Transthyretin amyloidosis med kardiomyopati er en sygdom, hvor defekte proteiner samler sig i hjertet og forårsager skade. Når proteiner ikke fungerer korrekt, kan de klumpe sig sammen og aflejre sig i hjertevævet, hvilket gør det svært for hjertet at pumpe blod effektivt. Dette kan føre til hjertesvigt, hvor hjertet ikke kan levere nok blod til kroppens organer. Der findes to typer af denne sygdom: en arvelig form og en form, der udvikles med alderen.
Dette studie undersøger, om et lægemiddel kaldet vutrisiran kan hjælpe patienter med denne sygdom. Formålet med studiet er at evaluere, om vutrisiran kan reducere dødeligheden og hjerte-kar-relaterede hændelser sammenlignet med placebo. Vutrisiran gives som en indsprøjtning under huden hver tredje måned og virker ved at reducere produktionen af det defekte protein, der forårsager problemet.
Under studiet vil deltagerne tilfældigt blive tildelt enten vutrisiran eller placebo, og hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvad der gives. Deltagernes helbred vil blive overvåget gennem regelmæssige besøg, hvor der vil blive foretaget forskellige tests, herunder blodprøver, hjerteundersøgelser og gangtest på seks minutter. Studiet vil også måle, hvordan deltagerne har det i hverdagen ved hjælp af spørgeskemaer om livskvalitet og symptomer. Nogle deltagere kan fortsætte med deres nuværende behandling med tafamidis, hvis de allerede tager dette lægemiddel.
Belgien 
Danmark 
Frankrig 
Holland 
Irland 
Kroatien 
Litauen 
Norge 
Polen 
Portugal 
Spanien 
Sverige 
Tjekkiet 
Tyskland 
Ungarn 
Østrig 