Test af apremilast mod mundsår hos børn og unge med Behçets sygdom

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger Behçets sygdom hos børn og unge mellem 2 og 18 år. Behçets sygdom er en kronisk sygdom, der kan forårsage betændelse i forskellige dele af kroppen, herunder mundsår, som er smertefulde sår inde i munden. Studiet fokuserer specifikt på børn, der har gentagne mundsår forbundet med denne tilstand. Medicinen, der undersøges, hedder apremilast, som er designet til at reducere betændelse og potentielt forbedre symptomerne på mundsår.

Formålet med studiet er at vurdere, hvor effektiv apremilast er til at behandle mundsår hos børn med Behçets sygdom. Studiet vil sammenligne apremilast med placebo for at se, om medicinen kan reducere antallet af mundsår, mindske smerten fra disse sår og forbedre den samlede sygdomsaktivitet. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage apremilast eller placebo i den første del af studiet, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvilken behandling der gives.

Studiet varer i alt 52 uger og er opdelt i to faser. Den første fase varer 12 uger, hvor deltagerne enten får apremilast eller placebo. Efter denne periode vil alle deltagere have mulighed for at få aktiv behandling med apremilast i den resterende del af studiet. Under studiet vil lægerne regelmæssigt overvåge deltagernes mundsår, måle smerten ved hjælp af en skala, kontrollere for andre symptomer på Behçets sygdom og følge med i eventuelle bivirkninger. Der vil også blive taget blodprøver for at måle niveauet af medicin i kroppen og kontrollere for sikkerhed.

1 Randomisering og medicinstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage apremilast eller placebo. Placebo er en medicin uden aktive ingredienser, der ligner den rigtige medicin.

Du vil få medicinen som enten filmovertrukne tabletter eller som en flydende opløsning, der tages gennem munden.

Hvis du får tabletter, kommer de i styrker på 10mg, 20mg eller 30mg. Hvis du får den flydende opløsning, indeholder den 5mg per ml.

Hverken du eller din læge vil vide, om du får den rigtige medicin eller placebo i de første 12 uger.

2 Ugentlige vurderinger – uge 0 til 12

I de første 12 uger vil lægen regelmæssigt tælle antallet af mundsår, du har.

Du vil blive bedt om at vurdere smerten fra dine mundsår på en skala fra 0 til 10, hvor 0 betyder ingen smerte og 10 betyder meget stærke smerter.

Lægen vil måle din sygdomsaktivitet ved hjælp af en BDCAF-score, som er en måde at vurdere, hvor aktiv din Behçets sygdom er.

Du vil besvare spørgsmål om din livskvalitet ved hjælp af et SF-10 spørgeskema.

3 Sikkerhedsvurderinger gennem hele undersøgelsen

Ved hver besøg vil lægen tjekke dine vitale tegn som blodtryk, puls og temperatur.

Du vil få taget blodprøver for at kontrollere, hvordan din krop reagerer på medicinen.

Lægen vil spørge dig om eventuelle bivirkninger eller nye symptomer, du måtte opleve.

Du vil blive spurgt om selvmordstanker eller -følelser ved hjælp af en speciel C-SSRS skala.

Din vægt, højde og BMI vil blive målt regelmæssigt.

4 Vurdering af medicinens smag og accept

Ved uge 0 og uge 2 vil du blive spurgt om, hvordan medicinen smager, og hvor let den er at tage.

Dette hjælper med at forstå, om medicinen er egnet til børn og unge.

5 Blodprøver til medicinmåling

Fra uge 2 og fremefter vil du få taget blodprøver for at måle, hvor meget apremilast der er i dit blod.

Dette hjælper lægen med at forstå, hvordan din krop behandler medicinen.

6 Overgang til aktiv behandling – efter uge 12

Efter de første 12 uger vil alle deltagere få den rigtige apremilast-medicin.

Hvis du allerede fik apremilast, vil du fortsætte med den samme behandling.

Hvis du fik placebo i de første 12 uger, vil du nu begynde at få den rigtige medicin.

7 Fortsatte vurderinger – uge 12 til 52

Du vil fortsætte med at få medicinen og have regelmæssige besøg hos lægen.

Lægen vil fortsætte med at tælle dine mundsår og vurdere din sygdomsaktivitet.

Alle sikkerhedsvurderinger vil fortsætte, herunder blodprøver og vurdering af bivirkninger.

Ved uge 52 vil lægen vurdere din seksuelle udvikling ved hjælp af Tanner-stadieindeling.

