Langtidsstudie af ny kombinationsbehandling med tre lægemidler til personer med cystisk fibrose fra 1-årsalderen

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger cystisk fibrose, som er en medfødt sygdom der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet ved at forårsage dannelse af tykt, klistret slim. Sygdommen opstår på grund af fejl i et protein, der hjælper med at transportere salt og vand ind og ud af cellerne. Behandlingen der undersøges er en kombination af tre lægemidler kaldet vanzacaftor, tezacaftor og deutivacaftor, som arbejder sammen for at hjælpe det defekte protein med at fungere bedre og dermed reducere mængden af tykt slim i lungerne.

Formålet med dette studie er at undersøge den langsigtede sikkerhed og virkning af denne tredobbelte lægemiddelkombination hos personer med cystisk fibrose i alderen 1 år og ældre. Studiet er åbent, hvilket betyder at alle deltagere vil vide, hvilken behandling de får. Dette er et opfølgende studie, så deltagerne kommer fra tidligere studier med den samme behandling.

Under studiet vil deltagerne fortsætte med at tage den tredobbelte lægemiddelkombination i en længere periode, mens lægerne nøje overvåger deres helbred og sikkerhed. Dette indebærer regelmæssige besøg på hospitalet, hvor der tages blodprøver, foretages lungefunktionstest og andre undersøgelser for at se, hvordan behandlingen virker over tid. Deltagerne skal forblive på deres sædvanlige behandling for cystisk fibrose gennem hele studieforløbet. Studiet er opdelt i to dele, hvor den anden del kun inkluderer nogle af deltagerne fra den første del.

1 Underskrivning af samtykke

Du eller din juridiske repræsentant skal underskrive og datere et informeret samtykkeformular.

Hvis du er under 18 år, skal du også underskrive en samtykkeerklæring, som er en særlig formular for unge deltagere.

2 Del A – Fortsættelse fra tidligere undersøgelse

Du kan kun deltage i denne del, hvis du tidligere har deltaget i en relateret undersøgelse og ikke har trukket dit samtykke tilbage.

Du skal have gennemført medicinbehandlingen i den tidligere undersøgelse eller have haft afbrydelser i medicinen, men stadig have gennemført alle planlagte besøg.

Du skal være villig til at fortsætte din nuværende cystisk fibrose-behandling uden ændringer gennem hele undersøgelsen.

3 Medicinering i Del A

Du vil modtage en kombinationsmedicin kaldet vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor.

Medicinen kommer i to former: granulat og filmovertrukne tabletter.

Den nøjagtige dosering og hyppighed vil blive bestemt af lægen baseret på din alder og vægt.

Du skal fortsætte med at tage medicinen gennem hele Del A-perioden.

4 Del B (Kohorte 1) – Forlænget behandling

Du kan kun fortsætte til Del B, hvis du ikke har trukket dit samtykke tilbage fra Del A.

Du skal have gennemført medicinbehandlingen i Del A eller have haft afbrydelser, men ikke permanent stoppet medicinen og have gennemført alle planlagte besøg i Del A.

5 Medicinering i Del B

Du vil fortsætte med den samme kombinationsmedicin som i Del A.

Medicinen vil stadig være tilgængelig som granulat eller filmovertrukne tabletter.

Doseringen og hyppigheden vil blive justeret efter behov baseret på din respons på behandlingen.

6 Løbende overvågning og vurderinger

Gennem hele undersøgelsen vil lægen overvåge din sikkerhed ved at kontrollere for bivirkninger.

Du vil få taget blodprøver for at kontrollere dine laboratorieværdier.

Lægen vil tage elektrokardiogrammer (EKG), som måler dit hjertes elektriske aktivitet.

Dine vitale tegn som blodtryk, puls og temperatur vil blive kontrolleret regelmæssigt.

Din iltmætning vil blive målt ved hjælp af en lille enhed, der sættes på din finger.

7 Specifikke målinger

Lægen vil måle svedkloridniveauet, som er en test, der hjælper med at overvåge cystisk fibrose.

Din lungefunktion vil blive testet for at se, hvor godt dine lunger fungerer.

Lægen vil tælle antallet af lungeinfektion episoder og hospitaliseringsperioder relateret til cystisk fibrose.

Du vil udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet og hvordan sygdommen påvirker dit daglige liv.

8 Vækst- og vægtovervågning

Lægen vil regelmæssigt måle og registrere ændringer i dit BMI (kropsmasseindeks).

Din vægt og højde vil blive målt og sammenlignet med normale værdier for din alder.

