Achondroplasie er en arvelig sygdom, der påvirker knoglevækst og resulterer i kortvoksethed. Denne sygdom opstår på grund af en genetisk ændring, der påvirker måden, hvorpå brusk omdannes til knogle under vækst. Personer med achondroplasie har typisk kortere arme og ben i forhold til deres krop samt andre karakteristiske træk. Denne undersøgelse fokuserer på børn og unge med achondroplasie, der tidligere har deltaget i et forskningsstudie med medicinen TransCon CNP.
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten ved langvarig brug af TransCon CNP samt at vurdere medicinens vedvarende effekt på vækst. TransCon CNP er en eksperimentel medicin, der gives som en ugentlig injektion under huden. Medicinen er designet til at støtte normal knoglevækst hos børn og unge med achondroplasie. Under undersøgelsen vil deltagerne modtage ugentlige injektioner af medicinen og blive overvåget regelmæssigt for at vurdere både sikkerhed og effektivitet.
I løbet af undersøgelsen vil der blive foretaget forskellige målinger og undersøgelser for at følge deltagernes sundhed og vækst. Dette inkluderer regelmæssige højdemålinger, blodprøver, undersøgelser af hjertets funktion ved hjælp af elektrokardiogram og røntgenundersøgelser for at vurdere knogleudvikling. Deltagerne vil også blive undersøgt for eventuelle bivirkninger eller problemer relateret til behandlingen. Undersøgelsen er designet som en åben undersøgelse, hvilket betyder, at både deltagerne og lægerne ved, hvilken behandling der gives.
Danmark 
Finland 
Frankrig 
Irland 
Norge 
Portugal 
Spanien 
Sverige 
Tyskland 
Østrig 