Sammenligning af ugentlig somapacitan og daglig Norditropin® til børn med lav vækst pga. Turner syndrom, Noonan syndrom eller født små

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger børn, der har problemer med at vokse normalt på grund af forskellige tilstande. Tilstandene inkluderer børn, der blev født små i forhold til, hvor længe de var i maven (small for gestational age), piger med Turner syndrom, børn med Noonan syndrom, og børn med idiopatisk kort statur, hvilket betyder kort statur uden en kendt årsag. Disse tilstande kan påvirke barnets evne til at vokse i normal hastighed og højde.

Studiet sammenligner to forskellige væksthormon-behandlinger. Den ene behandling er somapacitan, som gives som en indsprøjtning én gang om ugen. Den anden behandling er Norditropin®, som gives som en daglig indsprøjtning. Begge mediciner er væksthormon, der hjælper børn med at vokse ved at stimulere knoglevækst og øge højden. Formålet med studiet er at undersøge, om den ugentlige behandling med somapacitan virker lige så godt som den daglige behandling med Norditropin® til at hjælpe børn med at vokse.

Under studiet vil børnene blive fulgt tæt for at måle, hvor hurtigt de vokser, og for at tjekke sikkerheden af behandlingerne. Læger vil måle børnenes højde regelmæssigt og tage blodprøver for at kontrollere forskellige værdier, herunder vækstfaktorer og blodsukkerniveau. Studiet vil også undersøge den langsigtede sikkerhed af somapacitan hos børn med disse forskellige vækstforstyrrelser. Alle børn i studiet vil modtage aktiv behandling med enten den ugentlige eller daglige væksthormon-medicin.

1 Start af behandling – Første uge

Du vil modtage din første behandling med enten somapacitan (Sogroya) eller somatropin (Norditropin FlexPro). Begge er væksthormon-medicin, der hjælper børn med at vokse.

Hvis du får somapacitan, skal du have en indsprøjtning én gang om ugen. Medicinen kommer i en færdigfyldt pen, som indeholder enten 5 mg, 10 mg eller 15 mg i 1,5 mL opløsning.

Hvis du får somatropin (Norditropin FlexPro), skal du have en indsprøjtning hver dag. Denne medicin kommer også i en færdigfyldt pen.

Indsprøjtningen gives under huden, typisk i låret, armen eller maven. Du eller dine forældre vil lære, hvordan man bruger pennen korrekt.

2 Løbende behandling – Uge 2 til 52

Du vil fortsætte med at få din medicin som beskrevet i trin 1 – enten én gang om ugen eller én gang dagligt, afhængigt af hvilken behandling du har fået tildelt.

I løbet af denne periode vil der være regelmæssige lægebesøg for at følge din udvikling og sikre, at medicinen virker som forventet.

Ved disse besøg vil lægen måle din højde og vægt for at se, hvor meget du vokser. Dette kaldes væksthastighedsparametre.

Der vil blive taget blodprøver for at måle forskellige værdier, herunder IGF-I (en faktor, der viser, om væksthormonet virker), IGFBP-3 (et protein, der arbejder sammen med IGF-I), og blodsukker.

Lægen vil også måle dit HbA1c (langtidsblodsukker) og andre værdier, der viser, hvordan din krop håndterer sukker.

3 Vurdering ved uge 52

Efter 52 uger (cirka 1 år) vil der blive foretaget en hovedvurdering af studiet.

Lægen vil måle din vækstshastighed – det vil sige, hvor meget du er vokset i centimeter per år.

Der vil blive taget røntgenbilleder af din hånd for at måle din knoglealder, som viser, hvor modent dit skelet er.

Alle målinger og blodprøver fra løbet af studiet vil blive sammenlignet for at se, hvilken behandling der har virket bedst.

4 Fortsat opfølgning efter uge 52

Efter den første del af studiet vil du fortsætte med at modtage behandling for at evaluere den langsigtede sikkerhed af medicinen.

Du vil fortsat få regelmæssige lægebesøg, hvor din højde, vægt og generelle sundhed bliver overvåget.

Lægen vil fortsætte med at tage blodprøver for at sikre, at medicinen ikke forårsager uønskede bivirkninger på længere sigt.

