Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Vorasidenib

Dette overblik handler om kliniske forsøg med Vorasidenib. Studierne undersøger, om behandlingen kan forlænge tiden uden sygdomsforværring og om den er sikker i bestemte grupper med IDH-muterede hjernetumorer. De vigtigste målgrupper er patienter med grad 2 gliom, astrocytom og gliom, der har fået kirurgi, kemoradioterapi eller kombinationsbehandling.

Indholdsfortegnelse

Overblik over forsøgene

De tilgængelige studier undersøger Vorasidenib hos patienter med bestemte hjernetumorer, især gliom og astrocytom med IDH1- eller IDH2-mutation.[1][2][3]

Der er to store fase 3-studier og et mindre fase 1-studie, og alle er interventionelle studier, hvor forskerne aktivt giver behandling og sammenligner resultater.[1][2][3]

Fase 3-studie ved residualt eller tilbagevendende grad 2 gliom

Et fase 3-studie med NCT04164901 undersøger, om Vorasidenib kan forlænge tiden uden sygdomsforværring hos patienter med residualt eller tilbagevendende grad 2 gliom med IDH1- eller IDH2-mutation.[1]

Studiet sammenligner Vorasidenib med placebo, som er en behandling uden aktivt lægemiddel, og patienterne har kun fået kirurgi som tidligere behandling.[1]

Det primære mål er radiografisk PFS, altså tiden uden forværring set på scanninger, vurderet af en uafhængig central gruppe efter reglerne for lavgradsgliomer, kaldet RANO-LGG.[1]

Studiet er autoriseret, og der er planlagt 340 deltagere.[1]

Fase 3-studie efter afsluttet kemoradioterapi

Et andet fase 3-studie med NCT06809322 undersøger Vorasidenib som vedligeholdelsesbehandling hos patienter med IDH-muteret grad 2 eller 3 astrocytom efter afsluttet første linjes kemoradioterapi.[2]

Her sammenlignes Vorasidenib også med placebo, og målet er at se, om behandlingen kan forbedre PFS målt lokalt fra tidspunktet for inklusion i studiet.[2]

Vurderingen sker efter RANO 2.0-kriterierne, som er regler for at måle, om en hjernetumor vokser eller ændrer sig på scanninger.[2]

Studiet er autoriseret og planlægger at inkludere 468 deltagere.[2]

Fase 1b/2-studie med Vorasidenib og temozolomid

NCT06478212 er et fase 1b/2, multicenter studie, hvor Vorasidenib undersøges sammen med temozolomid hos deltagere med IDH1- eller IDH2-muteret gliom.[3]

Studiet skal først vurdere sikkerhed og tålelighed, og for fase 1b skal forskerne finde den anbefalede kombinationsdosis, kaldet RCD.[3]

Det ser også på tidlige tegn på effekt, blandt andet andelen af deltagere uden sygdomsforværring efter 12 måneder.[3]

Studiet er autoriseret og har planlagt 50 deltagere.[3]

Hvad forskerne måler

Det vigtigste mål i de tre studier er progressionsfri overlevelse, som betyder den tid, hvor sygdommen ikke bliver værre.[1][2][3]

I fase 1-studiet ser forskerne også på DLTs, som er dosisbegrænsende toksicitet, altså bivirkninger der kan sætte grænser for, hvor meget behandling man kan tåle.[3]

Derudover måles AE, SAE og AESI, som er henholdsvis bivirkninger, alvorlige bivirkninger og bivirkninger af særlig interesse for studiet.[3]

I fase 3-studierne bruges billeddiagnostik og faste vurderingsregler til at se, om tumoren er stabil eller vokser.[1][2]

Hvem studierne er lavet til

Studierne er målrettet patienter med specifikke hjernetumorer og en bestemt genetisk ændring i tumoren, nemlig IDH1- eller IDH2-mutation.[1][2][3]

I det første fase 3-studie har patienterne fået kirurgi som eneste tidligere behandling, mens det andet fase 3-studie kræver, at første behandling med kemoradioterapi er afsluttet.[1][2]

Det fase 1b/2-studie omfatter deltagere med IDH-muteret gliom, og her undersøges Vorasidenib i kombination med temozolomid for at få tidlig viden om både sikkerhed og mulig effekt.[3]

