Sammenligning af lægemidlerne aficamten og metoprolol til behandling af fortykkelse af hjertemusklen (hypertrofisk kardiomyopati)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati, som er en hjertesygdom hvor hjertemusklen bliver unormalt fortykket. Denne fortykkelse kan blokere blodstrømmen fra hjertets venstre kammer, hvilket kan forårsage åndenød, brystsmerter og træthed. Studiet sammenligner to forskellige behandlinger: aficamten (også kaldet CK-3773274), som er et nyt lægemiddel under udvikling, og metoprolol, som er et velkendt blodtrykssænkende middel der ofte bruges til at behandle denne tilstand.

Formålet med studiet er at vurdere, om aficamten er mere effektivt end metoprolol til at forbedre motionskapaciteten hos patienter med denne hjertesygdom. Studiet er randomiseret og dobbeltblindt, hvilket betyder at hverken deltagere eller læger ved, hvilket lægemiddel der gives, og at deltagerne tilfældigt tildeles til en af de to behandlingsgrupper. Nogle deltagere vil modtage placebo i stedet for aktiv behandling for at sikre, at resultaterne er pålidelige.

Under studiet vil deltagerne gennemgå forskellige undersøgelser for at måle deres hjertets funktion og deres generelle helbredstilstand. Dette inkluderer ekokardiografi (ultralydsskanning af hjertet), magnetisk resonans billeddannelse af hjertet, og motionstest hvor iltoptagelsen måles. Deltagerne vil også udfylde spørgeskemaer om deres symptomer og livskvalitet. Studiet fortsætter i 24 uger, hvor forskerne overvåger deltagernes respons på behandlingen og registrerer eventuelle bivirkninger.

1 Baseline undersøgelser og behandlingsstart

Du vil gennemgå grundige undersøgelser for at fastslå din nuværende helbredstilstand. Disse omfatter hjertescanning (ekkokardiografi), hjertemagnetsanning (CMR), og konditionstest med måling af iltoptagelse (CPET).

Du vil udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet og symptomer, herunder Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire og vurdering af din NYHA funktionsklasse (som beskriver hvor begrænsede du er i daglige aktiviteter).

Der tages blodprøver for at måle NT-proBNP (en markør for hjertestress) og hæmoglobin (røde blodlegemer).

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten aficamten eller metoprolol behandling. Du vil ikke vide, hvilken behandling du får, da dette er en blindet undersøgelse.

2 Daglig medicinering – uge 1-24

Du vil tage din tildelte medicin dagligt i 24 uger. Dette vil enten være aficamten (filmovertrukne tabletter) eller metoprolol succinat (depottabletter på 47,5 mg).

Medicinen tages som angivet af studiepersonalet. Dosering og hyppighed vil blive justeret baseret på din reaktion på behandlingen.

Du skal fortsætte med at tage medicinen som foreskrevet gennem hele studieperioden, selv hvis du føler dig bedre eller oplever bivirkninger.

3 Regelmæssige opfølgningsbesøg

Du vil have planlagte besøg på klinikken gennem de 24 uger for at overvåge din tilstand og behandlingens effekt.

Ved disse besøg vil du gennemgå hjertescanning for at måle blodstrømshastighed gennem hjertets udgangskanal (LVOT-G) og andre hjerteparametre.

Du vil udfylde de samme spørgeskemaer som ved baseline for at vurdere ændringer i dine symptomer og livskvalitet.

Der tages jævnligt blodprøver for at overvåge dine værdier og sikkerhed.

4 Særlig hjertetest med dobutamin

På bestemte tidspunkter under studiet kan du få en særlig hjertetest med dobutamin (et lægemiddel der øger hjertets arbejde).

Denne test hjælper med at vurdere hvordan dit hjerte reagerer under stress og måle behandlingens effekt på hjertets funktion.

Testen udføres under tæt overvågning af medicinsk personale.

5 Afsluttende evaluering – uge 24

Ved afslutningen af de 24 ugers behandling vil du gennemgå de samme undersøgelser som ved baseline.

Dette omfatter konditionstest for at måle ændringer i din maksimale iltoptagelse, hjertescanning for at vurdere hjertets struktur og funktion.

Du vil udfylde spørgeskemaer for at evaluere ændringer i dine symptomer og livskvalitet sammenlignet med starten af studiet.

Der tages afsluttende blodprøver for at måle alle relevante markører.

6 Opfølgning efter behandlingsstop

Efter de 24 ugers behandling vil der være en opfølgningsperiode hvor din tilstand fortsat overvåges.

Du kan have yderligere besøg for at sikre din sikkerhed og evaluere eventuelle vedvarende effekter af behandlingen.

Din læge vil diskutere fremtidige behandlingsmuligheder baseret på resultaterne fra studiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 18 og 85 år gammel når du underskriver samtykkeerklæringen
Dit BMI (kropsmasseindeks – et mål for forholdet mellem din vægt og højde) skal være under 35 kg/m²
Du skal have fået stillet diagnosen obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (en hjertesygdom hvor hjertemusklen bliver fortyket) ved hjælp af MR-skanning eller ekkokardiografi (ultralydsundersøgelse af hjertet), som viser:

Fortykkelse af venstre hjertekammer uden udvidelse af kammeret og uden andre hjertesygdomme
Tykkelse af hjertevæggen på mindst 15 mm i et eller flere områder, eller mindst 13 mm med enten en kendt genetisk mutation eller familiehistorie med sygdommen

Din KCCQ-score (et spørgeskema der måler livskvalitet ved hjertesygdom) skal være 90 eller derunder
Din ekkokardiografi skal vise:

