Dette kliniske studie undersøger et lægemiddel kaldet selexipag hos børn med pulmonal arteriel hypertension. Pulmonal arteriel hypertension er en sygdom, hvor blodtrykket i lungernes blodårer er for højt, hvilket gør det svært for hjertet at pumpe blod igennem lungerne. Sygdommen kan opstå af forskellige årsager, herunder arvelige faktorer, medfødte hjerteproblemer eller i forbindelse med andre sygdomme som HIV eller bindevævssygdomme. Selexipag er et lægemiddel, der hjælper med at udvide blodåerne i lungerne og dermed lette blodgennemstrømningen.
Formålet med studiet er at bekræfte de rigtige doser af selexipag til børn mellem 2 og 18 år ved at undersøge, hvordan kroppen optager og behandler lægemidlet. Forskerne vil sammenligne disse resultater med dem, der er kendt fra voksne patienter for at sikre, at børnene får den samme gavnlige virkning af medicinen. Studiet vil også undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af lægemidlet hos børn, hvilket betyder, at man vil holde øje med eventuelle bivirkninger og hvor godt børnene tåler behandlingen.
Under studiet vil børnene gradvist få øget deres dosis af selexipag over en periode på 12 uger, hvilket kaldes en optrapningsperiode. I denne tid vil lægemidlets koncentration i blodet blive målt regelmæssigt for at se, hvordan kroppen behandler medicinen. Børnene kan fortsætte med deres nuværende behandlinger som endothelin receptor antagonister eller phosphodiesterase type 5 hæmmere, som er andre typer lægemidler, der også hjælper med at behandle pulmonal arteriel hypertension. Studiet er designet som et åbent studie, hvilket betyder, at både læger og patienter ved, hvilken behandling der gives.
Frankrig 
Tyskland 
Ungarn 
