Dette studie undersøger en sygdom kaldet hereditær transthyretin amyloidose, som er en arvelig lidelse hvor et protein kaldet transthyretin danner unormale aflejringer i kroppen, især i nerverne og hjertet. Denne tilstand kan forårsage nerveskader, der fører til smerter, følelsesløshed og muskelsvaghed, primært i hænder og fødder. Studiet tester et lægemiddel med kodenavnet ALN-TTRSC02, som er designet til at reducere produktionen af det skadelige protein. Deltagerne vil også blive sammenlignet med personer, der tidligere har modtaget patisiran, et andet lægemiddel til samme sygdom, samt med personer der fik placebo i et tidligere studie.
Formålet med studiet er at afgøre, hvor effektivt ALN-TTRSC02 er til at forbedre nerveskader hos personer med denne arvelige sygdom. Lægemidlet gives som en injektion under huden, og det virker ved at forhindre kroppen i at producere for meget af det skadelige transthyretin protein. Under studiet vil deltagernes nervefunktion blive nøje overvåget gennem forskellige tests, der måler styrke, følelse og evnen til at udføre daglige aktiviteter.
Studiet følger en åben struktur, hvilket betyder at både deltagerne og lægerne ved, hvilket lægemiddel der gives. Deltagerne vil modtage regelmæssige injektioner af ALN-TTRSC02 over en periode, hvor deres helbred og symptomer bliver nøje fulgt. Lægemidlets sikkerhed og bivirkninger vil blive overvåget gennem hele studiet, og deltagernes nervefunktion, gangtest, livskvalitet og kropssammensætning vil blive målt regelmæssigt for at vurdere, hvordan behandlingen påvirker sygdommen.
Belgien 
Bulgarien 
Cypern 
Holland 
Italien 
Portugal 
Spanien 
