Dette studie undersøger myeloid leukæmi hos børn med Down syndrom. Myeloid leukæmi er en type blodkræft, hvor de hvide blodlegemer ikke udvikler sig normalt og ikke fungerer korrekt. Down syndrom er en genetisk tilstand, der opstår på grund af en ekstra kopi af kromosom 21. Behandlingen, der undersøges, kaldes CPX-351, som er en kombination af to kræftmediciner pakket sammen i små fedtpartikler, der hjælper med at levere medicinen direkte til kræftcellerne.
Formålet med studiet er at undersøge, om CPX-351 kan være lige så effektivt som tidligere behandlinger til denne specifikke type leukæmi hos børn med Down syndrom. Studiet sammenligner resultaterne med en tidligere behandling for at sikre, at den nye medicin giver mindst lige så gode resultater. Under studiet vil børnene modtage behandling med CPX-351 og blive overvåget nøje for at se, hvordan deres krop reagerer på medicinen.
Behandlingsforløbet involverer regelmæssige hospitalsbesøg, hvor læger vil kontrollere barnets tilstand og justere behandlingen efter behov. Der vil blive taget blodprøver og andre undersøgelser for at følge sygdommens udvikling og tjekke for eventuelle bivirkninger. Studiet vil også overvåge, hvor længe det tager for blodtallene at komme tilbage til normale niveauer efter behandling, da kemoterapi midlertidigt kan påvirke kroppens evne til at producere normale blodceller.
1Indlæggelse og forberedelse til behandling
Du indlægges på hospitalet for at påbegynde behandlingen med CPX-351 (Vyxeos Liposomal). Dette er en særlig kombination af to kemoterapi-lægemidler: cytarabin og daunorubicin, som er pakket sammen i små fedtpartikler for at forbedre behandlingens effekt.
Lægemidlet gives som en infusion, hvilket betyder at det løber langsomt ind i din blodåre gennem et drop over flere timer. Doseringen er 44 mg cytarabin og 100 mg daunorubicin per kvadratmeter af din kropsstørrelse.
2Induktionsbehandling – første behandlingsfase
Du får CPX-351 infusionen på dag 1, 3 og 5 i den første behandlingscyklus. Hver infusion gives over 90 minutter, så du skal være tilsluttet dropet i halvanden time hver gang.
Efter disse tre behandlingsdage følger en pause, hvor din krop skal have tid til at komme sig og bekæmpe leukæmien. I denne periode vil lægemidlet arbejde i din krop for at ødelægge de syge celler.
3Overvågning og bivirkningsperiode
I ugerne efter behandlingen vil du blive nøje overvåget for bivirkninger. Du kan opleve myelosuppression, hvilket betyder at din krop producerer færre blodceller midlertidigt. Dette kan gøre dig mere modtagelig for infektioner.
Lægen vil tage regelmæssige blodprøver for at måle dine neutrofile granulocytter (en type hvide blodlegemer). Hvis disse falder under 0,5 milliarder per liter blod, betyder det at dit immunforsvar er svækket.
Du må ikke få levende vacciner mens du deltager i undersøgelsen, da dit immunsystem kan være svækket af behandlingen.
4Evaluering af behandlingsrespons
Efter induktionsbehandlingen vil lægen undersøge hvor godt behandlingen har virket. Dette kaldes tidlig respons og måles ved at se på hvor mange leukæmiceller der er tilbage i din krop.
Der tages knoglemarvsprøver og blodprøver for at måle minimal residuel sygdom. Dette betyder at lægen leder efter eventuelle tilbageværende kræftceller, som er så få at de er svære at opdage.
5Opfølgende behandlingsfaser
Afhængigt af hvordan din krop har reageret på den første behandling, kan du få yderligere behandlingscyklusser med CPX-351.
Hver ny behandlingscyklus følger lignende mønstre med infusioner og overvågningsperioder. Lægen beslutter antallet af cyklusser baseret på din individuelle respons.
