Dette studie undersøger en sygdom kaldet generaliseret myasthenia gravis, som er en sjælden tilstand hvor kroppens immunsystem angriber forbindelsen mellem nerver og muskler. Dette fører til muskelsvaghed, der påvirker forskellige dele af kroppen såsom øjne, ansigt, hals og andre muskler. Børn og unge med denne tilstand kan opleve problemer med at tale, synke, trække vejret eller bevæge sig normalt. Behandlingen, der undersøges, hedder nipocalimab, som er et lægemiddel designet til at påvirke immunsystemet på en måde, der kan reducere muskelsvægheden.
Formålet med studiet er at evaluere hvor godt nipocalimab virker hos børn og unge mellem 2 og 17 år, som ikke har fået tilstrækkelig hjælp fra deres nuværende standardbehandling. Studiet vil også undersøge lægemidlets sikkerhed og hvor godt det tolereres af deltagerne. Derudover vil forskerne måle hvordan kroppen optager og nedbryder medicinen, hvilket kaldes farmakokinetik. Deltagerne i studiet skal have særlige antistoffer i blodet kaldet acetylcholin receptor antistoffer eller muskelspecifik tyrosin kinase antistoffer, som er årsagen til deres muskelsymptomer.
Under studiet vil deltagerne modtage nipocalimab gennem en infusion i en blodåre, mens de fortsætter med deres sædvanlige behandling. Forskerne vil overvåge deltagernes helbred og måle ændringer i deres muskelstyrke og andre symptomer over tid. Der vil blive taget blodprøver for at se hvordan lægemidlet påvirker niveauet af IgG, som er en type antistof i blodet. Studiet er designet som et åbent studie, hvilket betyder at både deltagere og læger ved hvilken behandling der gives.
Holland 
Polen 