Trial ID Fase Tilstand Status Antal deltagere
NCT04164901 Phase 3 Residual eller tilbagevendende grad 2 gliom med IDH1- eller IDH2-mutation Authorised 340
NCT06809322 Phase 3 IDH-muteret grad 2 eller 3 astrocytom Authorised 468
NCT06478212 Phase 1 IDH1- eller IDH2-muteret gliom Authorised 50

FAQ

  • Hvilke sygdomme bliver undersøgt i forsøg med Vorasidenib? Forsøgene ser på forskellige typer gliom og astrocytom, især tumorer med IDH1- eller IDH2-mutation. Det gælder blandt andet grad 2 gliom, grad 2 eller 3 astrocytom og grad 4 astrocytom.
  • Hvem kan deltage i disse studier? Deltagere er patienter med de specifikke tumorformer og mutationer, som er nævnt i hvert forsøg. Nogle studier kræver, at patienten kun har fået kirurgi, mens andre kræver, at første behandling med kemoradioterapi er afsluttet.
  • Hvilke faser er forsøgene i? Der er både fase 1- og fase 3-studier. Fase 1-studiet undersøger især sikkerhed og tolerabilitet, mens fase 3-studierne ser på, om Vorasidenib virker bedre end placebo.
  • Hvad er forskerne mest interesserede i at måle? Det vigtigste mål er ofte progressionsfri overlevelse, forkortet PFS. Det betyder tiden, før sygdommen bliver værre. Nogle studier ser også på bivirkninger og hvor mange der kan tåle behandlingen.
  • Bliver Vorasidenib altid givet alene? Nej. I et af studierne bliver Vorasidenib undersøgt sammen med temozolomid. I de andre studier sammenlignes Vorasidenib med placebo eller bruges som vedligeholdelsesbehandling.

Igangværende kliniske forsøg for Vorasidenib

  • Undersøgelse af vorasidenib som vedligeholdelsesbehandling til patienter med IDH-muteret grad 2 eller 3 astrocytom efter kemostråleterapi

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Tjekkiet Frankrig Tyskland Italien +2

  • Test af målrettede kræftlægemidler til behandling af sjældne kræftformer

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Norge

  • Undersøgelse af ny behandling med vorasidenib og temozolomid hos patienter med hjernetumor (gliom) med IDH1- eller IDH2-mutation

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Frankrig Tyskland Italien Holland Spanien

  • Undersøgelse af lægemidlet vorasidenib til behandling af tilbagevendende grad 2 gliom (hjernetumor) med IDH-mutation

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien Holland Spanien

Ordliste

  • Gliom: En type hjernetumor, som udgår fra støtteceller i hjernen.
  • Astrocytom: En form for gliom, der starter i astrocytter, som er en type støtteceller i hjernen.
  • IDH1- eller IDH2-mutation: En ændring i et gen i tumorcellerne. I disse forsøg bruges mutationen til at udvælge de patienter, der kan deltage.
  • Grad 2: En lavere grad af hjernetumor. Grad beskriver, hvor hurtigt eller aggressivt tumoren vokser.
  • Grad 3: En højere grad end grad 2. Det betyder typisk, at tumoren er mere alvorlig.
  • Grad 4: En meget alvorlig tumorgrad. Den bruges til at beskrive mere aggressiv sygdom.
  • Kemoradioterapi: Behandling med både kemoterapi og strålebehandling.
  • Vedligeholdelsesbehandling: Behandling, der gives efter den første behandling for at holde sygdommen under kontrol.
  • Placebo: En behandling uden aktivt lægemiddel. Den bruges til at sammenligne effekten af den rigtige behandling.
  • Progressionsfri overlevelse (PFS): Tiden fra start af studiet, indtil sygdommen vokser eller bliver værre.
  • BIRC: En uafhængig central gennemgang, hvor billeder vurderes af eksperter.
  • RANO 2.0 / RANO-LGG: Regler, som forskere bruger til at vurdere, om en hjernetumor ændrer sig på scanninger.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/undersogelse-af-laegemidlet-vorasidenib-til-behandling-af-tilbagevendende-grad-2-gliom-hjernetumor-med-idh-mutation/
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/undersogelse-af-vorasidenib-som-vedligeholdelsesbehandling-til-patienter-med-idh-muteret-grad-2-eller-3-astrocytom-efter-kemostraleterapi/
  3. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/undersogelse-af-ny-behandling-med-vorasidenib-og-temozolomid-hos-patienter-med-hjernetumor-gliom-med-idh1-eller-idh2-mutation/