6Langtidsopfølgning og overvågning
Efter afsluttet behandling fortsætter den regelmæssige overvågning for at følge dit helbred over tid. Dette inkluderer regelmæssige undersøgelser og blodprøver.
Lægen vil følge din hændelsefri overlevelse, hvilket betyder tiden fra diagnose til eventuelle komplikationer som tilbagefald af sygdommen eller andre alvorlige hændelser.
Opfølgningen fortsætter i flere år for at sikre at behandlingen har haft den ønskede effekt og for at opdage eventuelle sene bivirkninger.
Hvem kan deltage i forsøget?
Barnet skal have Down syndrom (trisomi 21) eller mosaikform af Down syndrom
Barnet skal være mellem 6 måneder og 4 år gammelt med eller uden GATA1-mutation (en specifik genforandring), eller mellem 4 og 6 år gammelt med GATA1-mutation
Barnet skal have en bestemt type blodkræft kaldet myeloid leukæmi eller myelodysplastisk syndrom (en sygdom hvor knoglemarven ikke producerer normale blodceller)
Kræftcellerne skal tilhøre bestemte undertyper kaldet FAB M0, M6 eller M7 (klassifikationer baseret på hvordan cellerne ser ud under mikroskop)
Barnet skal have en Lansky score på mindst 50 eller Karnofsky score på mindst 50 (mål for barnets daglige funktionsevne og aktivitetsniveau)
Forældrene eller værgen skal forstå undersøgelsen og give skriftligt samtykke til deltagelse
Familien skal kunne følge planlagte besøg og andre krav i undersøgelsen
Forældrene skal acceptere at barnet ikke kan få levende vacciner (visse typer vacciner med svækkede, men levende mikroorganismer) mens det deltager i undersøgelsen
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Du kan ikke deltage, hvis du er over 4 år gammel
Du kan ikke deltage, hvis du ikke har Down syndrom, som er en genetisk tilstand hvor man har et ekstra kromosom
Du kan ikke deltage, hvis du ikke har myeloid leukæmi, som er en type blodkræft der påvirker de hvide blodlegemer
Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har fået behandling for kræft
Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, der ikke er relateret til leukæmien
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- eller leverproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, der ikke kan kontrolleres
Du kan ikke deltage, hvis dine forældre eller værge ikke kan give samtykke til deltagelse
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan følge behandlingsplanen eller komme til de nødvendige kontroller
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du har en anden type leukæmi end myeloid leukæmi
Du kan ikke deltage, hvis dine blodprøver viser, at dine nyrer ikke fungerer godt nok
CPX-351 er et kræftlægemiddel, der kombinerer to kemoterapimidler i en særlig formulering. Dette lægemiddel er designet til at behandle en type blodkræft kaldet myeloid leukæmi, som er en sygdom hvor de hvide blodlegemer ikke fungerer normalt. CPX-351 virker ved at ødelægge kræftcellerne på en mere målrettet måde end traditionel kemoterapi. Lægemidlet gives direkte i blodbanen gennem en slange og er særligt udviklet til børn med Down syndrom, der har denne type leukæmi. Formålet med dette lægemiddel i studiet er at undersøge, om det kan forbedre behandlingsresultaterne for disse børn og give dem bedre chancer for at blive raske.
Myeloid leukæmi hos børn med Down syndrom – Dette er en særlig form for blodkræft, der opstår hos børn med Down syndrom og primært påvirker de hvide blodlegemer kaldet myeloide celler. Sygdommen udvikler sig, når disse celler begynder at dele sig ukontrolleret i knoglemarven. Børn med Down syndrom har en betydeligt højere risiko for at udvikle denne type leukæmi sammenlignet med andre børn. Sygdommen påvirker kroppens evne til at producere sunde blodceller, hvilket kan føre til infektioner, blødninger og træthed. Kræftcellerne spreder sig gennem blodbanen og kan påvirke forskellige organer i kroppen. Sygdommen kræver intensiv behandling for at stoppe de abnorme cellers vækst og genoprette normal blodcelleproduktion.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.
Belgien 
Holland 
Italien 
Polen 
Tjekkiet 
Tyskland 
Østrig 
