Test af regorafenib sammen med kemoterapi til nydiagnosticerede patienter med spredt Ewing sarkom

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af patienter med nydiagnosticeret Ewings sarkom, som er spredt til andre dele af kroppen (metastatisk). Ewings sarkom er en sjælden form for kræft, der typisk opstår i knogler eller blødt væv. Studiet tester kombinationen af et lægemiddel kaldet regorafenib sammen med standardkemoterapi, som består af medicin kendt som VDC/IE. Formålet med studiet er at finde den anbefalede dosis af regorafenib, når det gives sammen med standardkemoterapien til patienter med denne sygdom.

Under studiet vil patienterne modtage både regorafenib og standardkemoterapi. Regorafenib er et lægemiddel, der tages gennem munden som tabletter, mens kemoterapien gives som infusioner direkte i blodbanen. Behandlingen foregår i cyklusser, hvor den første cyklus varer 28 dage. I løbet af denne periode vil lægerne nøje overvåge patienterne for at se, hvordan de reagerer på behandlingen og om der opstår bivirkninger.

Lægerne vil måle, hvor godt behandlingen virker ved at tage billeder af kræftknuderne for at se, om de bliver mindre. De vil også overvåge patienternes generelle helbred og sikkerhed gennem regelmæssige blodprøver og undersøgelser. Hvis patienter skal have operation for at fjerne den oprindelige tumor, vil lægerne også undersøge, hvor godt kemoterapien har virket på kræftvævet. Studiet vil hjælpe med at bestemme, om denne kombination af medicin er sikker og effektiv til behandling af Ewings sarkom.

1 Start af behandlingen

Du vil modtage behandling med regorafenib kombineret med standard kemoterapi kaldet VDC/IE. VDC står for vincristin, doxorubicin og cyclophosphamid. IE står for ifosfamid og etoposid.

Behandlingen starter på dag 1 af din første behandlingscyklus. Regorafenib er et lægemiddel i form af filmovertrukne tabletter, som du skal synke hele med vand.

2 Første behandlingscyklus (28 dage)

I løbet af de første 28 dage vil du modtage både regorafenib og kemoterapi. Dosering og hyppighed af regorafenib vil blive bestemt af lægen baseret på studieprotokollen.

Du vil også modtage VDC/IE kemoterapi som planlagt ifølge standard behandlingsprotokol for Ewings sarkom.

Lægen vil overvåge dig nøje for bivirkninger i løbet af denne periode, som kaldes bivirkningsovervågningsperioden.

3 Overvågning af bivirkninger

I de første 4 uger af behandlingen vil lægen særligt overvåge dig for alvorlige bivirkninger kaldet dosisbegrænsende toksiciteter.

Hvis du oplever alvorlige bivirkninger, kan det være nødvendigt at udsætte eller reducere dosen af regorafenib eller kemoterapien.

Du skal modtage mindst 80% af den planlagte dosis regorafenib og 75% af den planlagte kemoterapi i den første cyklus.

4 Fortsættelse af behandlingen

Efter den første cyklus på 28 dage vil du fortsætte med at modtage behandlingen ifølge studieprotokollen.

Behandlingen vil fortsætte med VDC/IE kemoterapi kombineret med regorafenib som bestemt af lægen.

Dag 15 af hver cyklus er en vigtig milepæl, hvor lægen vil vurdere, om behandlingen kan fortsætte som planlagt.

5 Regelmæssige undersøgelser

Du vil få taget blodprøver regelmæssigt for at overvåge dit absolutte neutrofiltal (en type hvide blodlegemer), blodplader og andre vigtige værdier.

Din læge vil kontrollere din leverfunktion ved at måle alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) og bilirubin i dit blod.

Din nyrefunktion vil blive overvåget ved at måle kreatinin eller kreatininclearance i dit blod.

6 Hjertefunktionsovervågning

Du vil få foretaget ekkokardiografi (hjerteultraskanning) for at overvåge din hjertefunktion.

Lægen vil sikre sig, at din venstre ventrikulære ejektionsfraktion (LVEF) forbliver på mindst 50%, hvilket betyder, at dit hjerte pumper effektivt.

