Indholdsfortegnelse

• Overblik over forsøgene
• Studie ved Turner syndrom
• Studie ved hæmodialyse
• Hvem kan deltage?
• Hvad måles i forsøgene?
• Hvad betyder fase 2 og fase 3?
• Vigtige begreber

Overblik over forsøgene

De registrerede kliniske forsøg med SODIUM HYDROXIDE handler ikke om stoffet alene, men om behandlinger, hvor det indgår som en del af en sammensætning.^[1][2] Begge forsøg er interventionelle studier, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og derefter måler, hvad der sker i kroppen.^[1][2]

Det ene studie er i fase 2 og omfatter kvinder med Turner syndrom.^[1] Det andet studie er i fase 3 og omfatter patienter i kronisk hæmodialyse.^[2]

Studie ved Turner syndrom

Det første studie hedder Testosterone Replacement Therapy in Women with Turner Syndrome og er autoriseret som et fase 2-studie med 50 deltagere.^[1] Studiet undersøger effekten af transdermal testosteronbehandling som et supplement til østrogenerstatningsterapi hos kvinder med Turner syndrom.^[1]

Forskerne vil se på endokrine, fysiologiske, kardiovaskulære, neurokognitive og genomiske effekter.^[1] Det betyder, at de blandt andet undersøger hormoner, kroppens funktioner, hjerte-kar-forhold, tanke- og hukommelsesfunktioner samt ændringer i genernes aktivitet.^[1]

Studiets primære mål er ændringer i kropssammensætning, målt med en total krops-DXA-scanning.^[1] Her ser man blandt andet på knoglemasse, visceralt fedt, subkutant fedt, muskelmasse, taljemål og vægt.^[1]

Studie ved hæmodialyse

Det andet studie hedder LOTUS og er et fase 3-studie med 20 deltagere.^[2] Studiet undersøger effekten af IDPN hos patienter i kronisk hæmodialyse og vil også beskrive de hæmodynamiske effekter, altså hvordan behandlingen påvirker blodtryk og blodcirkulation.^[2]

Det primære mål er forskellen i myofibrillær fraktioneret syntesehastighed under en uges behandling med IDPN sammenlignet med kontrol.^[2] Dette er et mål for, hvor hurtigt musklerne danner nyt protein.^[2]

I dette studie indgår SODIUM HYDROXIDE som en del af en parenteral kombinationsbehandling.^[2]

Hvem kan deltage?

Deltagerne i de to forsøg er meget forskellige, fordi studierne undersøger forskellige sygdomme og behandlingsmål.^{[1][2] Det ene studie er for kvinder med Turner syndrom, mens det andet er for patienter med kronisk hæmodialyse og muskelproteinnedbrydning eller -omsætning.[1][2]}

• Turner syndrom-studiet: kvinder med Turner syndrom, som indgår i et hormonelt tillægsstudie.^[1]

• Dialyse-studiet: patienter i kronisk hæmodialyse, hvor forskerne undersøger ernæring, muskelprotein og kredsløbseffekter.^[2]

Hvad måles i forsøgene?

De vigtigste mål er forskellige i de to studier, fordi de undersøger forskellige problemer.^{[1][2] I Turner syndrom-studiet måler man ændringer i knoglemasse, fedtmasse, muskelmasse, taljemål og vægt.[1]}

I LOTUS-studiet måler man ændringen i myofibrillær fraktioneret syntesehastighed efter en uges behandling.^[2] Det hjælper forskerne med at se, om behandlingen påvirker muskelopbygningen hos patienter i hæmodialyse.^[2]

Hvad betyder fase 2 og fase 3?

Fase 2 er et klinisk forsøg, hvor man ofte ser nærmere på, om en behandling virker lovende, og om den kan undersøges videre i en mindre gruppe.^[1] Turner syndrom-studiet er i denne fase.^[1]

Fase 3 er et større og mere avanceret forsøg, hvor man undersøger behandlingens effekt i en bredere patientgruppe.^[2] LOTUS-studiet er i denne fase.^[2]

Vigtige begreber

Her er nogle af de vigtigste ord fra forsøgene, forklaret enkelt:

• Transdermal: behandling, der gives gennem huden, for eksempel som gel.^[1]

• Parenteral: behandling, der gives uden om mave-tarm-kanalen, for eksempel som infusion.^[2]

• DXA-scanning: en scanning, der bruges til at måle knoglemasse og andre dele af kropssammensætningen.^[1]

• Muskelproteinsyntese: kroppens dannelse af nyt muskelprotein.^[2]

• Hæmodynamiske effekter: hvordan en behandling påvirker blodtryk og blodflow.^[2]