Dette studie undersøger transthyretin amyloidose med kardiomyopati, som er en sygdom hvor unormale proteinaflejringer samler sig i hjertet og påvirker hjertets funktion. Transthyretin er et protein, der normalt transporterer andre stoffer i kroppen, men ved denne sygdom folder det sig forkert og danner skadelige aflejringer. Kardiomyopati betyder, at hjertemusklen bliver påvirket og ikke kan pumpe blod så effektivt som normalt. Behandlingen, der undersøges, er et lægemiddel kaldet vutrisiran, som gives som indsprøjtning under huden og virker ved at reducere produktionen af det skadelige transthyretin protein.
Formålet med dette studie er at indsamle sikkerhedsdata om brugen af vutrisiran hos patienter med denne hjertesygdom. Studiet er designet som en forlængelse af tidligere studier, hvilket betyder, at deltagerne enten fortsætter med at få vutrisiran eller skifter fra et andet lignende lægemiddel kaldet patisiran. Studiet er åbent, hvilket betyder, at både patienter og læger ved, hvilken behandling der gives. Under studiet vil deltagerne få regelmæssige undersøgelser for at overvåge deres hjertefunktion og generelle helbred.
Gennem studieforløbet vil læger måle forskellige faktorer for at vurdere, hvordan behandlingen påvirker patienternes tilstand. Dette inkluderer blodprøver for at måle niveauer af NT-proBNP og troponin I, som er stoffer i blodet, der kan fortælle noget om hjertets funktion og eventuelle skader. Deltagerne vil også få vurderet deres hjertefunktion gennem standardiserede spørgeskemaer og klassifikationssystemer, der hjælper med at beskrive, hvor alvorlige deres hjerteproblemer er. Alle deltagere skal tage vitamin A tilskud som en del af behandlingen.
Belgien 
Danmark 
Frankrig 
Holland 
Italien 
Norge 
Portugal 
Spanien 
Sverige 
Tjekkiet 
Østrig 