Langtidsbehandling med PHA-022121 mod akutte anfald hos patienter med arveligt angioødem

Langtidsbehandling med PHA-022121 mod akutte anfald hos patienter med arveligt angioødem – en sikkerhedsundersøgelse

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af hereditært angioødem, som er en sjælden arvelig sygdom der forårsager hævelse i forskellige dele af kroppen, særligt i ansigtet, læberne, tungen og halsen. Når personer med denne sygdom får anfald, kan det være alvorligt og potentielt livstruende, især hvis hævelsen opstår i luftvejene. Studiet tester medicinen PHA-022121, som tages gennem munden, til akut behandling af angioødem-anfald.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden ved langvarig brug af medicinen til behandling af akutte anfald af hereditært angioødem, herunder anfald der påvirker struben. Dette er et forlængelsesstudi, hvilket betyder at det følger op på tidligere undersøgelser af samme medicin. Deltagere vil modtage medicinen når de oplever et angioødem-anfald og vil blive overvåget for at se hvor sikkert det er at bruge medicinen over en længere periode.

Under studiet vil deltagerne tage medicinen når de får et anfald og rapportere deres symptomer og eventuelle bivirkninger. Læger vil regelmæssigt kontrollere deltagernes helbred gennem undersøgelser, blodprøver og hjertemonitorering for at sikre medicinens sikkerhed. Studiet måler også hvor hurtigt medicinen hjælper med at lindre symptomerne, så forskerne kan få en bedre forståelse af hvor effektiv behandlingen er.

1 Deltagelse i forlængelsesstudie

Du kan deltage i denne forlængelsesstudie, hvis du tidligere har deltaget i enten studie C201 eller studie C306. For studie C201 skal du have fået mindst én dosis af studiemedicinen. For studie C306 skal du have gennemført studiet med behandling af 2 anfald eller efter at sponsoren har lukket studiet.

Hvis du er under 18 år, skal dine forældre eller værge give skriftligt samtykke, og du skal selv give skriftligt samtykke til at deltage.

2 Behandling af akutte anfald

Når du oplever et angioødem-anfald (hævelse i ansigt, læber, tunge eller svælg), skal du tage studiemedicinen deucrictibant (også kaldet PHA-022121).

Medicinen kommer i form af bløde kapsler, som du tager gennem munden.

Du skal tage medicinen så hurtigt som muligt, når et anfald begynder.

3 Vurdering af symptomer efter behandling

Efter du har taget medicinen, skal du vurdere dine symptomer på forskellige tidspunkter i løbet af de første 12 timer.

Du skal bruge skalaer til at bedømme, hvor meget bedre du føler dig (Patient Global Impression of Change) og hvor alvorlige dine symptomer er (Patient Global Impression of Severity).

Du skal også bruge andre måleskalaer til at vurdere smerte og andre symptomer relateret til dit anfald.

4 Sikkerhedsovervågning

Under studiet vil lægen overvåge din sikkerhed ved at registrere eventuelle bivirkninger (uønskede reaktioner på medicinen).

Du vil få taget blodprøver og andre laboratorieundersøgelser for at tjekke din generelle sundhed.

Lægen vil måle dine vitale tegn som blodtryk, puls og temperatur.

Du vil få foretaget en fysisk undersøgelse og et EKG (elektrokardiogram) for at tjekke dit hjerte.

5 Langtidsbehandling

Dette er et forlængelsesstudium, som betyder, at du kan fortsætte med at bruge medicinen til behandling af dine anfald over en længere periode.

Formålet er at undersøge sikkerheden ved langvarig brug af deucrictibant til behandling af akutte anfald af hereditært angioødem.

Du vil kun tage medicinen, når du har brug for det – det vil sige, når du oplever et anfald (kaldes on-demand behandling).

6 Særlige krav til kvindelige deltagere

Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du acceptere at få taget graviditetstest som beskrevet i studieprotokollen.

Du skal også acceptere enten at afholde dig fra heteroseksuel aktivitet eller bruge en acceptabel præventionsmetode fra du starter i studiet og indtil 30 dage efter din sidste dosis af studiemedicinen.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal give skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen. Hvis du er under 18 år, skal dine forældre eller værge også give tilladelse, og du skal selv sige ja til at deltage
Du skal tidligere have deltaget i en af to specifikke undersøgelser (kaldet C201 eller C306) og have fået mindst én dosis af forsøgsmedicinen eller have gennemført undersøgelsen med behandling af 2 anfald
Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du acceptere at få taget graviditetstest og enten undgå sex eller bruge sikker prævention fra du starter i undersøgelsen og indtil 30 dage efter du har taget den sidste medicin
Lægen skal vurdere, at du (og dine forældre hvis du er teenager) er villig og i stand til at følge alle kravene i undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige vejrtrækningsproblemer i forbindelse med hævelser i halsen
Du kan ikke deltage, hvis du har kronisk obstruktiv lungesygdom – en sygdom hvor lungerne er beskadigede og gør det svært at trække vejret
Du kan ikke deltage, hvis du har svær astma som ikke er velbehandlet
Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har haft alvorlige allergiske reaktioner over for medicin, der ligner den medicin, som undersøges
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der påvirker blodets størkningsevne – altså medicin der gør dit blod tyndere eller tykkere
Du kan ikke deltage, hvis du har svære leversygdomme, hvor din lever ikke fungerer normalt
Du kan ikke deltage, hvis du har svære nyresygdomme, hvor dine nyrer ikke kan rense blodet ordentligt
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil bruge sikker prævention under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre medicinstudier inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du har misbrug af alkohol eller stoffer
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller følge studiets instruktioner