Denne del af studiet fortsætter for at indsamle information om, hvordan medicinen påvirker dig over en længere periode.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Barnet skal have kort statur (være lavere end normalt for sin alder) på grund af en af følgende tilstande: født for lille i forhold til svangerskabslængden, Turner syndrom (en genetisk tilstand der kun påvirker piger), Noonan syndrom (en genetisk tilstand), eller idiopatisk kort statur (kort statur uden kendt årsag)
  • Barnet må aldrig tidligere have fået behandling med væksthormon eller andre mediciner, der fremmer vækst
  • For børn født for lille: Barnet skal være født med vægt eller længde under normal størrelse sammenlignet med andre børn født efter samme antal uger
  • For børn født for lille: Barnet skal være i prepuberteten (ikke have startet puberteten endnu). For drenge betyder dette at være mellem 2 år og 6 måneder og 11 år gamle med små testikler. For piger betyder det at være mellem 2 år og 6 måneder og 10 år gamle uden udvikling af brystkirtelvæv
  • For piger med Turner syndrom: Diagnosen skal være bekræftet gennem undersøgelser
  • For piger med Turner syndrom: Pigen skal være i prepuberteten mellem 2 år og 6 måneder og 10 år gamle uden udvikling af brystkirtelvæv
  • For børn med Noonan syndrom: Diagnosen skal være stillet ved hjælp af en særlig scoreliste med kliniske tegn
  • For børn med Noonan syndrom: Barnet skal være i prepuberteten. For drenge betyder dette at være mellem 2 år og 6 måneder og 11 år gamle med små testikler. For piger betyder det at være mellem 2 år og 6 måneder og 10 år gamle uden udvikling af brystkirtelvæv
  • For børn med idiopatisk kort statur: Barnet skal være i prepuberteten. For drenge betyder dette at være mellem 2 år og 6 måneder og 11 år gamle med små testikler. For piger betyder det at være mellem 2 år og 6 måneder og 10 år gamle uden udvikling af brystkirtelvæv
  • For børn med idiopatisk kort statur: Knoglealderen (hvor modne knoglerne er) skal være passende for barnets alder – ikke mere end 2 år forskudt fra den faktiske alder. For drenge skal knoglealderen være 12 år eller mindre, for piger 11 år eller mindre

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du er over 18 år – studiet er kun for børn og unge
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke har en af følgende tilstande: lille for svangerskabsalderen (født mindre end normalt), Turners syndrom (en genetisk tilstand der påvirker piger), Noonans syndrom (en genetisk tilstand der påvirker vækst), eller idiopatisk småvækst (kort højde uden kendt årsag)
  • Du kan ikke deltage hvis du allerede er færdig med at vokse eller har lukket dine vækstplader (områder i knoglerne hvor vækst sker)
  • Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig sygdom der påvirker din evne til at vokse
  • Du kan ikke deltage hvis du har diabetes type 1 (sukkersyge hvor kroppen ikke kan producere insulin)
  • Du kan ikke deltage hvis du har aktiv kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du kan ikke deltage hvis du tager medicin der kan påvirke din vækst, bortset fra væksthormon
  • Du kan ikke deltage hvis du er allergisk over for væksthormon eller andre ingredienser i medicinen
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige problemer med dine nyrer (organer der renser blodet) eller lever (organ der hjælper med at fordøje mad)
  • Du kan ikke deltage hvis du har en hjernebetændelse eller problemer i hjernen der påvirker hypofysen (en lille kirtel i hjernen der producerer hormoner)
  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Unidade Local De Saude De Sao Jose E.P.E. Lissabon Portugal
Hopital Des Enfants Toulouse Frankrig
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS Firenze Italien
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
Unidade Local De Saude De Gaia/Espinho E.P.E. Vila Nova De Gaia Portugal
MBAL Sveta Marina EAD Varna Bulgarien
Specialized Hospital For Active Treatment Of Childrens Diseases Professor Ivan Mitev Sofia Bulgarien
Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki Łódź Polen
Lietuvos sveikatos mokslu universiteto ligonine Kauno klinikos Kaunas Litauen
Nosokomeio Paidon I Agia Sofia Athen Grækenland
Ippokratio General Hospital Of Thessaloniki Thessaloniki Grækenland
Seconda Universita Di Napoli Napoli Italien
University General Hospital Of Thessaloniki Ahepa Thessaloniki Grækenland
Universidade De Santiago De Compostela Santiago de Compostela Spanien
Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universitaet Bonn Bonn Tyskland
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Centro Hospitalar Universitario De Santo Antonio E.P.E. Porto Portugal
Kepler Universitaetsklinikum GmbH Linz Østrig
General University Hospital Of Patras Patras Grækenland
Ospedale San Raffaele S.r.l. Milan Italien
Vrije Universiteit Brussel Jette Belgien
Multi-profile Hospital for Active Treatment Heart and Brain EAD Pleven Bulgarien
University Multiprofile Hospital For Active Treatment Saint Georgi EAD Plovdiv Bulgarien
Athens General Children’s Hospital Panagioti And Aglaia Kyriakou Athen Grækenland
University Medical Center Ljubljana Ljubljana Slovenien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Hospital Universitario Hm Monteprincipe Boadilla del Monte Spanien
Endokrinologikum Frankfurt Frankfurt am Main Tyskland
Cnpjixgvr Ufullastjxfmow Sxhtgtrrz Woluwe-Saint-Lambert Belgien
Botlj Kofskdls Uivwffiiufnkh Sedqoqtz Vkaa Riga Letland
Sdldoxllayf Pqhywejje Srkgypq Kcfhtaxgg Ny 1 Iiygpjywmqnzrxhmbh Sgulmyd Shkcephdc Uglgooplhtmn Mrkmrcgwrb W Kmktaayopx Zabrze Polen
Azlpwltejt Pfzdacwi Hikrgowd Dh Mszrzikiu Marseille Frankrig
Hekxxhfd Ulmbthtuyy Cnysmky Hggqqygp Helsinki Finland
Uxqhabsvsfkfii Cqmnokh Kpkwtezka Gdańsk Polen
Uivlqrryga Oc Aloupuv Edegem Belgien
Cxkwaf Hcudipdcuqt Rddexjtj Dtnqzgqjzcpuzb Angers Frankrig
Eajqzmq Uwnkvdpfdrwq Maorzis Chodnnv Rcsbqdtjn (uqxiajs Mhg Rotterdam Holland
Uqqifgandj Gxefppg Hmlsndtu Ahoyjdz Athen Grækenland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
05.09.2022
Bulgarien Bulgarien
rekrutterer ikke
05.09.2022
Finland Finland
rekrutterer ikke
05.09.2022
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
05.09.2022
Grækenland Grækenland
rekrutterer ikke
05.09.2022
Holland Holland
rekrutterer ikke
05.09.2022
Italien Italien
rekrutterer ikke
05.09.2022
Kroatien Kroatien
rekrutterer ikke
05.09.2022
Letland Letland
rekrutterer ikke
05.09.2022
Litauen Litauen
rekrutterer ikke
05.09.2022
Polen Polen
rekrutterer ikke
05.09.2022
Portugal Portugal
rekrutterer ikke
05.09.2022
Slovenien Slovenien
rekrutterer ikke
05.09.2022
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
05.09.2022
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
05.09.2022
Østrig Østrig
rekrutterer ikke
05.09.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Somapacitan er et væksthormon, der gives som en indsprøjtning én gang om ugen. Dette lægemiddel hjælper børn med at vokse ved at stimulere knoglevækst og øge højden. Somapacitan er designet til at virke længere i kroppen end traditionelle væksthormon-behandlinger, hvilket gør det muligt at give det mindre hyppigt.