En blokering i udløbsvejen fra venstre hjertekammer på over 30 mmHg i hvile og/eller mindst 50 mmHg efter Valsalva-manøvre (en vejrtrækningsteknik)
Ejektionsfraktion (et mål for hvor godt hjertet pumper blod) på mindst 60%

Dit hæmoglobinniveau (et protein i dine røde blodlegemer der transporterer ilt) skal være mindst 10 g/dL
Hvis du tidligere har taget medicinen mavacamten, skal du have været fri for denne medicin i mindst 8 uger

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du må ikke deltage, hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke være med, hvis du har hjertearytmi (uregelmæssig hjerterytme) som kræver behandling med medicin
Du må ikke deltage, hvis du har haft hjertestop eller er i høj risiko for pludselig hjertedød
Du kan ikke være med, hvis du har atrieflimren (en type uregelmæssig hjerterytme) som ikke er kontrolleret med medicin
Du må ikke deltage, hvis du har svær hjerteinsufficiens (hjertet kan ikke pumpe blod effektivt nok)
Du kan ikke være med, hvis du har haft hjerneblødning eller blodprop i hjernen inden for de sidste 6 måneder
Du må ikke deltage, hvis du har svær leversygdom eller nyresygdom
Du kan ikke være med, hvis du tager visse typer hjertepræparater som kalciumkanalblokkere eller digitalis
Du må ikke deltage, hvis du har hypokalæmi (for lavt indhold af kalium i blodet) eller hypomagnesiæmi (for lavt indhold af magnesium i blodet)
Du kan ikke være med, hvis du har en pacemaker eller implanterbar defibrillator (medicinsk udstyr indsat i kroppen for at hjælpe hjertet)
Du må ikke deltage, hvis du har restriktiv kardiomyopati (en sygdom hvor hjertemusklen bliver stiv)
Du kan ikke være med, hvis du har andre alvorlige sygdomme som kan påvirke dit helbred under studiet
Du må ikke deltage, hvis du tager eksperimentel medicin eller har deltaget i andre medicinstudier inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke være med, hvis du har alkohol- eller stofmisbrug
Du må ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studiets krav og procedurer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Universitario De Salamanca	Salamanca	Spanien
Bispebjerg Hospital	København	Danmark
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien
University Hospital Jena KöR	Jena	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca	Murcia	Spanien
Hospital Son Llatzer	Palma de Mallorca	Spanien
Hospital Universitario Virgen Macarena	Sevilla	Spanien
Fundacio De Recerca Clinic Barcelona-Institut D’Investigacions Biomediques August Pi I Sunyer	Barcelona	Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes	Nantes	Frankrig
Deutsches Herzzentrum Berlin	Berlin	Tyskland
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda	Majadahonda	Spanien
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Semmelweis University	Budapest	Ungarn
Hôpital Pontchaillou-CHU Rennes	Rennes	Frankrig
Exhaxve Uhmizepmqoxg Mknnxny Cyzyvuu Rntjrinda (iiklrny Mlw	Rotterdam	Holland
Ujobstlidkcaojmnigkif Eoulx Aoc	Essen	Tyskland
Amhpnqkngm Pzcgwrwa Hlnsgppj Dq Mugbtlsog	Marseille	Frankrig
Anciocubky Pzcbrahh Hqdvzgnl De Pehcm	Paris	Frankrig
Akxznl Uabvtgghxl Hnxdkxwm	Aarhus	Danmark
Htxynyn Hxjs Ldgpzcf &ofoqid Gc Sle &qiufjd Ctz dl Biutscgd	Pessac	Frankrig
Hncboxln Uxujkgsoduyln dj A Cpwnbc	A Coruña	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Danmark	rekrutterer ikke	01.10.2023
Frankrig	rekrutterer ikke	01.10.2023
Holland	rekrutterer ikke	01.10.2023
Italien	rekrutterer ikke	01.10.2023
Spanien	rekrutterer ikke	01.10.2023
Tyskland	rekrutterer ikke	01.10.2023
Ungarn	rekrutterer ikke	01.10.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Aficamten er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en ny behandling for obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati. Dette lægemiddel virker ved at påvirke hjertemusklen på en specifik måde, som kan hjælpe med at forbedre blodgennemstrømningen gennem hjertet og reducere de symptomer, der opstår, når hjertemusklen er for tyk og blokerer for blodstrømmen.

Metoprolol er et velkendt og godkendt lægemiddel, der tilhører en gruppe medicin kaldet betablokkere. Det anvendes almindeligvis til behandling af hjertesygdomme, herunder hypertrofisk kardiomyopati. Metoprolol virker ved at sænke hjerterytmen og reducere hjertets arbejdsbyrde, hvilket kan hjælpe med at lindre symptomer som kortåndethed og brystsmerter hos patienter med denne tilstand.

Symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati – Dette er en hjertelidelse, hvor hjertemusklen bliver unormalt tyk, især i den venstre hjertekammer. Den fortykkede muskel blokerer delvist blodstrømmen fra hjertet, hvilket skaber en obstruktion. Sygdommen er arvelig og skyldes mutationer i gener, der kontrollerer hjertets muskelproteiner. Symptomerne udvikler sig gradvist og inkluderer åndenød, brystsmerter, svimmelhed og træthed, især under fysisk aktivitet. Tilstanden forværres ofte over tid, da hjertemusklen bliver mere stiv og mindre effektiv til at pumpe blod. Den påvirker hjertets evne til at fyldes med blod mellem hjerteslag, hvilket reducerer den mængde blod, der pumpes ud til kroppen.

Forsøgs-ID:

2023-504809-37-00

Protokolkode:

CY 6032

NCT ID:

NCT05767346

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Sammenligning af lægemidlerne aficamten og metoprolol til behandling af fortykkelse af hjertemusklen (hypertrofisk kardiomyopati)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?