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Bellvitge University Hospital	L'Hospitalet de Llobregat	Spanien
Medical University Of Vienna	Wien	Østrig
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli	Napoli	Italien
Medical University Of Graz	Graz	Østrig
Policlinico “Tor Vergata”, Università degli Studi di Roma TOR VERGATA	Rom	Italien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania	Catania	Italien
Hospital General Universitario Gregorio Maranon	Madrid	Spanien
Univerzitna Nemocnica Martin	Martin	Slovakiet
Centru Clinic Mediquest S.R.L.	Sângeorgiu de Pădure	Rumænien
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR	Kiel	Tyskland
Azienda Ospedaliera di Padova	Padova	Italien
Diagnostic-consultative center “Aleksandrovska” EOOD	Sofia	Bulgarien
Region Skane Skanes Universitetssjukhus	Lund	Sverige
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland
Semmelweis University	Budapest	Ungarn
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie	Krakow	Polen
St James’s Hospital	Dublin	Irland
Fakultni Nemocnice U Sv Anny V Brne	Brno-Stred	Tjekkiet
IRCCS Policlinico San Donato	San Donato Milanese	Italien
Fondazione Salvatore Maugeri Clinica Del Lavoro E Della Riabilitazione	Pavia	Italien
Convex Ltd.	Sofia	Bulgarien
HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH	Mörfelden-Walldorf	Tyskland
Hlgeekv Szawo Ascfsxr	Paris	Frankrig
Ajapgwumo Uut	Amsterdam	Holland
Amouvsh Okuivydbmsu Odggzotm Rklyfya Vvuzf Sarjq Cfkulhtz	Palermo	Italien
Gjchxb Ublpdcrnfm Fbyvoatvp	Frankfurt am Main	Tyskland
Hkatyids Vved djnzcwmw	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Bulgarien	rekrutterer	05.12.2022
Frankrig	rekrutterer	05.12.2022
Holland	rekrutterer	05.12.2022
Irland	rekrutterer ikke	05.12.2022
Italien	rekrutterer	05.12.2022
Polen	rekrutterer	05.12.2022
Rumænien	rekrutterer ikke	05.12.2022
Slovakiet	rekrutterer ikke	05.12.2022
Spanien	rekrutterer	05.12.2022
Sverige	rekrutterer	05.12.2022
Tjekkiet	rekrutterer	05.12.2022
Tyskland	rekrutterer	05.12.2022
Ungarn	rekrutterer	05.12.2022
Østrig	rekrutterer	05.12.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

PHA-022121 (deucrictibant) er et lægemiddel, der tages gennem munden som en tablet eller kapsel. Dette lægemiddel er udviklet til at behandle akutte anfald af hævelse hos patienter med arvelig angioødem, som er en sjælden sygdom, der forårsager pludselige og alvorlige hævelser i ansigt, hals, hænder, fødder og andre kropsdele. Lægemidlet virker ved at blokere specifikke stoffer i kroppen, der forårsager hævelsen. I dette studie undersøges det, om lægemidlet er sikkert at bruge over længere tid, når patienter har brug for behandling ved akutte anfald af hævelse.

Hereditært angioødem – En sjælden genetisk sygdom der påvirker immunsystemet og forårsager pludselige episoder af hævelse i forskellige dele af kroppen. Sygdommen opstår på grund af manglende eller defekt funktion af et protein kaldet C1-esterase inhibitor, som normalt kontrollerer betændelsesreaktioner. Hævelserne udvikler sig typisk langsomt over flere timer og kan ramme ansigt, læber, øjenlåg, hænder, fødder og kønsorganer. Episoderne kan også påvirke slimhinderne i mave-tarm-kanalen, hvilket forårsager mavesmerter, kvalme og opkastning. Hævelserne i struben er særligt bekymrende, da de kan blokere luftvejene. Sygdommen forværres ofte af stress, infektioner, medicin eller hormonelle ændringer.

Forsøgs-ID:

2023-505766-28-00

Protokolkode:

PHA022121-C303

NCT ID:

NCT05396105

Forsøgsfase:

Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Langtidsbehandling med PHA-022121 mod akutte anfald hos patienter med arveligt angioødem – en sikkerhedsundersøgelse

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?