Norditropin er et væksthormon, der gives som en daglig indsprøjtning. Dette lægemiddel har været brugt i mange år til at behandle børn, der vokser langsommere end normalt. Norditropin virker ved at erstatte eller supplere det naturlige væksthormon i kroppen, hvilket hjælper børnene med at opnå en mere normal højde og vækst.

Small for gestational age – This condition occurs when a baby is born significantly smaller than expected for the number of weeks of pregnancy. Children with this condition typically have a birth weight below the 10th percentile for their gestational age. After birth, these children often continue to show slower growth patterns compared to their peers. The condition can affect both length and weight at birth, and may result in continued short stature during childhood if catch-up growth does not occur naturally.

Turner syndrom – This is a genetic condition that affects only females, occurring when one of the X chromosomes is completely or partially missing. Girls with Turner syndrome typically experience short stature as one of the primary characteristics. The condition often becomes apparent during childhood when growth velocity slows significantly. Other physical features may include a webbed neck, low hairline, and certain heart or kidney abnormalities. The short stature results from the missing genetic material that normally contributes to growth.

Noonan syndrom – This genetic disorder affects both males and females and is characterized by distinctive facial features and short stature. Children with Noonan syndrome often have a broad forehead, widely spaced eyes, and low-set ears. Growth is typically slower than normal, resulting in below-average height throughout childhood and into adulthood. The condition is caused by changes in genes that affect cell division and growth. Heart defects and bleeding problems may also be present in some individuals.

Idiopatisk kort statur – This refers to short stature in children where no underlying medical condition can be identified as the cause. These children have normal growth hormone levels and no other detectable health problems that would explain their short height. Their growth rate is typically slower than expected for their age, resulting in a height that falls below the normal range for children of the same age and gender. The condition is diagnosed when all other possible causes of short stature have been ruled out through medical testing.

Forsøgs-ID:
2023-506927-27-00
Protokolkode:
NN8640-4467
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af lonapegsomatropin og somatropin til børn og unge med væksthæmning eller lav højde

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien Rumænien Spanien
  • Undersøgelse af lægemidlet vosoritide til børn med uforklarlig lav højde – sammenligning med placebo og væksthormon

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien