Test af marstacimab til forebyggelse af blødninger hos børn og unge med blødersygdom (hæmofili A eller B)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger hæmofili, en arvelig blødersygdom hvor blodet ikke størkner normalt på grund af mangel på bestemte proteiner kaldet koagulationsfaktorer. Studiet fokuserer på børn og unge under 18 år med alvorlig hæmofili A eller moderat til alvorlig hæmofili B. Hæmofili A opstår når kroppen mangler faktor VIII, mens hæmofili B opstår ved mangel på faktor IX. Nogle deltagere kan have inhibitorer, som er antistoffer der blokerer virkningen af de koagulationsfaktorer, der normalt gives som behandling.

Formålet med studiet er at undersøge effekten og sikkerheden af marstacimab som forebyggende behandling sammenlignet med den standardbehandling, deltagerne tidligere har modtaget. Marstacimab er et nyt lægemiddel, der gives som injektion under huden for at forhindre blødningsepisoder. Studiet sammenligner deltagernes blødningshyppighed i løbet af 12 måneder med marstacimab med deres tidligere 12 måneders behandling med traditionelle koagulationsfaktorer eller såkaldte bypass-præparater.

Under studiet vil deltagerne modtage marstacimab som forebyggende behandling og blive fulgt tæt af læger, der vil registrere eventuelle blødningsepisoder, bivirkninger og ændringer i deres livskvalitet. Deltagerne vil blive inddelt i forskellige aldersgrupper og behandlet individuelt baseret på deres vægt og alder. Studiet vil også undersøge, hvordan behandlingen påvirker ledenes sundhed og deltagernes generelle velbefindende gennem forskellige spørgeskemaer og undersøgelser.

1 Baseline periode og historisk dataindsamling

Du vil få indsamlet information om din behandlingshistorik fra de sidste 12 måneder før studiestart. Dette inkluderer alle dine tidligere blødningsepisoder og behandlinger med faktor VIII eller faktor IX (proteiner der hjælper blodet med at størkne).

Hvis du har inhibitorer (antistoffer der blokerer virkningen af faktor VIII eller IX), vil din historik med bypass-behandling (alternative lægemidler til at stoppe blødninger) blive dokumenteret.

Du skal have mindst 50 dokumenterede behandlingsdage med faktor VIII/IX-produkter for at kunne deltage i studiet.

2 Screening og baseline undersøgelser

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at bekræfte, at du opfylder kravene til studiet.

Der vil blive taget blodprøver for at måle din faktor VIII eller faktor IX aktivitet og kontrollere for inhibitorer.

Din ledsundhed vil blive vurderet ved hjælp af HJHS (Hemophilia Joint Health Score), hvis du er 4 år eller ældre.

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet, hvis du er gammel nok til det.

3 Start på marstacimab behandling

Du vil begynde behandling med marstacimab, som er et lægemiddel der hjælper dit blod med at størkne bedre.

Marstacimab gives som en injektion under huden ved hjælp af en færdigfyldt sprøjte eller pen.

Medicinen skal gives som forebyggende behandling (profylakse) for at reducere risikoen for blødninger.

Du vil modtage instruktioner i, hvordan medicinen skal gives, og hvor ofte den skal tages.

4 Løbende overvågning og opfølgning

Du vil have regelmæssige besøg hos lægen for at overvåge din tilstand og behandlingens virkning.

Ved hvert besøg vil der blive taget blodprøver for at kontrollere for bivirkninger og måle, hvor godt behandlingen virker.

Du skal føre en dagbog over eventuelle blødningsepisoder og hvordan de blev behandlet.

Lægen vil undersøge dig for tegn på blodpropper (trombose) og andre mulige bivirkninger.

Hvis du er 4 år eller ældre, vil din ledsundhed blive vurderet regelmæssigt.

5 Vurdering af behandlingseffekt

Lægen vil sammenligne antallet af blødningsepisoder, du har under marstacimab-behandling, med det antal du havde i de 12 måneder før studiet startede.

Der vil blive holdt særligt øje med spontane blødninger (blødninger der opstår af sig selv), ledblødninger og blødninger i målled (led der tidligere har blødt gentagne gange).

Din livskvalitet vil blive målt ved hjælp af spørgeskemaer, hvis du er gammel nok til at deltage i disse.

6 Sikkerhedsovervågning

Under hele studiet vil lægen overvåge dig nøje for bivirkninger og alvorlige bivirkninger.

Der vil blive holdt særligt øje med tegn på blodpropper, trombotisk mikroangiopati (en tilstand hvor små blodkar bliver blokeret) og dissemineret intravaskulær koagulation (en alvorlig blødnings- og størkningsforstyrrelse).

Lægen vil kontrollere for immunogenicitet, hvilket betyder om din krop udvikler antistoffer mod marstacimab.

Eventuelle reaktioner på injektionsstedet vil blive registreret og overvåget.

Du vil blive overvåget for tegn på overfølsomhedsreaktioner og anafylaktiske reaktioner (alvorlige allergiske reaktioner).

Hvem kan deltage i forsøget?

Deltageren skal være en dreng mellem 1 og 17 år gammel
Deltageren skal opfylde specifikke vægt- og alderskrav:
- 12-17 år: skal veje mindst 25 kg
- 6-11 år: skal veje mindst 19 kg
- 1-5 år: minimumsvægt bestemmes baseret på data fra andre aldersgrupper
Deltageren skal have svær hæmofili A (blødersygdom type A med meget lav aktivitet af blodstørkningsmiddel FVIII under 1%) eller moderat svær til svær hæmofili B (blødersygdom type B med FIX-aktivitet på 2% eller derunder)
Diagnosen skal være bekræftet gennem tidligere lægeundersøgelser eller nye blodprøver
Der skal foreligge mindst 1 års dokumentation af behandlinger og blødningsepisoder gennem dagbøger eller lægejournaler
For deltagere uden inhibitorer (antistoffer der modarbejder behandling):
- Ingen målbare inhibitorer i blodet
- Ingen tidligere høje niveauer af inhibitorer i de seneste 5 år
- Mindst 50 dokumenterede behandlinger med blodstørkningsfaktorer
- Skal være i stabil forebyggende behandling (regelmæssige indsprøjtninger for at forhindre blødning) og have fulgt mindst 80% af behandlingsplanen
- Behandlingen skal være stabil i de seneste 12 måneder
For deltagere med inhibitorer:
- Skal have påvist høje eller lave inhibitorniveauer der gør normal behandling ineffektiv
- Drenge med hæmofili A skal have haft mindst 12 blødningsepisoder, eller drenge med hæmofili B mindst 8 blødningsepisoder i det seneste år
- Skal behandles med bypass-faktorer (alternative blodstørkningsmidler) ved behov
- Alle blødninger og behandlinger skal være dokumenteret i de seneste 12 måneder

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har hæmofili (blødersygdom) af mindre alvorlig grad, hvor FVIII-aktiviteten (faktor VIII, som hjælper blodet med at størkne) er 1% eller højere, eller hvor FIX-aktiviteten (faktor IX, som også hjælper blodet med at størkne) er over 2%
Du kan ikke deltage, hvis du er under 1 år gammel eller 18 år eller ældre
Du kan ikke være i studiet, hvis du har andre alvorlige sygdomme, der kan påvirke din sikkerhed eller resultaterne af undersøgelsen
Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for lægemidlet marstacimab eller nogen af dets ingredienser
Du kan ikke være med, hvis du tager andre lægemidler, der kan påvirke blodets størkningsevne på måder, der ikke er forenelige med studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv blødning, som ikke kan kontrolleres
Du kan ikke være i studiet, hvis du har planlagt større operationer i løbet af studieperioden
Du kan ikke deltage, hvis du har en historie med alvorlige reaktioner på tidligere koagulationsfaktor-behandlinger (lægemidler, der hjælper blodet med at størkne)
Du kan ikke være med, hvis du har andre blødningsforstyrrelser ud over hæmofili
Du kan ikke deltage, hvis du har fået andre eksperimentelle lægemidler inden for en bestemt periode før studiestart

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Medical University Of Vienna	Wien	Østrig
Hopital Necker Enfants Malades	Paris	Frankrig
IRCCS Humanitas Research Hospital	Rozzano	Italien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
University Hospital Bratislava	Bratislava	Slovakiet
Detska Fakultna Nemocnica Kosice	Košice	Slovakiet
Fakultni Nemocnice Brno	Brno	Tjekkiet
Region Midtjylland	Aarhus	Danmark
Deutsches Herzzentrum Berlin	Berlin	Tyskland
Hospital Unviersitario Miguel Servet	Zaragoza	Spanien
Univerzitna Nemocnica Martin	Martin	Slovakiet
Rigshospitalet	København	Danmark
IRCCS Istituto Giannina Gaslini	Genova	Italien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien
Axyrwqo Orwevmnbyxg Ueanpcbzkhwir Clzofgjcqhdc Doski Sdoovn E Dxwxl Skpwosu Dk Thmkmw	Turin	Italien
Aksedfq Oinnwwuwnrz Ucuehckmzoeua Pgial	Parma	Italien
Ftivnqgt nccfksurn Msqwu a Htfiptq	Prag	Tjekkiet
Finlxndrp Pvjc Lx Ixclihyewyngh Baskducyy Dsu Hujqhfuh Ueiyyzzcgogeb Lh Pgh	Madrid	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Danmark	rekrutterer	21.04.2023
Frankrig	rekrutterer ikke	21.04.2023
Italien	rekrutterer	21.04.2023
Slovakiet	rekrutterer	21.04.2023
Spanien	rekrutterer	21.04.2023
Tjekkiet	rekrutterer	21.04.2023
Tyskland	rekrutterer	21.04.2023
Østrig	rekrutterer	21.04.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Marstacimab

Marstacimab er et nyt lægemiddel, der udvikles til at forebygge blødningsepisoder hos børn og unge med hæmofili. Dette lægemiddel virker ved at hjælpe blodet med at størkne bedre, selvom personen har hæmofili. Marstacimab gives som en indsprøjtning under huden og er designet til at give længerevarende beskyttelse mod blødninger sammenlignet med nuværende behandlinger. I dette studie testes det for at se, om det kan erstatte de standardbehandlinger, som børn med hæmofili normalt får for at forhindre blødninger.

Hæmofili – En arvelig blødersygdom, der opstår, når kroppen ikke kan producere tilstrækkelige mængder af vigtige koagulationsfaktorer i blodet. Sygdommen forekommer i to hovedformer: hæmofili A, hvor koagulationsfaktor VIII mangler eller er defekt, og hæmofili B, hvor koagulationsfaktor IX er påvirket. Tilstanden medfører forlænget blødningstid, da blodet ikke kan størkne normalt. Personer med hæmofili oplever ofte spontane blødninger, især i led, muskler og indre organer. Sygdommen kan variere i sværhedsgrad fra mild til svær, afhængigt af hvor meget koagulationsfaktor der er til stede i blodet. Gentagne blødninger i led kan med tiden føre til kroniske ledskader og bevægeindskrænkninger.

Forsøgs-ID:

2022-500495-65-00

Protokolkode:

B7841008

NCT ID:

NCT05611801

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af marstacimab til forebyggelse af blødninger hos børn og unge med blødersygdom (hæmofili A eller B)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?