Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Paclitaxel Obaluronate

ONCOFID-P-B er et nyt lægemiddel, der undersøges som behandling til en særlig type blærekræft kaldet carcinoma in situ. Medicinen indeholder det aktive stof paclitaxel obaluronate og gives direkte i blæren gennem et kateter. Dette lægemiddel er specielt udviklet til patienter, hvor standardbehandlingen med BCG ikke har virket, og som ikke kan eller vil gennemgå operation for at fjerne blæren.

Indholdsfortegnelse

Hvad er ONCOFID-P-B?

ONCOFID-P-B er et nyt eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som behandling til en særlig type blærekræft[1]. Det aktive stof i medicinen hedder paclitaxel obaluronate, som er en særlig form af kræftmedicin kombineret med hyaluronsyre[1].

Medicinen gives som en intravesikal opløsning, hvilket betyder, at den sprøjtes direkte ind i blæren gennem et kateter i stedet for at blive givet som piller eller injektion i kroppen[1]. På denne måde kommer medicinen i direkte kontakt med kræftcellerne i blæren.

ONCOFID-P-B er udviklet af det italienske firma Fidia Farmaceutici S.P.A. og betegnes som en ny kemisk enhed, hvilket betyder, at det er et helt nyt lægemiddel, der ikke tidligere er blevet brugt til behandling[1].

Hvilken sygdom behandler ONCOFID-P-B?

ONCOFID-P-B undersøges specifikt til behandling af BCG-unresponsive carcinoma in situ i blæren[1]. Dette er en særlig situation, hvor:

  • Patienten har carcinoma in situ (CIS) – en tidlig form for blærekræft, hvor kræftcellerne kun findes i det øverste lag af blærevæggen[1]
  • Kræften kan forekomme alene eller sammen med Ta-T1 papillær sygdom – tidlige stadier af blærekræft, hvor små vortelignende tumorer vokser[1]
  • Standardbehandlingen med BCG (Bacillus Calmette-Guérin) ikke har virket eller kræften er kommet tilbage[1]

BCG-behandling er normalt første behandlingsvalg for denne type blærekræft. BCG er bakterier, der gives i blæren for at stimulere immunsystemet til at bekæmpe kræften[1]. Når denne behandling ikke virker, kaldes tilstanden BCG-unresponsive.

En patient betragtes som BCG-unresponsive, hvis der er vedvarende eller tilbagevendende CIS alene eller med tilbagevendende høj-grad Ta-T1 sygdom inden for 12 måneder efter afslutning af tilstrækkelig BCG-behandling[1].

Det kliniske forsøg

Det aktuelle forsøg med ONCOFID-P-B er et fase III klinisk forsøg[1]. Dette betyder, at medicinen allerede har været gennem tidligere faser af forsøg og nu testes i en større gruppe patienter for at bekræfte dens effektivitet og sikkerhed.

Forsøget har følgende karakteristika:

  • Single-arm studie: Alle deltagere får den samme behandling med ONCOFID-P-B[1]
  • Primært formål: At evaluere lægemidlets antitumoraktivitet ved at måle den komplette respons-rate på ethvert tidspunkt[1]
  • Opfølgning: Patienter følges i op til 48 måneder efter behandlingsstart[1]

Hvem kan deltage i forsøget?

Inklusionskriterier

For at kunne deltage i forsøget skal patienten opfylde følgende krav[1]:

  • Være mindst 18 år gammel
  • Have bekræftet carcinoma in situ i blæren med eller uden ledsagende tilbagevendende høj-grad Ta-T1 tumorer
  • Være BCG-unresponsive og enten afvise eller være uegnet til radikal cystektomi (operation hvor hele blæren fjernes)
  • Have gennemgået tilstrækkelig BCG-behandling defineret som mindst fem af seks doser i den første behandlingsserie plus enten mindst to af tre vedligeholdelsesdoser eller mindst to af seks doser i en anden behandlingsserie
  • Have god funktionsevne målt på ECOG-skalaen (0, 1 eller 2)
  • Have tilstrækkelig organfunktion målt gennem blodprøver

Eksklusionskriterier

Patienter kan ikke deltage, hvis de har[1]:

  • Nuværende eller tidligere muskel-invasiv blærekræft (T2-T4) eller metastaser
  • Mere end 12 måneder mellem inklusion og sidste BCG-instillation
  • Mistænkt overfølsomhed over for paclitaxel eller andre bestanddele i ONCOFID-P-B
  • Tidligere eller samtidig kræft i de øvre urinveje eller den prostatiske urinrør
  • Tidligere systemisk behandling for blærekræft
  • Symptomatisk urinvejsinfektion eller bakteriel blærebetændelse
  • Andre alvorlige medicinske eller psykiatriske tilstande

Behandlingsforløb og dosering

ONCOFID-P-B gives som en intravesikal opløsning direkte i blæren[1]. Behandlingen har følgende specifikationer:

  • Maksimal daglig dosis: 600 mg[1]
  • Maksimal samlet dosis: 21,6 gram[1]
  • Maksimal behandlingsperiode: 19 måneder[1]

Behandlingen består typisk af en indledende fase og en vedligeholdelsesfase, hvor medicinen gives med jævne mellemrum for at sikre optimal effekt.

Hvordan måles behandlingens effekt?