8 Opfølgningsperiode – 30 dage efter behandlingsslut

Efter du stopper med at tage medicinen, vil lægen følge dig i yderligere 30 dage.

Dette er for at sikre, at du ikke oplever forsinkede bivirkninger.

Du vil have et afsluttende besøg, hvor lægen vil kontrollere dit helbred og tage de sidste målinger.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Barnet skal være mellem 2 og 17 år gammel
  • Barnet skal være diagnosticeret med Behçets sygdom, som er en kronisk betændelsestilstand, der påvirker flere dele af kroppen
  • Barnet skal have haft mundsår (smertefulde sår i munden) mindst 3 gange inden for de seneste 12 måneder
  • Barnet skal have mindst 2 mundsår både ved den første undersøgelse og på den dag, hvor behandlingen starter
  • Barnet skal tidligere have prøvet mindst 1 anden behandling for Behçets sygdom, for eksempel kortikosteroider (medicin der reducerer betændelse) som creme eller piller
  • Barnet skal være egnet til at få behandling med medicin, der virker i hele kroppen, ikke kun lokalt på mundsårene

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 2 år gammel eller 18 år eller ældre
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke har mundår (sårdannelse i munden) forbundet med Behçets sygdom
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion eller alvorlig sygdom, der kræver behandling
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået visse vacciner inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en historie med depression (vedvarende tristhed) eller selvmordstanker
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der påvirker dit immunsystem (kroppens forsvarssystem)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig allergisk reaktion over for medicinen apremilast eller dens ingredienser
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået anden eksperimentel medicin inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre medicinske tilstande, som lægen mener vil gøre det usikkert for dig at deltage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
Hopital Necker Enfants Malades Paris Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
Robert Debre University Hospital Paris Frankrig
Hospital Femme Mere Enfant Bron Frankrig
Azienda Sanitaria Locale 2 Lanciano Vasto Chieti Chieti Italien
Ippokratio General Hospital Of Thessaloniki Thessaloniki Grækenland
Nosokomeio Paidon I Agia Sofia Athen Grækenland
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Asst Centro Specialistico Ortopedico Traumatologico Gaetano Pini Cto Milan Italien
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italien
Fpawnapba Pjgb Lk Ikxecfdrpaltm Bsucingqm Dmh Hplajuyr Ungrwfsgrqtde Li Piv Madrid Spanien
Phqh Tvfmv Hhnpqmte Urrbdxcifjeu Sabadell Spanien
Hcsgmtav Vtmm dtxvixun Barcelona Spanien
Ujkqlkcrkb Gporefi Hdtkpazm Abafvcc Athen Grækenland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
09.09.2021
Grækenland Grækenland
rekrutterer ikke
09.09.2021
Italien Italien
rekrutterer ikke
09.09.2021
Spanien Spanien
rekrutterer
09.09.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Apremilast er et lægemiddel, der virker ved at reducere betændelse i kroppen. Det arbejder ved at blokere bestemte stoffer, der forårsager betændelsesreaktioner. I dette studie undersøges det, om apremilast kan hjælpe med at mindske og helbrede smertefulde mundsår hos børn og unge med Behçets sygdom. Apremilast tages som tabletter gennem munden og har vist sig at være effektivt til behandling af forskellige betændelsestilstande hos voksne. Målet er at finde ud af, om det samme lægemiddel kan hjælpe børn mellem 2 og 18 år, der lider af tilbagevendende mundsår som følge af deres Behçets sygdom.

Behçets sygdom – En kronisk betændelsessygdom, der påvirker flere organsystemer i kroppen. Sygdommen er karakteriseret ved tilbagevendende sårdannelse i munden og på kønsorganerne, samt betændelse i øjnene og huden. Mange patienter udvikler også ledproblemer og blodkarsygdom. Sygdommen forløber typisk i episoder, hvor symptomerne kommer og går over tid. Betændelsen kan også påvirke nervesystemet og fordøjelsesorganerne hos nogle patienter. Sygdommen er mest almindelig i områder langs den gamle silkevej, herunder Mellemøsten og Middelhavsområdet.

Forsøgs-ID:
2023-503436-40-00
Protokolkode:
20190530
NCT ID:
NCT04528082
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af sikkerheden ved brug af apremilast til børn med mundsår ved Behçets sygdom eller ungdomsform for leddegigt

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Grækenland Italien Spanien
  • Sammenligning af adalimumab og tocilizumab til behandling af alvorlig øjenbetændelse hos personer med Behçets sygdom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig