Undersøgelse af lægemidlet masitinib til behandling af progressiv multipel sklerose uden tilbagefald

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Multipel sklerose er en sygdom, der påvirker nervesystemet og kan forårsage forskellige symptomer som bevægelsesbesvær, træthed og problemer med koordination. Denne undersøgelse fokuserer på to former af multipel sklerose: primær progressiv multipel sklerose, hvor symptomerne gradvist forværres fra begyndelsen, og sekundær progressiv multipel sklerose, hvor sygdommen starter med perioder med symptomer efterfulgt af bedring, men senere udvikler sig til en gradvis forværring. Undersøgelsen ser specifikt på patienter, som ikke har haft tilbagefald i deres sygdom.

Formålet med undersøgelsen er at teste, om et lægemiddel kaldet masitinib kan hjælpe patienter med disse former for multipel sklerose. Masitinib gives som tabletter, og doseringen starter med 3,0 mg pr. kg kropsvægt dagligt og øges efter fire uger til 4,5 mg pr. kg kropsvægt dagligt. Nogle deltagere vil få det rigtige lægemiddel, mens andre vil få placebo. Hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvad den enkelte patient får, før undersøgelsen er afsluttet.

Undersøgelsen varer 96 uger, hvilket svarer til næsten to år. Under forløbet vil deltagerne blive undersøgt regelmæssigt for at se, hvordan deres sygdom udvikler sig. Dette måles ved hjælp af Expanded Disability Status Scale (EDSS), som er en skala, der vurderer graden af funktionsnedsættelse ved multipel sklerose. Deltagerne vil også gennemgå forskellige tests, herunder gangtests, tests af fingerfærdighed og hukommelsestests. Der vil blive taget MRI-scanninger af hjernen for at se på forandringer i hjernevævet og eventuelle nye skader. Desuden vil der blive taget blodprøver for at måle visse stoffer, der kan give information om sygdomsaktivitet, samt udfyldt spørgeskemaer om livskvalitet og træthed.

1 Påbegyndelse af behandling

Du starter med at tage masitinib tabletter eller placebo tabletter (inaktive tabletter), som ser ens ud. Du vil ikke vide, hvilken type du får, da dette undersøgelse er blindet.

Du begynder med en daglig dosis på 3,0 mg per kilogram kropsvægt. Tabletternes skal tages gennem munden.

De første fire uger tager du denne startdosis hver dag.

2 Dosisøgning efter 4 uger

Efter de første fire uger øges din daglige dosis til 4,5 mg per kilogram kropsvægt.

Du fortsætter med at tage tabletternes dagligt i denne højere dosis resten af undersøgelsen.

3 Regelmæssige besøg og undersøgelser

Du skal komme til regelmæssige besøg på hospitalet i løbet af de 96 uger, som undersøgelsen varer.

Ved hvert besøg vil lægen undersøge dig ved hjælp af EDSS-skalaen (Expanded Disability Status Scale), som måler graden af funktionsnedsættelse ved multipel sklerose.

Du vil gennemgå forskellige tests for at måle din gangfunktion, fingerfærdighed og hukommelse.

4 Funktionstest – gang

Du vil gennemføre en 25-fods gangtest, hvor tiden det tager at gå 25 fod måles.

Denne test gentages ved hver kontrol for at se, om der er ændringer i din gangfunktion.

5 Funktionstest – fingerfærdighed

Du gennemfører ni-huls pind-testen med både højre og venstre hånd.

Denne test måler, hvor hurtigt du kan placere små pinde i huller, hvilket viser din fingerfærdighed.

6 Funktionstest – hukommelse og koncentration

Du laver Symbol Digit Modalities Test, som måler din evne til at bearbejde information hurtigt.

Testen involverer at matche symboler med tal så hurtigt som muligt.

7 MR-scanninger

Du får taget MR-scanninger af hjernen ved undersøgelsens start, efter 48 uger og efter 96 uger.

Scanningerne bruges til at måle ændringer i hjernevolumen og nye skader i hjernen.

Disse scanninger hjælper med at vurdere, om behandlingen påvirker sygdomsudviklingen.

8 Livskvalitets spørgeskemaer

Du udfylder regelmæssigt spørgeskemaer om din livskvalitet og hvordan multipel sklerose påvirker dit daglige liv.

Du besvarer spørgsmål om træthed, stemningsleje og hvordan sygdommen påvirker dine aktiviteter.

Disse spørgeskemaer udfyldes ved hver kontrol gennem alle 96 uger.

9 Blodprøver til biomarkører

Hvis du er en af de 200 udvalgte patienter, får du taget blodprøver ved undersøgelsens start og slutning.

Blodprøverne måler specielle proteiner i blodet kaldet Neurofilament Light Chain og Glial Fibrillary Acidic Protein, som kan vise skader på nervesystemet.

10 Overvågning af tilbagefald

Gennem hele undersøgelsen overvåges du for tilbagefald af multipel sklerose.

Et tilbagefald defineres som nye eller forværrede neurologiske symptomer, der varer mere end 24 timer og ikke skyldes feber, infektion eller andre faktorer.

Alle tilbagefald registreres og vurderes af lægen.

11 Afslutning efter 96 uger

Undersøgelsen varer i alt 96 uger (cirka 2 år).

Ved afslutningen får du taget de sidste tests, scanninger og blodprøver.

Du stopper med at tage tabletternes efter den sidste kontrol.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have en type multipel sklerose (en sygdom der påvirker nervesystemet) kaldet enten primær progressiv eller sekundær progressiv, hvor symptomerne startede mindst fem år før du deltager i studiet, og du ikke har haft tilbagefald (forværring af symptomer) i mindst to år
Din EDSS-score (en måling af hvor meget sygdommen påvirker din evne til at bevæge dig) skal være mellem 3,0 og 6,0 ved undersøgelsen
Din EDSS-score skal være blevet værre med mindst 1 point uden forbedring i de sidste 2 år før undersøgelsen
Du må ikke have visse typer hjerneforandringer (kaldet T1 Gadolinium-forstærkende læsioner) som kan ses på en MRI-scanning (en type røntgenundersøgelse af hjernen)
Du skal være mellem 18 og 65 år gammel
Du skal veje mere end 45 kg og have et BMI (et mål for forholdet mellem vægt og højde) mellem 18 og 35
Hvis du er en kvinde der kan blive gravid, skal du bruge sikker prævention under studiet og i 8 måneder efter den sidste medicin. Din mandlige partner skal også bruge prævention
Hvis du er en mand med en kvindelig partner der kan blive gravid, skal I begge bruge sikker prævention under studiet og i 5 måneder efter den sidste medicin
Du skal kunne forstå studiet og være villig til at underskrive et informeret samtykke (et dokument der viser du forstår og accepterer at deltage). Hvis din sygdom gør det svært at skrive, kan en pårørende skrive under for dig
Du skal være i stand til og villig til at følge studiets regler og komme til alle de planlagte besøg

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har relapsing-remitting multipel sklerose, som betyder den type af sygdom, hvor symptomerne kommer og går i anfald
Du kan ikke deltage, hvis du har haft et tilbagefald inden for de sidste 2 år, hvilket betyder en forværring af dine symptomer
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret hjertesygdom, som betyder hjertesygdom, der ikke er behandlet ordentligt
Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige autoimmune sygdomme, som betyder sygdomme, hvor kroppen angriber sig selv
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der påvirker dit immunsystem, som er kroppens forsvarssystem
Du kan ikke deltage, hvis du har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende medicin
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret diabetes, som betyder sukkersyge, der ikke er behandlet ordentligt
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige psykiske lidelser, der ikke er behandlet
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan følge studiets krav og møde op til kontroller
Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre medicinske studier

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Narodowy Instytut Geriatrii Reumatologii I Rehabilitacji Im Prof. Dr Hab. Med. Eleonory Reicher	Warszawa	Polen

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Clinic “ELPIS”	Volos	Grækenland
Hospital Clinico San Carlos	Madrid	Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig
Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Neuromed M. I M. Nastaj. sp.p.	Lublin	Polen
Neuro-Medic Sp. z o.o.	Katowice	Polen
NZOZ Neuro-Kard Ilkowski i Partnerzy Spółka Partnerska Lekarzy	Poznań	Polen

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Athens Naval Hospital	Athen	Grækenland
University General Hospital Of Thessaloniki Ahepa	Thessaloniki	Grækenland
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier	Montpellier	Frankrig
Clinical Best Solutions Sp. z o.o. S.K.	Lublin	Polen
Centre Hospitalier Universitaire De Nice	Nice	Frankrig
Eginitio Hospital	Athen	Grækenland
Cfz Cvwyvamw Savqxrz dc Nxufgtpqlf	Nîmes	Frankrig
Mdbsipusm i Pasegzkrz Laumrgk Sfwibx Pvesacjyums	Krakow	Polen
Umrvdqesya Gropyke Hnpmzsne ox Luweuu	Larisa	Grækenland
Cdezvch Nxwjhlvspn Kmlhoverk Svvrzh	Łódź	Polen
Hkaeigs Hvekd Mdxuhi &gxishl 1 rvg Gwoycoj Evmxvm	Créteil	Frankrig
Ianaculo Zkbdnaf Dn Bdhywhndvctdmtgud	Auschwitz	Polen
Hewjgdwd Uosqyskawoaayw Sqjwcytzdh &fyzixq Hothobo de Heoaifgldda	Strasbourg	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer endnu ikke	01.02.2022
Grækenland	rekrutterer endnu ikke	01.02.2022
Polen	rekrutterer endnu ikke	01.02.2022
Spanien	rekrutterer endnu ikke	01.02.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Masitinib

Masitinib er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for progressiv multipel sklerose. Dette lægemiddel virker ved at blokere bestemte enzymer i kroppen, som kan være involveret i betændelsesprocesser og nerveskader. Masitinib tages som tabletter gennem munden og er designet til at hjælpe med at bremse forværringen af symptomer hos patienter med progressiv multipel sklerose. I dette studie vil lægemidlet blive testet for at se, om det kan forbedre patienternes tilstand sammenlignet med en placebo.

Undersøgte sygdomme:

Multipel sklerose

Multiple Sklerose – Multiple sklerose er en kronisk neurologisk sygdom, der påvirker centralnervesystemet, herunder hjernen, rygmarven og synsnerven. Sygdommen opstår, når kroppens immunsystem fejlagtigt angriber myelinskeden, som er det beskyttende lag omkring nervefibrene. Dette fører til inflammation og beskadigelse af nervevævet, hvilket forstyrrer de normale signaler mellem hjernen og resten af kroppen. Der findes forskellige former for multiple sklerose, herunder primær progressiv og sekundær progressiv type. Symptomerne kan omfatte muskelsvaghed, balance- og koordinationsproblemer, synsforstyrrelse, træthed og kognitive vanskeligheder. Sygdommen forløber typisk med perioder af forværring og stabilisering, hvor nervefunktionerne gradvist forringes over tid.

Forsøgs-ID:

2024-516672-16-00

Protokolkode:

AB20009

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlet masitinib til behandling af progressiv multipel sklerose uden tilbagefald

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?