Test af lægemidlet masitinib til behandling af svær mastcelleaktiveringssyndrom hos patienter, der ikke reagerer på almindelig behandling

Hvad handler dette forsøg om?

Mastcelleaktiveringssyndrom er en sjælden tilstand, hvor kroppens mastceller frigiver for mange stoffer, der forårsager allergiske reaktioner. Dette kan medføre symptomer som kløe, rødme, hævelse, kvalme, opkastning, diarré, åndenød og andre ubehagelige reaktioner, der kan påvirke flere organsystemer på samme tid. Mange patienter med denne tilstand oplever, at deres symptomer ikke forbedres tilstrækkeligt med de sædvanlige behandlinger som antihistaminer, kortison eller andre symptomlindende lægemidler.

Denne undersøgelse har til formål at teste, om et lægemiddel kaldet masitinib kan hjælpe patienter med alvorligt mastcelleaktiveringssyndrom, hvis symptomer ikke har responderet godt på optimal symptombehandling. Undersøgelsen sammenligner to forskellige doseringsmetoder af masitinib med placebo for at vurdere både effekten og sikkerheden af behandlingen. Deltagerne vil blive tilfældigt opdelt i grupper, hvor nogle får det aktive lægemiddel i forskellige doser, mens andre får placebo.

Undersøgelsen varer 24 uger, og deltagerne vil blive fulgt tæt med regelmæssige besøg på hospitalet. Under forløbet vil læger måle forbedringer i fire hovedområder: kløe, rødme, depression og træthed. Patienterne skal fortsætte med at tage deres sædvanlige medicin som antihistaminer i en stabil dosis gennem hele undersøgelsen. Læger vil også overvåge for eventuelle bivirkninger og sikre, at behandlingen er sikker for deltagerne.

1 Start af behandling og tilfældig tildeling

Du vil blive tilfældigt tildelt en af tre behandlingsgrupper. Du vil enten modtage masitinib (lægemiddel under test) i to forskellige doser eller placebo (inaktiv behandling, der ligner det rigtige lægemiddel).

Hverken du eller din læge vil vide, hvilken behandling du får. Dette kaldes en blindet undersøgelse.

Du vil modtage tabletter, som skal tages gennem munden.

2 Behandlingsperiode – 24 uger

Behandlingsperioden varer 24 uger (cirka 6 måneder).

Du vil tage dine tildelte tabletter hver dag i hele denne periode.

Hvis du får masitinib, vil dosen gradvist blive øget over tid. Dette kaldes titrering og hjælper kroppen med at vænne sig til medicinen.

3 Regelmæssige besøg på klinikken

Du vil komme til kontrol hver 4. uge under hele behandlingsperioden.

Ved hvert besøg vil lægen vurdere dine symptomer og bivirkninger.

Du skal fortsætte med at tage dine sædvanlige symptombehandlinger i samme dosis som før undersøgelsen startede.

4 Overvågning af symptomer

Din læge vil regelmæssigt vurdere fire hovedsymptomer: kløe, flush (rødmen og varmefølelse), depression og træthed.

Du vil blive bedt om at vurdere sværhedsgraden af disse symptomer på forskellige skalaer.

Målet er at se, om behandlingen forbedrer dine symptomer med mindst 50% efter 24 uger.

5 Sikkerhedsovervågning

Du vil få et patientkort, som forklarer, hvad du skal gøre, hvis du oplever alvorlige bivirkninger.

Lægen vil overvåge dig for tegn på neutropeni (lavt antal hvide blodlegemer) og alvorlige hudreaktioner.

Du skal straks kontakte lægen, hvis du oplever tegn på disse tilstande.

6 Evaluering af behandlingseffekt

Fra uge 8 til uge 24 vil lægen regelmæssigt vurdere, om du reagerer på behandlingen.

En bekræftet respons betyder, at dine symptomer er forbedret betydeligt og forbliver bedre over tid.

Den endelige vurdering af behandlingens effekt sker efter 24 uger.

7 Afslutning af behandlingsperioden

Efter 24 uger stopper du med at tage undersøgelsesmedicinen.

Du vil have et afsluttende besøg, hvor lægen vurderer den samlede effekt af behandlingen.

Dine resultater vil bidrage til at bestemme, om masitinib er en effektiv behandling for mastcelleaktiveringssyndrom.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have en alvorlig form af mastcelleaktiveringssyndrom (MCAS), som er en tilstand hvor kroppens mastceller frigiver for mange stoffer, der giver allergiske reaktioner. For at få denne diagnose skal du have symptomer som nældefeber, hævelse, rødme, kløe, kvalme, opkastning, diarré, mavekramper, besvimelse på grund af lavt blodtryk, hurtig hjerterytme, hvæsende vejrtrækning, røde øjne, stoppet næse og hovedpine, som påvirker mindst 2 organsystemer i kroppen
Du skal have forhøjede værdier af bestemte stoffer i blodet eller urinen, som viser at dine mastceller er overaktive. Dette kan måles gennem tryptase (et enzym), prostaglandin D2, histamin eller andre stoffer, som mastcellerne frigiver
Du skal have alvorlige symptomer i de sidste 14 dage før undersøgelsen, hvilket betyder mindst én af følgende: kløe-score på 9 eller højere, 8 eller flere rødmeanfald om ugen, depression-score på 19 eller højere, eller træthedsscore på 36 eller højere
Du skal have prøvet mindst to forskellige behandlinger i de sidste to år uden held, hver i mindst 8 uger. Disse behandlinger kan være anti-H1 (allergi medicin), anti-H2 (mavesyre medicin), kortikosteroider (betændelsesdæmpende medicin), antidepressiva (medicin mod depression), kromoglykat natrium (allergi medicin), eller antileukotrien (astma medicin)
Du skal have taget den samme dosis anti-H1 medicin i mindst 4 uger før undersøgelsen og fortsætte med samme dosis gennem hele studiet. Hvis du tager andre af de nævnte mediciner, skal du have taget dem i samme dosis i mindst 4 uger
Du skal være mellem 18 og 75 år
Du skal veje mere end 45 kg og have et BMI (kropsmasse indeks) mellem 18 og 35
Hvis du er en kvinde der kan blive gravid, skal du bruge sikker prævention under studiet og i 8 måneder efter. Hvis du er en mand med en kvindelig partner der kan blive gravid, skal I bruge sikker prævention under studiet og i 5 måneder efter
Du skal kunne og ville følge alle besøg og procedurer i studiet
Du skal kunne forstå og underskrive et informeret samtykke, som er et dokument der forklarer studiet
Du skal kunne forstå og følge anvisningerne på et patientkort i tilfælde af tegn på alvorlige bivirkninger som for få hvide blodlegemer eller alvorlige hudreaktioner

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du har hjerterytmeforstyrrelser, som betyder problemer med hjertets normale slag
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke hjerterytmen på en farlig måde
Du kan ikke deltage, hvis du har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende medicin tidligere
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret forhøjet blodtryk, som betyder blodtryk, der ikke kan reguleres med medicin
Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv kræft eller har været i behandling for kræft inden for de sidste fem år
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige psykiske sygdomme, der ikke er under kontrol
Du kan ikke deltage, hvis du har blødningsforstyrrelser, som betyder problemer med blodets evne til at størkne normalt
Du kan ikke deltage, hvis du tager antikoagulerende medicin, som er blodfortyndende medicin, der forhindrer blodpropper
Du kan ikke deltage, hvis du har været indlagt på hospitalet på grund af din tilstand inden for den sidste måned
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller følge instruktionerne i studiet
Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre medicinske studier på samme tid
Du kan ikke deltage, hvis du har immundefekt, som betyder et svækket immunforsvar, der ikke kan bekæmpe infektioner normalt

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hopital Necker Enfants Malades	Paris	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hmmlblw Losatu	Toulouse	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer endnu ikke	18.04.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Masitinib

Masitinib er et lægemiddel, der tages gennem munden som tabletter. Det virker ved at blokere bestemte proteiner i kroppen, som er involveret i immunsystemets reaktioner. I dette studie undersøges masitinib som en mulig behandling for patienter med alvorligt mastcelleaktiveringssyndrom (MCAS), som er en tilstand hvor kroppens mastceller frigiver for mange stoffer, der forårsager allergiske reaktioner og betændelse. Masitinib kan hjælpe med at kontrollere disse celler og reducere symptomerne hos patienter, hvis tilstand ikke forbedres med andre standardbehandlinger.

Undersøgte sygdomme:

Mastcelleaktiveringssyndrom

Mast cell activation syndrome – Dette er en tilstand hvor kroppens mastceller bliver unormalt aktiveret og frigiver for mange kemiske stoffer som histamin og andre mediatorer. Sygdommen forårsager en bred vifte af symptomer, der kan påvirke flere organsystemer samtidigt. Patienter oplever typisk kløe, rødme og hævelse af huden, samt episoder med pludselig varme og rødmen i ansigt og krop. Sygdommen kan også medføre mave-tarm-problemer, åndedrætsbesvær og neurologiske symptomer som træthed og humørsvingninger. Symptomerne kan opstå spontant eller udløses af specifikke faktorer som bestemte fødevarer, medicin, stress eller fysisk aktivitet. Tilstanden har en tendens til at være kronisk med perioder hvor symptomerne kan blive værre eller bedre.

Forsøgs-ID:

2024-515193-27-00

Protokolkode:

AB20006

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af lægemidlet masitinib til behandling af svær mastcelleaktiveringssyndrom hos patienter, der ikke reagerer på almindelig behandling

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?