Studiet omfatter børn med den sjældne tilstand Hypochondroplasia, som giver nedsat vækst og kortere ben på grund af unormale ændringer i knogleudviklingen. Behandlingen er den orale medicin Infigratinib, som er en FGFR 1-3-Selective Tyrosine Kinase Inhibitor. Dette betyder, at stoffet blokerer specifikke signaler i kroppen, der er involveret i vækst af knogler og væv.
Formålet med forsøget er at undersøge hvor sikkert og vel tolereret langvarig daglig brug af medicinen er, samt om den kan forbedre barnets højde over tid. Deltagerne får en kapsel hver dag, og de følges i flere år for at observere eventuelle bivirkninger og ændringer i deres vækst og generelle helbred.
Under studiet måles barnets Z-score for stående højde, som sammenligner deres højde med normale værdier for alder og køn, og der udføres regelmæssige scanninger med DXA for at vurdere knogletæthed og kropssammensætning. Der foretages også enkle øjen- og tandundersøgelser samt blodprøver for at holde øje med helbredet. Deltagere fortsætter blot med at tage medicinen som foreskrevet og møder til planlagte opfølgninger uden yderligere tekniske procedurer.
Norge 
Spanien 