7 Blodtrykskontrol

Dit blodtryk vil blive kontrolleret regelmæssigt under behandlingen.

Hvis du er under 18 år, skal dit blodtryk holdes under den 95. percentil for dit køn, alder og højde.

Hvis du er over 18 år, skal dit blodtryk holdes på eller under 150/90 mmHg.

8 Vurdering af behandlingsrespons

Lægen vil foretage billedundersøgelser for at se, hvordan tumoren reagerer på behandlingen.

Dette inkluderer vurdering af den primære tumor (den oprindelige tumor), regionale lymfekirtler og eventuelle metastaser (spredning af kræft til andre dele af kroppen).

Hvis du gennemgår operation som del af din behandling, vil lægen undersøge tumorvævet for at se, hvordan det har reageret på kemoterapien.

9 Løbende sikkerhedsmålinger

Lægen vil løbende registrere alle bivirkninger du oplever ifølge CTCAE version 5.0 standarder for klassificering af bivirkninger.

Din overlevelsestid og progressionsfri overlevelse vil blive fulgt som del af studiet for at vurdere behandlingens effektivitet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være nyligt diagnosticeret med metastatisk Ewing sarkom – det betyder, at kræften har spredt sig fra det oprindelige sted til andre dele af kroppen (undtagen kun til lunger eller lungehinder)
Du skal have histologisk og genetisk bekræftet Ewing sarkom i knogle eller blødt væv – det betyder, at kræftdiagnosen er bekræftet ved at undersøge væv under mikroskop og gennem genetiske tests
Du skal kunne synke og holde medicin nede, når du tager den gennem munden
Du eller dine forældre/værge skal have givet skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen
Du skal være tilknyttet et socialt sikringssystem (kun gælder i Frankrig)
Du skal være mellem 2 og 49 år gammel (fra 2-års fødselsdagen til 49 år og 364 dage)
Du skal være medicinsk egnet til at modtage standardbehandling for Ewing sarkom og det nye lægemiddel regorafenib, hvilket betyder:
- Dit neutrofiltal (en type hvide blodlegemer der bekæmper infektioner) skal være mindst 0,75 x 10⁹ pr. liter
- Dine blodplader (som hjælper blodet med at størkne) skal være mindst 75 x 10⁹ pr. liter
- Dine leverenzymværdier (ALT og AST) må ikke være mere end 5 gange højere end normalen
- Dit bilirubin (et stof der viser, hvor godt leveren fungerer) må ikke være mere end 2 gange højere end normalen
- Dit kreatinin (som viser nyrefunktionen) skal være mindre end 2 gange normalen, eller din nyrefunktion skal være over 60 ml/min/1,73 m²
- Dine blodstørkningstider (INR og PTT) må ikke være mere end 1,5 gange normalen
Dit hjerte skal fungere godt nok – hjertes pumpeevne skal være mindst 50%, målt ved hjerteultralyd
Dit blodtryk skal være under kontrol med eller uden blodtryksmedicin:
- Hvis du er under 18 år, skal dit blodtryk være under den 95. percentil for dit køn, alder og højde
- Hvis du er over 18 år, skal dit blodtryk være 150/90 mmHg eller lavere
- Du må ikke have ændret blodtryksmedicin inden for en uge før behandlingsstart
Du må ikke tidligere have fået behandling for Ewing sarkom, undtagen operation
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest inden for 7 dage før tilmelding til undersøgelsen
Du skal acceptere at bruge meget sikker prævention under behandlingen og i 12 måneder efter sidste behandling (kvinder) eller 6 måneder efter sidste behandling (mænd)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du ikke har fået stillet diagnosen Ewing sarkom for nylig – dette er en sjælden type cancer der typisk opstår i knogler eller blødt væv
Du kan ikke deltage hvis din cancer ikke har spredt sig til andre dele af kroppen – dette kaldes metastaser, som betyder at cancerceller har rejst fra det oprindelige sted til andre organer
Du kan ikke deltage hvis din cancer kun har spredt sig til lungerne eller pleura – pleura er den tynde hinde der omgiver lungerne
Du kan ikke deltage hvis du allerede har modtaget behandling for din Ewing sarkom tidligere
Du kan ikke deltage hvis du ikke kan tåle eller er allergisk over for regorafenib – dette er et kræftlægemiddel der blokerer visse proteiner i cancerceller
Du kan ikke deltage hvis du ikke kan tåle standardkemoterapi med VDC/IE – dette er en kombination af forskellige kræftlægemidler der bruges til at behandle Ewing sarkom
Du kan ikke deltage hvis din generelle helbredstilstand er for dårlig til at modtage intensiv kemoterapi
Du kan ikke deltage hvis dine organfunktioner ikke fungerer godt nok – dette inkluderer lever, nyrer og hjerte som skal kunne klare behandlingen
Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du ikke kan eller vil følge studiets krav og besøgsplan

