Undersøgelse af lægemidlet masitinib sammen med riluzole til behandling af ALS (amyotrofisk lateral sklerose)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger Amyotrofisk Lateral Sklerose (ALS), som er en sygdom der påvirker nervecellerne i hjernen og rygmarven, der styrer frivillige muskelbevægelser. ALS fører til gradvis muskelsvækkelse og tab af muskelkontrol over tid. Studiet tester et lægemiddel kaldet masitinib sammen med Riluzole, som er et eksisterende lægemiddel til behandling af ALS. Formålet med studiet er at undersøge om masitinib kombineret med Riluzole er mere effektivt og sikkert end placebo kombineret med Riluzole hos patienter med ALS.

Deltagerne i studiet vil tilfældigt blive tildelt til enten at modtage masitinib sammen med Riluzole eller placebo sammen med Riluzole. Studiet er dobbeltblindt, hvilket betyder at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvilken behandling der gives, indtil studiet er færdigt. Alle deltagere skal allerede være i behandling med en stabil dosis Riluzole i mindst 12 uger før de kan deltage i studiet.

Under studiet vil deltagernes tilstand blive overvåget regelmæssigt gennem forskellige målinger, herunder vurderinger af muskelstyrke og funktionalitet. Der vil også blive gennemført sikkerhedsundersøgelser, som inkluderer blodprøver og andre tests for at sikre, at behandlingen er sikker. Studiet fortsætter i 48 uger, og deltagerne skal komme til besøg på hospitalet eller klinikken på planlagte tidspunkter for at blive undersøgt og modtage deres medicin.

1 Indledende besøg og randomisering

Du vil blive tildelt en af tre behandlingsgrupper tilfældigt – enten masitinib 200 mg, masitinib 100 mg eller placebo (en tablet uden aktiv medicin). Hverken du eller din læge vil vide, hvilken behandling du får.

Du skal fortsætte med at tage din sædvanlige Riluzole-medicin i en fast dosis på 100 mg dagligt gennem hele undersøgelsen. Du skal have taget denne medicin i mindst 12 uger før undersøgelsen starter.

Din ALSFRS-R score (en skala der måler, hvor godt du kan udføre daglige aktiviteter) vil blive målt. Denne score skal være mindst 25 point på dette tidspunkt.

2 Daglig medicinering

Du vil tage overtrukne tabletter hver dag gennem hele undersøgelsesperioden.

Afhængig af hvilken gruppe du er blevet tildelt, vil du enten tage ægte masitinib-tabletter eller placebo-tabletter, der ligner de ægte.

Du vil få udleveret et patientkort med sikkerhedsprocedurer, som du skal følge, hvis du oplever tegn på alvorlig neutropeni (lavt antal hvide blodlegemer) eller alvorlige hudreaktioner.

3 Regelmæssige opfølgningsbesøg

Du skal møde op til planlagte besøg på klinikken i henhold til undersøgelsesplanen.

Ved hvert besøg vil din ALSFRS-R score blive målt for at vurdere ændringer i din funktionsevne.

Din FVC (forceret vital kapacitet – et mål for lungefunktion) vil blive testet regelmæssigt.

Der vil blive foretaget muskelstyrketests af dine arme og ben ved hjælp af et håndholdt dynamometer (et apparat der måler muskelkraft).

4 Spørgeskemaer og vurderinger

Du vil udfylde ALSAQ-40 spørgeskemaet, som måler livskvalitet hos personer med ALS.

Din læge vil bruge CGI-skalaen (Clinical Global Impression – et værktøj til at vurdere dit overordnede helbred) til at bedømme din tilstand.

Der vil blive foretaget CAFS-vurdering (Combined Assessment of Function and Survival – en kombineret måling af funktion og overlevelse).

5 Sikkerhedsovervågning

Ved hvert besøg vil der blive taget blodprøver til hæmatologi (blodceller), biokemi (forskellige stoffer i blodet) og urinprøver.

Der vil blive foretaget EKG (elektrokardiogram – test af hjerterytme) for at overvåge dit hjerte.

Din læge vil måle dine vitale tegn som blodtryk, puls, vægt og temperatur.

Du vil blive spurgt om eventuelle bivirkninger eller sundhedsproblemer, du måtte opleve.

6 Hovedvurdering efter 48 uger

Efter 48 uger vil der blive foretaget den primære måling af, hvordan behandlingen virker.

Den vigtigste måling vil være ændringen i din ALSFRS-R score fra starten af undersøgelsen.

Alle dine andre tests og spørgeskemaer vil også blive evalueret på dette tidspunkt.

7 Prævention under undersøgelsen

Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge meget effektiv prævention under undersøgelsen og i 8 måneder efter den sidste dosis medicin.

Hvis du er en mand med en kvindelig partner i den fødedygtige alder, skal I bruge effektiv prævention under undersøgelsen og i 5 måneder efter din sidste dosis medicin.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være diagnosticeret med ALS (amyotrofisk lateral sklerose) ifølge specifikke medicinske kriterier, som er standarder brugt til at bekræfte sygdommen gennem laboratorietest og klinisk undersøgelse
  • Du kan have enten familiær ALS (nedarvet form) eller sporadisk ALS (ikke-nedarvet form)
  • Du skal være mellem 18 og 80 år gammel ved indledende undersøgelse
  • Du skal have taget en stabil dosis på 100 mg Riluzole dagligt i mindst 12 uger før studiet starter – Riluzole er et medicin, der bruges til behandling af ALS
  • Din ALS-diagnose skal være stillet for højst 24 måneder siden ved indledende undersøgelse
  • Din sygdoms progression skal ligge mellem 0,3 og 1,1 point per måned målt på ALSFRS-R skalaen – dette er et standardværktøj, der måler, hvor hurtigt ALS-symptomer forværres
  • Din ALSFRS-R score skal være faldet med mindst 1 point mellem indledende undersøgelse og baseline
  • Du skal have en ALSFRS-R total score på mindst 26 ved indledende undersøgelse med specifikke minimumskrav til forskellige funktionsområder
  • Du skal have en ALSFRS-R total score på mindst 25 ved randomisering med specifikke minimumskrav til forskellige funktionsområder
  • Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du bruge meget effektiv prævention og din mandlige partner skal også bruge effektiv prævention under studiet og i 8 måneder efter sidste medicindosis
  • Hvis du er en mand med en kvindelig partner, der kan blive gravid, skal I begge bruge effektiv prævention under studiet og i 5 måneder efter sidste medicindosis
  • Du skal kunne forstå og være villig til at underskrive et informeret samtykke, som er et dokument, der bekræfter din forståelse af studiet og dit ønske om at deltage
  • Du skal være i stand til og villig til at følge studieprotokollen og møde op til alle planlagte besøg
  • Du skal kunne forstå og være villig til at følge sikkerhedsprocedurerne beskrevet på patientkortet i tilfælde af tegn på alvorlige bivirkninger som neutropeni (lavt antal hvide blodlegemer) eller alvorlige hudreaktioner

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 18 år eller over 75 år gammel
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft symptomer på ALS (amyotrofisk lateral sklerose) i mere end 3 år siden de første symptomer opstod
  • Du kan ikke deltage, hvis du har svære vejrtrækningsproblemer eller har brug for permanent hjælp til at trække vejret
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan tage Riluzole medicin, som er standardbehandlingen for ALS
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyresygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du har kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager andre eksperimentelle mediciner eller har gjort det inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige psykiske sygdomme eller misbrug af alkohol eller stoffer
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller følge instruktionerne i undersøgelsen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige allergiske reaktioner over for den medicin, der skal testes
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige neurologiske sygdomme udover ALS

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
CHU Gui de Chauliac Montpellier Frankrig
Bispebjerg Hospital København Danmark

Andre steder

Stedets navn By Land Status
CHU Gabriel-Montpied Clermont-Ferrand Frankrig
Athens Naval Hospital Athen Grækenland
General University Hospital Of Patras Patras Grækenland
Norrlands University Hospital Umeå Sverige
Hospices Civils De Lyon Lyon Frankrig
CHU de Lille, Hôpital Roger Salengro Lille Frankrig
Olso University Hospital Oslo Norge
Cho dc Nxopr Hievebl Pkvmvux 2 Nice Frankrig
Eizvbsdya Hupyyzcv Athen Grækenland
Ugyakwagxz Gjjrygm Hdnheidf oa Lcissf Larisa Grækenland
Aaxvvgzutb Phbqcpwk Hrwijocp Ds Mjzoemntd Marseille Frankrig
Cepbzj Hmomqwyqtye Ex Ucqhryzmdqrik Du Loswhbc Limoges Frankrig
Aywyeq Utgzmaekjx Hrsvskck Aarhus Danmark
Cgvtef Hrnzebibmni Rbiqboxi Unlkwvaflxwyx Dx Tikzj Tours Frankrig
Cqlmhr Hpfulnbjxzv Rxtffxco Drbtyququufaro Angers Frankrig
Cyrj Du Nvopu Vandoeuvre lès Nancy Frankrig
Hvaaahu Hmdg Ljeebcn &ncsmix Gp Spf &zlusoi Cql df Bcmdvgti Pessac Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Danmark Danmark
rekrutterer endnu ikke
01.10.2019
Frankrig Frankrig
rekrutterer endnu ikke
01.10.2019
Grækenland Grækenland
rekrutterer endnu ikke
01.10.2019
Norge Norge
rekrutterer endnu ikke
01.10.2019
Sverige Sverige
rekrutterer ikke
01.10.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Masitinib er et lægemiddel, der blokerer bestemte proteiner i kroppen, som kan bidrage til inflammation og celledød. I dette studie undersøges det, om masitinib kan hjælpe med at bremse sygdomsudviklingen hos patienter med ALS (amyotrofisk lateral sklerose) ved at beskytte nervecellerne mod skade. Masitinib gives som tilføjelse til standardbehandlingen.

Riluzole er det primære godkendte lægemiddel til behandling af ALS. Det virker ved at regulere aktiviteten af visse kemikalier i hjernen og rygmarven, som kan skade motorneuronerne. Riluzole kan hjælpe med at forlænge overlevelsen og forsinke behovet for mekanisk ventilation hos ALS-patienter. Alle deltagere i dette studie vil modtage riluzole som deres grundbehandling.

Undersøgte sygdomme:

Amyotrofisk Lateral Sklerose – En progressiv neurologisk sygdom, der påvirker nervecellerne i hjernen og rygmarven, som kontrollerer de vilkårlige muskler. Sygdommen starter typisk med muskelsvaghed i hænder, fødder eller tale- og synkemuskulaturen. Over tid spreder muskelsvækkelsen sig gradvist til andre dele af kroppen, hvilket fører til stigende vanskeligheder med at gå, tale, synke og til sidst trække vejret. Nervecellerne, der sender signaler til musklerne, degenererer og dør langsomt, hvilket resulterer i muskelatrofi og tab af motorisk funktion. Sygdommen påvirker ikke patientens mentale evner eller sanser, men den fysiske funktionsevne forringes progressivt. Respiratoriske muskler påvirkes typisk i de senere stadier af sygdomsforløbet.

Forsøgs-ID:
2024-516671-33-00
Protokolkode:
AB19001
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af cromoglicat-inhalation som supplerende behandling til patienter med let til moderat ALS (amyotrofisk lateral sklerose)

    Rekrutterer

    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tjekkiet Tyskland Polen Spanien
  • Undersøgelse af effekten og sikkerheden af pridopidin til patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Belgien Frankrig Tyskland Irland Italien Holland +3