Primære endpoints

Det primære mål for forsøget er at måle komplet respons-rate (CRR), som beregnes som andelen af patienter, der opnår komplet respons på ethvert tidspunkt[1]. Komplet respons betyder, at kræften ikke længere kan påvises ved undersøgelser.

Sekundære endpoints

Forsøget måler også flere andre vigtige parametre[1]:

  • Komplet respons-rate på specifikke tidspunkter: ved afslutning af behandling, efter 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 30, 36, 42 og 48 måneder
  • Varighed af respons (DoR): Hvor længe den komplette respons varer
  • Progressionsrater: Hvor mange patienter der oplever forværring af sygdommen
  • Tid til progression: Hvor lang tid der går, før sygdommen forværres
  • Rate af patienter, der gennemgår cystektomi: Hvor mange der alligevel får fjernet blæren
  • Begivenhedsfri overlevelse: Tid uden tilbagefald, progression eller død
  • Samlet overlevelse: Tid fra behandlingsstart til død af enhver årsag

Sikkerhed og bivirkninger

Som et nyt lægemiddel i fase III-forsøg er sikkerhedsprofilen for ONCOFID-P-B stadig under undersøgelse[1]. Forsøget overvåger nøje alle bivirkninger og sikkerhedsparametre.

Patienter med mistænkt overfølsomhed over for paclitaxel eller andre bestanddele i ONCOFID-P-B kan ikke deltage i forsøget på grund af risiko for allergiske reaktioner[1].

Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal bruge sikker prævention under behandlingen og i 6 måneder efter behandlingens afslutning[1]. Tilsvarende skal mandlige deltagere med kvindelige partnere i den fødedygtige alder bruge prævention i samme periode[1].

Aspekt Information
Lægemiddel ONCOFID-P-B (paclitaxel obaluronate)
Sygdom BCG-unresponsive carcinoma in situ i blæren
Behandlingsform Intravesikal opløsning (direkte i blæren)
Forsøgstype Fase III klinisk forsøg
Hovedformål Måle komplet respons-rate på ethvert tidspunkt
Målgruppe Patienter over 18 år, hvor BCG ikke har virket
Opfølgningstid Op til 48 måneder
Dosering Maksimalt 600 mg dagligt, op til 21,6 g i alt

FAQ

  • Hvad er ONCOFID-P-B? ONCOFID-P-B er et eksperimentelt lægemiddel, der indeholder paclitaxel obaluronate. Det gives direkte i blæren som en opløsning gennem et kateter og undersøges som behandling til en bestemt type blærekræft.
  • Hvem kan være med i forsøget? Patienter over 18 år med carcinoma in situ i blæren, hvor BCG-behandling ikke har virket. Patienterne skal enten have afvist operation eller være uegnede til at få fjernet blæren. De skal også opfylde forskellige sundhedskrav.
  • Hvordan gives medicinen? ONCOFID-P-B gives som en opløsning direkte i blæren gennem et kateter (intravesikal behandling). Dette betyder, at medicinen kommer i direkte kontakt med kræftcellerne i blæren.
  • Hvad er formålet med forsøget? Det primære formål er at undersøge, hvor mange patienter der får komplet respons, hvilket betyder at kræften forsvinder helt. Forskerne vil også følge patienterne i op til 48 måneder for at se, hvor længe behandlingen virker.
  • Hvad sker der, hvis jeg ikke kan være med i forsøget? Hvis du ikke opfylder kriterierne, kan du ikke deltage. Dette kan skyldes tidligere behandlinger, andre sygdomme, allergi over for paclitaxel eller andre medicinske forhold, som forskerne vurderer gør deltagelse usikker.

Igangværende kliniske forsøg for Paclitaxel Obaluronate

  • Test af ny medicin (ONCOFID-P-B) til behandling af blærekræft hos patienter, hvor standardbehandling ikke har virket

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Italien Polen Spanien

Ordliste

  • Carcinoma in situ (CIS): En tidlig form for blærekræft, hvor kræftcellerne kun findes i det øverste lag af blærevæggen og ikke har spredt sig dybere
  • BCG-behandling: Standardbehandling for blærekræft, hvor bakterier gives i blæren for at stimulere immunsystemet til at bekæmpe kræften
  • BCG-unresponsive: Når blærekræften ikke reagerer på eller vender tilbage efter BCG-behandling
  • Intravesikal behandling: Behandling hvor medicin gives direkte i blæren gennem et kateter i stedet for som piller eller injektioner
  • Paclitaxel obaluronate: Det aktive stof i ONCOFID-P-B, som er en særlig form af kræftmedicin kombineret med hyaluronsyre
  • Komplet respons: Når kræften forsvinder helt og ikke kan påvises ved undersøgelser
  • Radikal cystektomi: Operation hvor hele blæren fjernes som behandling for blærekræft
  • Ta-T1 papillær sygdom: Tidlige stadier af blærekræft, hvor tumorer vokser som små vortelignende udvækster
  • Muskel-invasiv blærekræft: Blærekræft der har spredt sig dybt ned i blæremusklen og er mere alvorlig end tidlige stadier
  • ECOG performance status: En skala der måler, hvor godt en patient kan klare daglige aktiviteter trods sygdom

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-ny-medicin-oncofid-p-b-til-behandling-af-blaerekraeft-hos-patienter-hvor-standardbehandling-ikke-har-virket/