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Institut Gustave Roussy	Villejuif	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital General Universitario Gregorio Maranon	Madrid	Spanien
Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.	Utrecht	Holland
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta	Milan	Italien
Roskilde University	Roskilde	Danmark
CHU Bordeauxt	Bordeaux	Frankrig
Ajplmnp Ofujgbubxgb Ulqfeeephlrom Cjtjqknvzvnh Delfg Sqgtid E Dymcz Siooest Dj Tfnozr	Turin	Italien
Cynmyo Leky Bnitwi	Lyon	Frankrig
Ftogknpss Pdlg Lr Iammbkiihzyag Bhxqegqun Dqj Hikpdzwf Ufwvgdgsiveoo Lx Pjo	Madrid	Spanien
Hbgtqits Vkiy dxhftrus	Barcelona	Spanien
Cjptxj Ogxfr Lsfcfua	Lille	Frankrig
Imscerri Cfkxl	Paris	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Danmark	rekrutterer ikke	30.06.2023
Frankrig	rekrutterer ikke	30.06.2023
Holland	rekrutterer ikke	30.06.2023
Italien	rekrutterer	30.06.2023
Spanien	rekrutterer ikke	30.06.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Regorafenib

Regorafenib er et målrettet kræftlægemiddel, der blokerer flere forskellige proteiner, som hjælper kræftceller med at vokse og sprede sig. Det virker ved at forhindre dannelsen af nye blodkar, der forsyner tumoren, og ved at stoppe signaler, der får kræftcellerne til at dele sig ukontrolleret.

VDC er en kombination af tre kemoterapi-lægemidler: vincristin, doxorubicin og cyclophosphamid. Vincristin forhindrer kræftceller i at dele sig ved at påvirke deres indre struktur. Doxorubicin skader kræftcellernes DNA, så de ikke kan reparere sig selv og derfor dør. Cyclophosphamid ødelægger kræftceller ved at beskadige deres genetiske materiale.

IE er en kombination af to kemoterapi-lægemidler: ifosfamid og etoposid. Ifosfamid virker ved at beskadige kræftcellernes DNA, hvilket forhindrer dem i at vokse og dele sig. Etoposid blokerer et enzym, som kræftcellerne har brug for for at reparere deres DNA, hvilket resulterer i, at kræftcellerne dør.

Undersøgte sygdomme:

Ewings sarkom – En sjælden type knoglekræft, der primært rammer børn og unge voksne. Sygdommen udvikler sig typisk i de lange knogler i arme og ben, men kan også opstå i ribben, rygsøjle og bækken. Kræftcellerne vokser hurtigt og danner en tumor, der kan forårsage smerter, hævelse og ømhed i det berørte område. I metastatisk form spreder kræften sig fra det oprindelige sted til andre dele af kroppen, herunder andre knogler, lunger eller andre organer. Sygdommen kan også påvirke blødt væv omkring knoglerne og forårsage funktionsbegrænsninger i det berørte område. Tumoren kan vokse betydeligt i størrelse og påvirke normale kropsfunktioner i det område, hvor den opstår.

Forsøgs-ID:

2023-503322-39-00

Protokolkode:

CSET2022/3545

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af regorafenib sammen med kemoterapi til nydiagnosticerede patienter med spredt Ewing sarkom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?