Dette forsøg handler om hypokondoplasi, som er en tilstand der medfører uforholdsmæssig lille kropshøjde hos børn. Forsøget undersøger virkningen af lægemidlet infigratinib, som gives som kapsler, der tages gennem munden. Nogle deltagere vil i dele af forsøget modtage placebo i stedet for det aktive lægemiddel. Formålet med forsøget er at undersøge om infigratinib kan forbedre væksten hos børn med hypokondoplasi, der har lille kropshøjde og stadig har vækstpotentiale.

Forsøget består af to dele. Den første del er en åben fase, hvor alle deltagere får infigratinib, og hvor læger og deltagere ved, hvilken behandling der gives. Denne del skal give de første tegn på, om lægemidlet virker hos børn mellem fem og elleve år. Den anden del er en blindet fase, hvor deltagerne tilfældigt vil få enten infigratinib eller placebo, og hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får hvilken behandling. Denne del skal undersøge virkningen hos børn mellem tre og atten år. Behandlingen kan vare op til to år.

Under forsøget vil deltagerne blive fulgt tæt med regelmæssige besøg, hvor deres højde og vækst bliver målt og registreret. Forsøget måler hovedsageligt ændringer i væksthastighedenen, som udtrykkes i centimeter per år, samt ændringer i forhold til forventet højde for børn med hypokondoplasi. Der vil også blive set på forholdet mellem den øvre og nedre del af kroppen. Sikkerheden og bivirkningerne ved behandlingen bliver nøje overvåget gennem hele forsøget.