2 fusion. Der skal være en vævsprøve tilgængelig til undersøgelse
  • Din kræft skal være lokalt fremskreden (kan ikke fjernes fuldstændigt med operation eller du ønsker ikke operation) eller have spredt sig til andre dele af kroppen (metastaser)
  • Din sygdom skal kunne måles eller vurderes ved hjælp af RECIST v1.1 (standarder for at måle kræftsvulster)
  • Din kræft skal være blevet værre inden for de sidste 6 måneder før deltagelse i undersøgelsen
  • Du skal tidligere have fået mindst én kemoterapi med antracykliner (en type kræftmedicin) for din fremskreden sygdom, men højst 3 forskellige behandlinger
  • Du skal have en ECOG performance status på 2 eller mindre (dette måler hvor godt du kan klare daglige aktiviteter)
  • Din knoglemarv skal fungere godt nok til at producere nok blodceller (blodtransfusioner for at opfylde dette krav er ikke tilladt)
  • Dine organer skal fungere tilstrækkeligt godt

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er under 16 år gammel
  • Du har ikke fået behandling med antracyklin-baseret kemoterapi tidligere – dette er en bestemt type kræftmedicin
  • Din kræft er ikke HEY1-NCOA2 positiv – dette betyder, at din tumor ikke har bestemte genetiske ændringer, som studiet kræver
  • Du har ikke fremskreden kræft – dette betyder kræft, der ikke kan fjernes helt med operation
  • Din kræft spreder sig ikke til andre dele af kroppen (metastaser)
  • Din sygdom bliver ikke værre ifølge RECIST v1.1 – dette er en måde at måle, om kræften vokser
  • Du har ikke fået mellem en og tre tidligere behandlinger for din kræft
  • Du har ikke den specifikke type kræft kaldet mesenkymalt kondrosarkom – dette er en sjælden form for knoglekræft

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Istituto Ortopedico Rizzoli Bologna Italien
Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone Palermo Italien
Azienda USL Toscana Centro Prato Italien
Istituto Di Candiolo Fondazione Del Piemonte Per Loncologia IRCCS Candiolo Italien
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta Milan Italien
Universita’ Campus Bio-medico Di Roma Rom Italien
Immxko Irzcgrnh Ftaxjdiilldqy Omshwglvevp Rom Italien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Italien Italien
rekrutterer
14.09.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Trabectedin er et kræftlægemiddel, der bruges til at behandle forskellige typer kræft. Dette lægemiddel virker ved at skade kræftcellernes DNA, hvilket forhindrer dem i at vokse og dele sig. I dette studie undersøges trabectedin som behandling for patienter med en sjælden form for knoglekræft kaldet mesenchymal chondrosarkom, som har spredt sig eller ikke kan fjernes med operation. Patienterne i studiet vil have fået andre kræftbehandlinger før, og trabectedin vil være deres anden, tredje eller fjerde behandling.

Mesenchymalt kondrosarkom – Dette er en sjælden type knogle- og bløddelssvulst, der udvikler sig fra bindevæv. Sygdommen opstår når celler i brusk- og bindevævet begynder at vokse ukontrolleret. Tumoren kan opstå i knogler eller i blødt væv som muskler og fedtvæv. I denne form af kondrosarkom findes der specifikke genetiske forandringer, hvor to gener kaldes HEY1 og NCOA2 bliver sammenkoblet på en unormal måde. Sygdommen kan sprede sig til andre dele af kroppen og bliver kaldt fremskreden når den har udviklet sig til at påvirke flere områder. Tilstanden kan fortsætte med at vokse og sprede sig over tid hvis den ikke behandles.

Forsøgs-ID:
2024-514319-85-00
Protokolkode:
ISG-MCS
NCT ID:
NCT04305548
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Test af trabectedin og lav-dosis strålebehandling til behandling af fremskreden sarkom (kræft i knogler og blødt væv)

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Spanien
  • Undersøgelse af lægemidlet ivosidenib til behandling af fremskreden brusksvulst (kondrosarkom) med IDH1-mutation

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Danmark Frankrig Tyskland Italien Holland +1