Disse målinger hjælper med at vurdere, hvordan medicinen påvirker din vækst og ernæringstilstand.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du eller din lovlige repræsentant skal underskrive og datere et informeret samtykke (et dokument der bekræfter, at du forstår og accepterer at deltage i studiet)
Hvis du er under 18 år, skal du også underskrive en samtykkeformular
Din lovlige repræsentant eller værge skal være i stand til at forstå kravene, begrænsningerne og instruktionerne i studiet, og skal kunne sikre, at du overholder og sandsynligvis fuldfører studiet som planlagt
For Del A: Du må ikke have trukket dit samtykke tilbage fra det oprindelige studie
For Del A: Du skal opfylde mindst ét af følgende krav: Du har gennemført behandlingen med studiemedicin i det oprindelige studie, eller du havde afbrydelser i behandlingen med studiemedicin i det oprindelige studie, men stoppede ikke permanent og gennemførte besøgene frem til det sidste planlagte besøg i behandlingsperioden
Du skal være villig til at fortsætte med en stabil CF-behandling (cystisk fibrose behandling – din sædvanlige behandling for din lungesygdom) gennem hele din deltagelse i studiet
For Del B (Gruppe 1): Du må ikke have trukket dit samtykke tilbage fra Del A
For Del B (Gruppe 1): Du skal opfylde mindst ét af følgende krav: Du har gennemført behandlingen med studiemedicin i Del A, eller du havde afbrydelser i behandlingen med studiemedicin i Del A, men stoppede ikke permanent og gennemførte besøgene frem til det sidste planlagte besøg i behandlingsperioden i Del A

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
Du kan ikke deltage, hvis du har svær leversygdom – det betyder, at din lever ikke fungerer ordentligt
Du kan ikke deltage, hvis du har svær nyresygdom – det betyder, at dine nyrer ikke kan rense dit blod tilstrækkeligt
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion – det betyder en infektion, som ikke er under kontrol med behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har svær hjertesygdom – det betyder alvorlige problemer med dit hjerte
Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for nogen af stofferne i testmedicinen
Du kan ikke deltage, hvis du tager visse andre lægemidler, som kan påvirke studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i et andet lægemiddelstudie inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du har fået en organtransplantation – det betyder, at du har fået et nyt organ som lunger eller lever
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret diabetes – det betyder sukkersyge, som ikke er velkontrolleret med medicin
Du kan ikke deltage, hvis du bruger stoffer eller drikker for meget alkohol
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller følge studieinstruktionerne

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Medizinische Hochschule Hannover	Hannover	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Karolinska University Hospital	Žilina	Sverige
Deutsches Herzzentrum Berlin	Berlin	Tyskland
Assistance Publique Hopitaux De Paris	Paris	Frankrig
Hospices Civils De Lyon	Lyon	Frankrig
Uoavpsqddnlsbfdpqgtzp Ebrug Ale	Essen	Tyskland
Ejevbqb Urghpuytyyid Mkkpzcl Cfkkctm Rrnfefuvx (ztfotzg Mdx	Rotterdam	Holland
Sggrflkrmzw Uabgnmuhsk Hjojggyrlqfegbd Ghpiscqwnbdeeeyfw	Göteborg	Sverige

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer	09.08.2023
Holland	rekrutterer	09.08.2023
Sverige	rekrutterer	09.08.2023
Tyskland	rekrutterer	09.08.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor er en kombinationsbehandling, der består af tre forskellige lægemidler, som arbejder sammen. Denne behandling er designet til at hjælpe patienter med cystisk fibrose, en arvelig sygdom, der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet. De tre lægemidler i kombinationen hjælper med at forbedre funktionen af defekte proteiner i kroppen, hvilket kan gøre det lettere for patienter at trække vejret og reducere andre symptomer på cystisk fibrose. Behandlingen gives som tabletter, der tages gennem munden, og den er udviklet til at give langvarig hjælp til at håndtere sygdommen.

Undersøgte sygdomme:

Cystisk fibrose

Cystisk fibrose – En arvelig sygdom der påvirker kroppens slimproducerende kirtler og medfører, at slim bliver tykt og klæbrigt. Sygdommen påvirker primært lungerne og fordøjelsessystemet, hvor det tykke slim blokerer luftvejene og fordøjelseskanaler. I lungerne fører dette til tilbagevendende infektioner og betændelse, som gradvist beskadiger lungevævet. Fordøjelsessystemet påvirkes ved, at enzymer fra bugspytkirtlen ikke kan nå tarmen, hvilket giver problemer med at fordøje mad og optage næringsstoffer. Mange patienter udvikler også diabetes og leverproblemer over tid. Sygdommen forårsager også øget salt i sveden, hvilket er karakteristisk for tilstanden.

Forsøgs-ID:

2022-503081-74-00

Protokolkode:

VX22-121-106

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Langtidsstudie af ny kombinationsbehandling med tre lægemidler til personer med cystisk fibrose fra 1-årsalderen

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?